美國波士頓地區(qū)以其世界一流的大學(xué)，醫(yī)療保健和生命科學(xué)成熟集群而著稱。這個(gè)城市孕育了很多初創(chuàng)公司，并帶領(lǐng)它們進(jìn)入世界舞臺，這其中特別令人關(guān)注的就是其生命科學(xué)領(lǐng)域的公司。在由信息服務(wù)和投資研究公司EqualOcean 評選的這一榜單中，共有20家波士頓地區(qū)值得關(guān)注的生命科學(xué)初創(chuàng)公司上榜。生物技術(shù)和醫(yī)藥共有17家，數(shù)字健康和醫(yī)療設(shè)備分別有1家，人工智能健康類有1家。這其中有12家初創(chuàng)公司位于哈佛大學(xué)（Harvard University）和麻省理工學(xué)院（MIT）的所在地劍橋，為這些公司提供了優(yōu)秀的科學(xué)家，研究人員和專業(yè)發(fā)展機(jī)會。榜單上所有公司的總?cè)谫Y額都超過1億美元。

圖片來源：參考資料[1]

數(shù)字健康領(lǐng)域

數(shù)字醫(yī)療主要使用應(yīng)用程序或平臺對患者的傳統(tǒng)醫(yī)療服務(wù)進(jìn)行數(shù)字化。它具有許多硬件支持設(shè)備，目前由于移動(dòng)電話的廣泛使用，該技術(shù)越來越易于用戶使用。根據(jù)Grand View Research的研究，到2027年，移動(dòng)數(shù)字醫(yī)療市場規(guī)模將達(dá)到3168億美元，復(fù)合年增長率（CAGR）達(dá)到29.2％。這一市場吸引了諸如Pear Therapeutics等公司，為患者提供更好的預(yù)后，更智能的臨床醫(yī)療和監(jiān)測工具。Pear有一系列已上市的產(chǎn)品和候選產(chǎn)品，其治療領(lǐng)域包括嚴(yán)重的精神和神經(jīng)疾病。其首款產(chǎn)品是用于治療藥物濫用障礙（SUD）的reSET，它是首款獲得美國FDA批準(zhǔn)用于治療疾病的數(shù)字醫(yī)療處方療法。目前，該公司已宣布與Apricity Health達(dá)成合作，推動(dòng)數(shù)字療法在免疫腫瘤治療領(lǐng)域的發(fā)展。

Pear Therapeutics開發(fā)管線（圖片來源：Pear Therapeutics官網(wǎng)）

醫(yī)療設(shè)備領(lǐng)域

從簡單，低風(fēng)險(xiǎn)的設(shè)備（例如醫(yī)用溫度計(jì)和一次性手套）到植入并維持生命的高風(fēng)險(xiǎn)設(shè)備，醫(yī)療設(shè)備的涵蓋范圍非常廣。高風(fēng)險(xiǎn)設(shè)備通常需要進(jìn)行更高要求的監(jiān)督和控制。根據(jù)Statista的報(bào)告，從2013年到2017年，醫(yī)療設(shè)備召回的數(shù)量從2303件增加到3202件，最大的原因在于醫(yī)療設(shè)備的設(shè)計(jì)問題。盡管召回率不低，但這個(gè)巨大的市場仍吸引著投資人和初創(chuàng)公司，這讓美國是全球最大的醫(yī)療設(shè)備市場之一。一家名為Beta bionics的仿生學(xué)設(shè)備公司在眾多設(shè)備初創(chuàng)公司中脫穎而出。兩個(gè)月前，其開發(fā)的設(shè)備iLet獲得了突破性設(shè)備認(rèn)定。該設(shè)備可以自動(dòng)適應(yīng)患者不斷變化的胰島素治療，滿足1型糖尿病患者的治療需求。

iLet設(shè)備（圖片來源：Beta bionics官網(wǎng)）

生物醫(yī)藥領(lǐng)域

生物醫(yī)藥領(lǐng)域是波士頓地區(qū)真正的趨勢板塊。在20家值得關(guān)注的生命科學(xué)初創(chuàng)公司中，有17家屬于這一領(lǐng)域，其中包括名為Relay Therapeutics的公司。這家公司曾上榜業(yè)界知名的年度 “生物技術(shù)猛公司”（FierceBiotech’s 2017 Fierce 15）榜單。該公司開發(fā)平臺的核心是了解蛋白質(zhì)的構(gòu)象如何與功能相關(guān)。其初始項(xiàng)目專注于下一代腫瘤療法的開發(fā)，目前已在基因組定義的患者群體中開發(fā)出致病蛋白的高選擇性抑制劑。2018年12月，它完成了4億美元C輪融資。

圖片來源：Relay Therapeutics官網(wǎng)

醫(yī)藥領(lǐng)域

醫(yī)藥領(lǐng)域涵蓋了許多專注于不同疾病治療（例如代謝性疾病和疼痛管理）的初創(chuàng)公司。致力于開發(fā)腫瘤微環(huán)境創(chuàng)新抗癌療法的鼎航醫(yī)藥（Oncologie）是一家在中國設(shè)有分支機(jī)構(gòu)的上榜公司。它在去年與默沙東（MSD）達(dá)成一項(xiàng)臨床試驗(yàn)合作協(xié)議，評估其在研抗磷脂酰絲氨酸（PS）抗體bavituximab與默沙東的抗PD-1療法Keytruda聯(lián)合，治療晚期胃癌或食管胃連接部腺癌患者的療效。

Bavituximab作用機(jī)制示意圖（圖片來源：Oncologie官網(wǎng)）

在靶向RNA療法領(lǐng)域廣受關(guān)注的生物醫(yī)藥公司Arrakis Therapeutics開發(fā)了一種系統(tǒng)化治療手段，它通過計(jì)算機(jī)模擬技術(shù)和高通量分子生物學(xué)工具，發(fā)現(xiàn)并驗(yàn)證可成藥的RNA靶點(diǎn)。其研發(fā)人員還設(shè)立了多種篩選方法，目前已篩選了數(shù)百個(gè)潛在的目標(biāo)，還通過識別靶向RNA的結(jié)合位點(diǎn)，推導(dǎo)和建立靶向RNA的分子識別機(jī)制。他們針對多種創(chuàng)新RNA靶點(diǎn)，已推進(jìn)了一系列新藥研發(fā)項(xiàng)目。

▲分子模擬RNA的結(jié)構(gòu)。不同構(gòu)象有望通過不同小分子藥物來靶向（紅色為起始密碼子AUG；圖片來源：Arrakis）

在CRISPR技術(shù)基礎(chǔ)上建立藥物發(fā)現(xiàn)技術(shù)平臺的KSQ Therapeutics公司也已開展了12個(gè)藥物研發(fā)項(xiàng)目。KSQ把CRISPRomics技術(shù)應(yīng)用在了T細(xì)胞上，通過功能分析全面篩查所有基因，確認(rèn)能夠加強(qiáng)癌癥免疫中T細(xì)胞療法和藥物療法的若干基因靶點(diǎn)。KSQ研發(fā)管線中首個(gè)項(xiàng)目就是基于T細(xì)胞基因組分析而推出的類似CAR-T的T細(xì)胞療法。這種定向改造的T細(xì)胞在多個(gè)動(dòng)物模型中已被證明對PD-1抗性的實(shí)體瘤有很高的活性。

此外，Inozyme Pharma正在研究代謝性疾病治療方法。Centrexion Therapeutics旨在減輕慢性疼痛患者的負(fù)擔(dān)，該公司融資總額已超過1.82億美元。另一家名為Lyndra Therapeutics的公司則將重點(diǎn)放在可減少藥物副作用和提高藥效的產(chǎn)品開發(fā)上。該公司曾宣布，其產(chǎn)品可以在患者體內(nèi)停留一星期，并持續(xù)不斷地發(fā)揮效果。

基因療法領(lǐng)域

基因治療的重點(diǎn)是糾正或補(bǔ)償由基因缺陷和異常引起的疾病。根據(jù)Grand View Research的研究，到2026年，基因治療領(lǐng)域的規(guī)模將達(dá)到55.5億美元，復(fù)合年增長率為33.9％。上榜的三家公司在這一領(lǐng)域做得較為突出。首先是Generation Bio公司，該公司的療法基于其專有的GeneWave技術(shù)而開發(fā)，可提供持續(xù)、高水平的基因表達(dá)，并可重復(fù)給藥，調(diào)節(jié)并維持終生治療。由于病毒載體基因療法相關(guān)的免疫原性限制了治療和預(yù)防的重復(fù)給藥劑量，這種療法克服了病毒載體基因療法的缺陷。

另一家名為eGenesis的公司則通過基因剪刀工具，降低異種器官之間的排異反應(yīng)和異種病毒的危害，推動(dòng)異種器官移植的臨床應(yīng)用。三個(gè)月前，該公司完成1億美元融資，用于將CRISPR版豬腎推進(jìn)到人體試驗(yàn)。Foghorn Therapeutics旨在開發(fā)以染色質(zhì)重塑酶復(fù)合物（chromatin remodeling complexes）為靶點(diǎn)的新藥。

癌癥治療領(lǐng)域

榜單上有4家公司專注于癌癥治療領(lǐng)域。名為Thrive Early Detection的公司正在開發(fā)CancerSEEK，一款可以在癌癥早期檢測多種癌癥類型的液體活檢。最近，它完成的融資總額為1.1億美元。Oncorus公司正在推動(dòng)創(chuàng)新溶瘤病毒療法。去年八月，該公司完成近8000萬美元融資，用于將一種抗癌病毒推進(jìn)到人體測試。

Compass Therapeutics開發(fā)了一種可鑒定與人類免疫突觸中幾乎所有靶點(diǎn)相結(jié)合的抗體候選藥物，其最初的研究重點(diǎn)是T細(xì)胞、天然殺傷（NK）細(xì)胞和巨噬細(xì)胞。該公司獨(dú)特的抗體發(fā)現(xiàn)和雙特異性工程平臺StitchMabs是一種新型高通量雙特異性篩選平臺，能夠快速識別與每個(gè)靶標(biāo)上一系列表位相結(jié)合的候選藥物，快速鑒定協(xié)同雙特異性活性。

Ribon Therapeutics的研究重點(diǎn)是PARP酶家族的成員PARP-7。RBN-2397已在治療晚期實(shí)體瘤患者的1期試驗(yàn)中完成首例患者給藥。其monoPARP綜合技術(shù)平臺在調(diào)節(jié)使癌細(xì)胞存活的應(yīng)激反應(yīng)中發(fā)揮重要作用。

人工智能健康領(lǐng)域

榜單上只有一家人工智能健康公司Concerto HealthAI上榜。該公司專注于面向精準(zhǔn)腫瘤學(xué)的真實(shí)世界數(shù)據(jù)（real world data，RWD）與企業(yè)級的AI技術(shù)解決方案。近日，這家公司發(fā)布eurekaHealth 3.0。這是首個(gè)真實(shí)世界證據(jù)（RWE）與AI技術(shù)結(jié)合的解決方案，所具備的速度、精準(zhǔn)度和可信度，能為生命科學(xué)領(lǐng)域的腫瘤學(xué)臨床研發(fā)，提供高性能的RWE深入解析。

其他

SQZ Biotech研發(fā)管線（圖片來源：SQZ Biotech官網(wǎng)）

除了癌癥和基因領(lǐng)域，細(xì)胞療法和腎臟疾病療法也引起了初創(chuàng)公司的興趣。SQZ Biotech首席執(zhí)行官Armon Sharei博士表示，2020年對SQZ來說將是令人振奮的一年，他們即將獲得其首次臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)。而Goldfinch Bio則正在開發(fā)腎臟疾病的治療方法。去年5月，它曾與吉利德科學(xué)（Gilead Sciences）達(dá)成開發(fā)糖尿病腎病和其它罕見腎病創(chuàng)新療法的合作。

參考資料：

[1] Health Technology Trending in Boston : 20 valuable startups in 2020，Retrieved February 18，2020，from https://equalocean.com/healthcare/20200213-health-technology-trending-in-boston-20-valuable-startups-in-2020

來源： 創(chuàng)鑒匯