北京時間2021年7月27日，百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160）是一家全球化生物制藥公司，專注于在世界范圍內(nèi)開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新藥物。公司今日宣布，加拿大衛(wèi)生部已批準(zhǔn)百悅澤?（澤布替尼）用于治療既往至少接受過一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者。這是百悅澤?在2021年3月首次獲批用于治療成人華氏巨球蛋白血癥（WM）患者之后，在加拿大取得的第二項適應(yīng)癥的批準(zhǔn)。
百濟神州血液學(xué)首席醫(yī)學(xué)官、醫(yī)學(xué)博士黃蔚娟表示：“百悅澤?由百濟神州的科學(xué)家們進行了特殊設(shè)計，為血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者帶來深度且持久的緩解，同時減少了過去在第一代BTK抑制劑中觀察到的脫靶效應(yīng)。加拿大是全球首個百悅澤?批準(zhǔn)用于治療WM的國家。而繼今年早些時候百悅澤?在加拿大獲批用于治療WM患者后，今天又在該國獲批用于治療MCL患者。我們很高興能夠繼續(xù)與加拿大以及其他國家的患者和臨床醫(yī)生合作，廣泛推進百悅澤?的臨床開發(fā)計劃。目前百悅澤?已經(jīng)在八種適應(yīng)癥中開展超過25項臨床試驗，全球入組患者超過3100例?！?此次加拿大衛(wèi)生部批準(zhǔn)百悅澤?用于治療MCL是基于兩項單臂臨床試驗的數(shù)據(jù)。在這兩項試驗中，獨立審查委員會（IRC）根據(jù)2014版Lugano分類標(biāo)準(zhǔn)進行了評估，基于評估結(jié)果確定百悅澤?達到了84%的總緩解率（ORR，即完全緩解率[CR]與部分緩解率[PR]的總和）。
在一項多中心的2期臨床試驗BGB-3111-206（NCT03206970）中，百悅澤?用于治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）MCL患者，中位隨訪時間為18.5個月時，ORR達到84%（95% CI: 74, 91），其中CR為69%（需要FDG-PET掃描），PR為15%；中位緩解持續(xù)時間（DoR）為19.5個月（95% CI: 16.6, 不可估計[NE]）。在另外一項全球范圍的1/2期臨床試驗BGB-3111-AU-003 （NCT02343120）中，中位隨訪時間為18.8個月時，ORR達到84%（95% CI: 67, 95），其中CR為25%（不需要FDG-PET掃描），PR為59%；中位DoR為18.5個月（95% CI: 12.6, NE）。
在既往至少接受過1種治療后又接受百悅澤?治療的118例MCL患者中，13.6%的患者由于試驗中的不良事件而終止治療，其中最常見的不良事件為感染性肺炎（3.4%）。3.4%的患者由于不良事件而降低了劑量，事件包括乙型肝炎、中性粒細(xì)胞減少、過敏性皮炎和外周感覺神經(jīng)?。ǜ靼l(fā)生在1例患者中）。
百悅澤?的總體安全性特征來自779例在多項臨床試驗中接受百悅澤?治療的B細(xì)胞惡性腫瘤患者的匯總數(shù)據(jù)。百悅澤?最常見的不良反應(yīng)（≥10%）為中性粒細(xì)胞減少、血小板減少、上呼吸道感染、貧血、皮疹、肌肉骨骼疼痛、腹瀉、咳嗽、青腫、感染性肺炎（分組術(shù)語）、尿路感染、出血（分組術(shù)語）和血尿癥?？傮w上，18%的患者出現(xiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)。最常見的嚴(yán)重不良反應(yīng)（≥2%）為感染性肺炎（10.0%）和出血（2.1%）。
套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）是一種B細(xì)胞類型的非霍奇金淋巴瘤（NHL），它起源于“套區(qū)”的B細(xì)胞。MCL多發(fā)于男性，常見于60歲左右的人群。[i]每年，大約每二十萬人中就有一人被確診為MCL。[ii]MCL患者的預(yù)后一般較差，中位生存期約為三到四年，并且許多患者在確診時通常已經(jīng)處于疾病晚期。[iii]
百悅澤?（澤布替尼）是一款由百濟神州科學(xué)家自主研發(fā)的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進行聯(lián)合用藥治療多種 B 細(xì)胞惡性腫瘤。由于新的BTK會在人體內(nèi)不斷合成，百悅澤?的設(shè)計通過優(yōu)化生物利用度、半衰期和選擇性，實現(xiàn)對BTK蛋白完全、持續(xù)的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學(xué)，百悅澤?能在多個疾病相關(guān)組織中抑制惡性B細(xì)胞增殖。
百濟神州通過自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有影響力、可及且可負(fù)擔(dān)的藥物。公司全球臨床研究和開發(fā)團隊已有約2300人，團隊規(guī)模還在不斷擴大。這支團隊目前正在全球范圍支持開展90 多項臨床研究，已招募患者和健康受試者超過13000人。百濟神州自有的臨床開發(fā)團隊規(guī)劃并主導(dǎo)公司產(chǎn)品管線的研發(fā)和擴充，為覆蓋全球40多個國家/地區(qū)的臨床試驗提供支持和指導(dǎo)。公司特別關(guān)注血液腫瘤和實體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療，并重點研究單藥和聯(lián)合療法。目前，百濟神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤?（BTK 抑制劑，已在美國、中國、加拿大及其他國際市場獲批上市）、百澤安?（可有效避免Fcγ受體結(jié)合的抗PD-1 抗體，已在中國獲批上市）以及百匯澤?（PARP抑制劑，已在中國獲批上市）。
同時，百濟神州還與其他創(chuàng)新公司合作，共同攜手推進創(chuàng)新療法的研發(fā)，以滿足全球健康需求。在中國，百濟神州正在銷售多款由安進和百時美施貴寶授權(quán)的腫瘤藥物。公司也通過與包括安進、百奧泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen 以及 Zymeworks 在內(nèi)的多家公司合作，更大程度滿足當(dāng)前全球范圍尚未被滿足的醫(yī)療需求。百濟神州還與諾華公司達成合作，授權(quán)諾華在北美、歐洲和日本開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化百澤安?。
百濟神州是一家立足科學(xué)的全球生物科技公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新、可負(fù)擔(dān)的藥物，以為全球患者改善治療效果和提高藥物可及性。公司廣泛的藥物組合目前包括40多款臨床候選藥物，通過強化公司自主競爭力以及與其他公司開展合作，我們致力于加速現(xiàn)有多元、創(chuàng)新藥物管線的開發(fā)進程，希望能在2030 年之前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟神州在全球五大洲打造了一支約6000人的團隊。欲了解更多信息，請訪問 www.beigene.com.cn。
本新聞稿包含根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明。包括關(guān)于百濟神州對百悅澤?在加拿大及其它市場的開發(fā)與商業(yè)化計劃的聲明，在加拿大提高百悅澤?可及性的計劃，百悅澤?的潛在臨床獲益，以及在“關(guān)于百濟神州腫瘤學(xué)”和“關(guān)于百濟神州”副標(biāo)題下提及的百濟神州計劃、承諾、抱負(fù)和目標(biāo)。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進一步開發(fā)或上市審批；藥監(jiān)部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術(shù)的知識產(chǎn)權(quán)保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)和實現(xiàn)并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行對百濟神州的臨床開發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)化運營及其他業(yè)務(wù)帶來的影響；百濟神州在最近季度報告10-Q表格中“風(fēng)險因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風(fēng)險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅截止于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟神州并無責(zé)任更新這些信息。
[i]. Canadian Cancer Society. Available at https://www.cancer.ca/en/cancer-information/cancer-type/non-hodgkin-lymphoma/non-hodgkin-lymphoma/mantle-cell-lymphoma/?region=on. Access July 2021.
[ii]. National Organization for Rare Disorders. Available at https://rarediseases.org/rare-diseases/mantle-cell-lymphoma/. Access July 2021.
[iii]. Philip J. Bierman, James O. Armitage, in Goldman’s Cecil Medicine (Twenty Fourth Edition), 2012.
參考資料：百濟神州公眾號
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