北京時間2021年8月17日，百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160）和EUSA Pharma今日共同宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準凱澤百?（達妥昔單抗β）用于治療12月齡及以上的高危神經母細胞瘤患者，這些患者既往接受誘導化療后至少達到部分緩解，且隨后進行過清髓性治療和干細胞移植治療，也可用于伴或不伴有殘留病灶的復發(fā)或難治性（R/R）神經母細胞瘤患者。凱澤百?是一項已經獲得歐洲藥品管理局（EMA）批準上市的靶向免疫療法[i]。
百濟神州總裁、首席運營官兼中國區(qū)總經理吳曉濱博士表示：“凱澤百?是一款對于中國兒童腫瘤患者意義重大的生物療法，現已被NMPA列入首批臨床急需境外新藥名單。我們很榮幸能夠為中國的神經母細胞瘤患兒帶來首款獲批的靶向免疫療法?！?
EUSA Pharma首席執(zhí)行官Carsten Thiel博士表示：“我們很高興地看到凱澤百?的治療獲益在中國得到認可。此次獲批是我們與百濟神州合作的重要里程碑，也體現了我們致力于為患者帶來治療癌癥和罕見病的創(chuàng)新藥物的決心。”
凱澤百?此次在中國獲批用于治療高危神經母細胞瘤患者，是基于國際兒科腫瘤協(xié)會歐洲神經母細胞瘤小組（SIOPEN）與APERION Biologics和EUSA Pharma合作開展的關鍵性試驗的臨床結果。在這些試驗中評估了凱澤百?治療高危神經母細胞瘤的療效，其中包括一組對比凱澤百?單藥或聯(lián)合白介素-2（IL-2）作為一線療法的隨機對照試驗，以及兩項針對復發(fā)或難治性患者的單臂試驗。在SIOPEN試驗（HR-NBL1）中，接受凱澤百?治療的患者的5年無事件生存率（EFS）為57%，歷史對照值為42%（p< 0.01），5年總生存率（OS）對照數據為64%對比50%（p≤ 0.0001）[ii]。凱澤百?治療的安全性是基于在514例患者中的評估，最常見的不良反應為發(fā)熱和疼痛，患者接受鎮(zhèn)痛治療后仍會發(fā)生。其他常見的不良反應為超敏反應、嘔吐、腹瀉、毛細血管滲漏綜合征和低血壓。
關于凱澤百?（達妥昔單抗β）
凱澤百?是一款單克隆抗體，可與神經母細胞瘤細胞上過度表達的GD2（雙唾液酸神經節(jié)苷脂的碳水化合物基團2）特定靶點結合。凱澤百?于2017年獲得歐盟委員會批準（見EMA產品特征總結[SmPC]），用于治療12月齡及以上的高危神經母細胞瘤患者，這些患者既往接受誘導化療后至少達到部分緩解，且隨后進行過清髓性治療和干細胞移植治療；其也適用于治療伴或不伴有殘留病灶的復發(fā)或難治性神經母細胞瘤。在治療復發(fā)性神經母細胞瘤之前，應采取適當措施使活動性進展性疾病保持穩(wěn)定。凱澤百?治療的安全性是基于在514例患者中的評估，最常見的不良反應為發(fā)熱和疼痛，患者接受鎮(zhèn)痛治療后仍會發(fā)生。其他常見的不良反應為超敏反應、嘔吐、腹瀉、毛細血管滲漏綜合征和低血壓。
關于EUSA Pharma
EUSA Pharma成立于2015年3月，是一家專注于癌癥和罕見病的世界級生物制藥公司。公司已在美國和歐洲建立了廣泛的商業(yè)化運營，在全球其他市場也具有一定規(guī)模。EUSA Pharma的管理團隊經驗豐富，成功建立了多家制藥企業(yè)。生命科學投資機構EW Healthcare Partners為其提供了重要的資本支持。欲了解更多信息，請訪問www.eusapharma.com。
關于百濟神州腫瘤學
百濟神州通過自主研發(fā)或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發(fā)，致力于為全球患者提供有影響力、可及且可負擔的藥物。公司全球臨床研究和開發(fā)團隊已有約2300人，團隊規(guī)模還在不斷擴大。這支團隊目前正在全球范圍支持開展90多項臨床研究，已招募患者和健康受試者超過13000人。百濟神州自有的臨床開發(fā)團隊主導公司產品管線的擴充，為覆蓋全球40多個國家的試驗提供支持。公司特別關注血液腫瘤和實體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療，并重點研究和發(fā)展單藥和聯(lián)合療法。目前，百濟神州自主研發(fā)的三款藥物已獲批上市：百悅澤?（BTK抑制劑，已在美國、中國、加拿大及其他國際市場獲批上市）、百澤安?（可有效避免 Fc-γ受體結合的抗 PD-1 抗體，已在中國獲批上市）及百匯澤?（PARP抑制劑，已在中國獲批上市）。

同時，百濟神州還與其他創(chuàng)新公司合作，共同攜手推進創(chuàng)新療法的研發(fā)，以滿足全球健康需求。在中國，百濟神州正在銷售多款由安進和百時美施貴寶授權的腫瘤藥物。公司也通過與包括安進、百奧泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen以及 Zymeworks在內的多家公司合作，更大程度滿足當前全球范圍尚未被滿足的醫(yī)療需求。百濟神州還與諾華公司達成合作，授權諾華在北美、歐洲和日本開發(fā)、生產和商業(yè)化百澤安?。

關于百濟神州
百濟神州是一家立足科學的全球性生物制藥公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新、可負擔的藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。目前，公司廣泛的藥物組合包括40多款臨床候選藥物。公司通過加強自主研發(fā)能力和合作，加速推進多元、創(chuàng)新的藥物管線開發(fā)。我們致力于在2030年前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟神州在全球五大洲打造了一支近7000人的團隊。

資料參考：百濟神州公眾號