萬怡醫(yī)友記X醫(yī)耘沙龍線上直播(第一期):基因治療,厚積薄發(fā)-肽度TIMEDOO
相較于傳統(tǒng)療法,基因治療的發(fā)展似乎總是一波三折。比如作為全球進入監(jiān)管審查的第一款血友病基因療法valrox,2020年8月,遭到了FDA的拒絕,而被要求提供所有Ⅲ期臨床患者至少觀察2年的臨床數(shù)據(jù)。11月,則由于無法向EMA提交正在進行的III期研究中接受6e13vg/kg劑量valrox治療的134例患者的完整52周結果而撤回valrox在歐盟的監(jiān)管申請。轉(zhuǎn)眼到2021年7月,valrox迎來轉(zhuǎn)機,BioMarin制藥公司宣布,EMA已受理valrox的營銷授權申請(MAA),CHMP的意見預計將于2022年上半年公布,十分令人期待。
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以上圖片資料來源于網(wǎng)絡

隨著Luxturna、Zolgensma、Zynteglo等療法的陸續(xù)獲批上市,基因療法再次來到鎂光燈下。4月29日 19:00-20:30萬怡醫(yī)友記攜手醫(yī)耘沙龍推出第一期線上沙龍——基因治療,厚積薄發(fā)!我們邀請了5位行業(yè)專家,與大家分享他們對基因治療的看法和產(chǎn)業(yè)問題。

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4月29日 19:00-20:30
萬怡醫(yī)友記?x 醫(yī)耘沙龍
專家介紹:
劉? 云?| 華醫(yī)資本創(chuàng)始合伙人、董事長,華醫(yī)研究院創(chuàng)始人
杜增民博士?| 信念醫(yī)藥平臺工藝開發(fā)部高級總監(jiān)
鐘德清?| 派真生物合伙人、質(zhì)量負責人
孔令潔博士?| 博騰生物首席科學官
楊麗萍博士?| 中因科技創(chuàng)始人
嘉賓簡介
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劉? 云

華醫(yī)資本創(chuàng)始合伙人、董事長

華醫(yī)研究院創(chuàng)始人

  • 金融學博士、醫(yī)學碩士
  • 曾擔任GE、雅培等多家500強醫(yī)療企業(yè)高管
  • 擔任幾十家銀行及公募基金行業(yè)顧問
  • 擔任幾十家政府及產(chǎn)業(yè)園區(qū)顧問
  • 福布斯、胡潤百富行業(yè)精英評委
  • 代表學術著作《八問九路》: 國內(nèi)唯一研究醫(yī)療股權投資的學術書籍

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杜增民博士

信念醫(yī)藥平臺工藝開發(fā)部高級總監(jiān)

2017年畢業(yè)于華東理工大學生物化學與分子生物學專業(yè)信念醫(yī)藥平臺工藝開發(fā)部高級總監(jiān)主要從事rAAV衣殼定向進化與工業(yè)化rAAV載體大規(guī)模生產(chǎn)工藝開發(fā)。負責完成中國首個靜脈給藥B型血友病基因治療藥物工藝開發(fā)工作。

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鐘德清

派真生物合伙人、質(zhì)量負責人

  • 15年的國內(nèi)外藥品CDMO企業(yè)質(zhì)量控制和質(zhì)量管理工作經(jīng)驗,涵蓋小分子藥物、核酸藥、基因治療制品領域。
  • 具有藥品臨床前開發(fā)、IND申報、臨床研究、上市申報、商業(yè)化生產(chǎn)等相關質(zhì)量管理經(jīng)驗;
  • 具有創(chuàng)建GMP質(zhì)量體系、GMP新工廠設計、驗證相關經(jīng)驗。
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孔令潔博士

博騰生物首席科學官

中國科學院遺傳學研究所碩士,美國北卡羅來納州立大學生物化學博士,杜克大學Dr. Joseph Nevins實驗室的博士后;美國基因與細胞治療學會基因編輯委員會理事,擁有16項基因治療的相關專利??琢顫嵅┦吭诿绹硸|制藥公司和美國應用干細胞公司擔任研發(fā)副首席科學家/副總監(jiān)和副總裁等重要領導職位,有超過20年的生物制藥、基因治療和細胞治療經(jīng)驗;參與了默沙東多個藥物的研究開發(fā),其中Januvia ??年銷售額超過60億美元;領導了多項基因治療和細胞治療藥物的研發(fā),包括推進兩個基因治療和細胞治療的項目在美國分別進入臨床I期和臨床II期階段。

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楊麗萍博士

中因科技創(chuàng)始人

北京大學第三醫(yī)院眼科中心副教授,博士研究生導師, 眼部神經(jīng)損傷的重建保護與康復北京市重點實驗室副主任。2005年畢業(yè)于北京大學醫(yī)學部,獲眼科學博士學位,師從國際著名眼科專家、北京大學眼科中心創(chuàng)始人曹安民教授,從事遺傳性視網(wǎng)膜變性的發(fā)病機制和治療研究。2005年7月留校工作。多年來,一直致力于遺傳性眼病的臨床和基礎研究。作為項目負責人主持國家自然科學基金項目4項、北京大學醫(yī)院合作專項1項,京津冀精準醫(yī)學合作專項1項,北大三院臨床重點項目1項。共發(fā)表SCI文章20余篇。主要研究方向有:

  • 遺傳性眼病的基因診斷和生育預防:自2010年自主設計開發(fā)“遺傳性眼病基因診斷芯片”, 搭建遺傳性眼病基因診斷平臺,該平臺是國內(nèi)最早開展遺傳性眼病臨床基因診斷的平臺之一,在致病基因診斷的基礎上, 與本院生殖中心和產(chǎn)科合作,配合有效的產(chǎn)前診斷和PGD使多個患病家庭獲得健康的孩子;
  • 在基因診斷的基礎上,收集由未知基因突變所致的遺傳性眼病大家系樣本,進行新的致病基因研究。本課題組首次發(fā)現(xiàn) ADIPOR1 基因是常顯遺傳RP新的致病基因;
  • 基因治療研究:緊隨國際前沿,并與多個課題組開展合作,致力于遺傳性眼病基因治療藥物研發(fā),將最新的科技成果轉(zhuǎn)化應用于臨床,為廣大患者服務。
議程安排
萬怡醫(yī)友記 | 醫(yī)耘沙龍(第一期)

?—— 基因治療,厚積薄發(fā)

直播時間:4月29日 19:00-20:30

主持嘉賓:劉云,華醫(yī)資本創(chuàng)始合伙人、董事長,華醫(yī)研究院創(chuàng)始人

19:00-19:20
主題演講:rAAV生產(chǎn)工藝關鍵要素分析?

杜增民博士 | 信念醫(yī)藥平臺工藝開發(fā)部高級總監(jiān)?

19:20-19:40
主題演講:AAV 基因治療產(chǎn)品 CMC 開發(fā)合規(guī)策略?

鐘德清 | 派真生物合伙人、質(zhì)量負責人

19:40-20:30?
圓桌討論:基因創(chuàng)新療法如何再向前邁進??

1. 國內(nèi)外基因療法進展?

2. 基因療法的困境?

3. 解決之法與未來展望?

圓桌嘉賓:?

  • 劉 云 | 華醫(yī)資本創(chuàng)始合伙人、董事長,華醫(yī)研究院創(chuàng)始人(主持人)
  • 孔令潔博士 | 博騰生物首席科學官
  • 楊麗萍博士 | 中因科技創(chuàng)始人
  • 鐘德清 | 派真生物合伙人、質(zhì)量負責人
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