一項新研究提供了對肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）既漸凍癥發(fā)病背后機制的更好理解，并指出了潛在的治療策略。這項研究由麻省總醫(yī)院Healey ALS中心的研究人員領導，成果發(fā)表在《Molecular Neurobiology》（分子神經(jīng)生物學）期刊上。

ALS是一種目前無法治愈的退行性疾病，會攻擊大腦和脊髓神經(jīng)細胞，逐步影響個人的移動、說話、進食，甚至呼吸能力。先前的研究表明，在細胞內(nèi)產(chǎn)生能量的線粒體的功能障礙在ALS發(fā)展中起著重要作用。此外，對阿爾茨海默癥的研究已將線粒體功能的變化與異常形式的tau和被稱為動力相關蛋白1（DRP1）的線粒體蛋白之間的相互作用聯(lián)系起來，這種異常形式的tau會在阿爾茨海默癥患者的大腦中積累。將這些信息綜合在一起，麻省總醫(yī)院神經(jīng)退行性疾病研究所Healey ALS中心的神經(jīng)遺傳學實驗室主任Ghazaleh Sadri-Vakili博士和她的同事研究了這種異常tau與DRP1之間的相互作用是否也會促進ALS的線粒體功能障礙，以及減少tau是否可以成為對抗這種疾病的一種新的治療方法。

Ghazaleh Sadri-Vakili博士

麻省總醫(yī)院退行性疾病研究所神經(jīng)表觀遺傳學實驗室主任

哈佛醫(yī)學院神經(jīng)病學助理教授

研究小組發(fā)現(xiàn)，在患有ALS的已故患者的腦組織中，存在異常形式的tau，位于通常不會發(fā)現(xiàn)tau的地方，并與DRP1相互作用。與已故ALS患者的腦組織接觸生長的細胞中含有異常的tau，這些細胞表現(xiàn)出線粒體斷裂，并顯示出氧化應激的跡象。重要的是，用一種特定的降解劑減少tau可以逆轉(zhuǎn)這些影響，減少線粒體斷裂并降低氧化應激。

Sadri Vakili表示：“我們首次證明，用一類新的小分子靶向tau能選擇性地降解tau，并可以逆轉(zhuǎn)ALS誘導的線粒體形狀和功能的變化，突出了tau作為潛在的治療靶點的可能”。

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麻省總醫(yī)院成立于1811年，是哈佛醫(yī)學院最初設立且規(guī)模最大的教學醫(yī)院。我們擁有全美最大的以醫(yī)院為基礎的研究項目，同時也是美國國立衛(wèi)生研究院研究資金最大的接受者，我們的研究項目橫跨醫(yī)院的20多個臨床部門和中心。麻省總醫(yī)院可以為幾乎每一個?？坪痛螌？?、內(nèi)科和外科領域提供精準的診斷和治療。我們的六個多學科護理中心以癌癥、消化系統(tǒng)疾病、心臟病、神經(jīng)內(nèi)科、血管醫(yī)學和創(chuàng)傷中心的創(chuàng)新而聞名世界。另外麻省兒童總醫(yī)院提供全面的小兒保健服務，從初級護理到運用尖端療法診治復雜和罕見的疾病。麻省總醫(yī)院連續(xù)多年被《美國新聞與世界報道》評為美國最頂級醫(yī)院之一，在14項?？婆琶芯@得名次的醫(yī)院。在接受評估的近5000家醫(yī)院中，麻省總醫(yī)院自1990年評選舉辦開始便一直占據(jù)榮譽榜頂級醫(yī)院之列。

參考：

原文鏈接:https://www.massgeneral.org/news/press-release/research-uncovers-new-insights-on-als-and-points-to-a-potentially-promising-treatment-strategy

編輯：李麗