近日，北京錦籃基因科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱“錦籃基因”）宣布，繼不久前pre-B輪億元融資后，再次獲得數(shù)千萬(wàn)元加輪融資。加輪由國(guó)科嘉和獨(dú)家投資完成。
北京錦籃基因有限公司成立于2018年，以“源于需求、勇于創(chuàng)新、專于設(shè)計(jì)、嚴(yán)于驗(yàn)證、精于制造、益于患者”為質(zhì)量方針，開(kāi)發(fā)了多種針對(duì)罕見(jiàn)病、慢性病及退行性疾病的基因治療藥物。其中用于1、2、3型脊髓性肌萎縮癥、早發(fā)型及晚發(fā)型龐貝病和高甘油三酯血癥伴急性胰腺炎的基因藥物均已獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)開(kāi)展臨床試驗(yàn)。
目前全球范圍內(nèi)已知7000余種罕見(jiàn)疾病，盡管罕見(jiàn)病總和發(fā)病率相對(duì)較低，但因我國(guó)人口基數(shù)大，罕見(jiàn)病在中國(guó)其實(shí)也并不?”罕見(jiàn)?”。目前國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病治療主要依靠進(jìn)口及仿制藥品，且普遍存在“境外有藥，境內(nèi)無(wú)藥”的困境，國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病孤兒藥治療特效藥品則更為緊缺。由于絕大多數(shù)罕見(jiàn)病是由基因突變導(dǎo)致的，基因治療可以通過(guò)增補(bǔ)功能缺失的基因片段以實(shí)現(xiàn)更精準(zhǔn)有效的長(zhǎng)效性靶向治療，從疾病源頭改善患者的生存狀態(tài)。目前在國(guó)外已有7種針對(duì)罕見(jiàn)病的AAV基因治療藥物獲批上市，而國(guó)內(nèi)該領(lǐng)域仍處于空白狀態(tài)。錦籃基因?qū)Ｗ⒂谶z傳性神經(jīng)肌肉疾病、遺傳代謝疾病、溶酶體疾病以及眼科疾病等領(lǐng)域基因治療藥物研發(fā)創(chuàng)新及生產(chǎn)制造，管線產(chǎn)品定位均從臨床需求出發(fā)，目前公司開(kāi)發(fā)的多項(xiàng)AAV基因藥物已分別在中國(guó)人民解放軍總醫(yī)院第七醫(yī)學(xué)中心、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院、北京大學(xué)第一醫(yī)院、中國(guó)人民解放軍總醫(yī)院第一醫(yī)學(xué)中心和首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院等多個(gè)臨床研究中心開(kāi)展臨床試驗(yàn)，與臨床單位及相關(guān)合作單位共同推進(jìn)具有我國(guó)自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的罕見(jiàn)病基因治療藥物進(jìn)入臨床及市場(chǎng)。國(guó)科嘉和合伙人張偉先生表示，錦籃基因掌握了基因治療藥物核心的AAV載體高效生產(chǎn)的國(guó)際領(lǐng)先工藝，在給藥方式上充分考慮臨床需求及疾病致病機(jī)理，設(shè)計(jì)開(kāi)發(fā)了一系列自主創(chuàng)新的基因治療管線。公司首個(gè)基因藥物針對(duì)脊髓性肌萎縮癥（SMA）采用鞘內(nèi)注射的方式，顯著降低了治療的AAV用量，臨床試驗(yàn)進(jìn)度國(guó)內(nèi)領(lǐng)先。研發(fā)平臺(tái)上有龐貝病等多個(gè)適應(yīng)癥的基因治療藥物，具有差異化競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)，助力我國(guó)在這項(xiàng)先進(jìn)生物制藥產(chǎn)業(yè)里保持國(guó)際一流的水平與競(jìng)爭(zhēng)力。國(guó)科嘉和作為由國(guó)科控股發(fā)起成立的科創(chuàng)私募股權(quán)基金管理機(jī)構(gòu)，很榮幸能夠參與錦籃基因本輪融資。國(guó)科嘉和將通過(guò)“技術(shù)資本”的賦能優(yōu)勢(shì)，積極促進(jìn)公司的先進(jìn)基因治療技術(shù)通過(guò)一流科研院所間的國(guó)際合作網(wǎng)絡(luò)發(fā)揮更大的市場(chǎng)效應(yīng)。國(guó)科嘉和（北京）投資管理有限公司成立于2011年，是由中國(guó)科學(xué)院控股有限公司（簡(jiǎn)稱“國(guó)科控股”）作為基石投資人發(fā)起成立的科創(chuàng)私募股權(quán)基金管理機(jī)構(gòu)，是國(guó)科控股管理的一級(jí)企業(yè)。成立十二年來(lái)，國(guó)科嘉和始終發(fā)揮“技術(shù)資本”在硬科技領(lǐng)域投資的引領(lǐng)作用，依托科研院所一流的技術(shù)能力、大量的高科技轉(zhuǎn)化成果以及政府與行業(yè)資源，積累了對(duì)于硬科技深入的行業(yè)理解能力和豐富的投資實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)，并在大數(shù)據(jù)、云計(jì)算、智能制造與高端裝備、網(wǎng)絡(luò)安全和企業(yè)服務(wù)、半導(dǎo)體、人工智能、醫(yī)療服務(wù)、創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械等領(lǐng)域累計(jì)投資百余家具有技術(shù)壁壘的高科技創(chuàng)新企業(yè)。? ? ? 北京錦籃基因科技有限公司是一家以AAV載體遞送技術(shù)介導(dǎo)的基因治療藥物開(kāi)發(fā)為核心業(yè)務(wù)的國(guó)家高新技術(shù)企業(yè)，以推動(dòng)中國(guó)罕見(jiàn)病基因藥物從基礎(chǔ)走向臨床和市場(chǎng)為使命，造?；颊呒凹彝?。公司專注于遺傳性神經(jīng)肌肉疾病、遺傳代謝疾病、溶酶體疾病以及眼科疾病等領(lǐng)域基因治療藥物開(kāi)發(fā)，并通過(guò)推進(jìn)罕見(jiàn)病基因藥物研發(fā)和臨床應(yīng)用，更深入認(rèn)識(shí)生命健康，將基因治療技術(shù)及產(chǎn)品從罕見(jiàn)病過(guò)渡到慢性病和其它重大疾病的治療和康復(fù)。
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