·VX-880有可能通過恢復胰島細胞功能，包括葡萄糖反應性胰島素產(chǎn)生，恢復機體調(diào)節(jié)葡萄糖水平的能力，其通過肝門靜脈輸注給藥，需要長期免疫抑制治療以保護輸入的胰島細胞免受免疫排斥。

通過細胞療法達到功能性治愈糖尿病是近年來科學家努力的方向。

當?shù)貢r間2024年6月24日，Vertex Pharmaceuticals（福泰制藥，VRTX.US）公布了干細胞療法VX-880的1/2期臨床試驗的新數(shù)據(jù)：在接受單次全劑量VX-880輸注后90天內(nèi)，所有1型糖尿?。═1D）患者均顯示出胰島細胞移植成功和對葡萄糖反應的胰島素生成。在最后一次隨訪時，12名患者中有11名減少或不再使用外源性胰島素。

VX-880是一種研究性干細胞衍生的全分化胰島細胞療法，用于治療伴有低血糖感知受損（impaired hypoglycemic awareness）和嚴重低血糖的1型糖尿病患者。VX-880有可能通過恢復胰島細胞功能，包括葡萄糖反應性胰島素產(chǎn)生，恢復機體調(diào)節(jié)葡萄糖水平的能力，其通過肝門靜脈輸注給藥，需要長期免疫抑制治療以保護輸入的胰島細胞免受免疫排斥。據(jù)悉，VX-880已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的再生醫(yī)學先進療法（RMAT）認定和快速通道資格。

糖尿病可以分為1型糖尿病（T1D）、2型糖尿?。═2D）、 妊娠期糖尿病等類型。其中，1型糖尿病是一種自身免疫性疾病，由于免疫系統(tǒng)錯誤地攻擊胰島β細胞，導致胰島素分泌不足，機體無法維持正常的血糖水平。1型糖尿病患者必須長期注射胰島素并配合血糖監(jiān)控，但每天注射胰島素不僅會給患者帶來極大的痛苦，還可能會導致低血糖、癲癇和昏迷等并發(fā)癥，嚴重的可能還會導致死亡。

《柳葉刀》數(shù)據(jù)顯示，全球目前有5.29億糖尿病患者，預計到2050年，這一數(shù)字將增長至13億。

據(jù)Vertex公告，VX-880的1/2期臨床試驗是一項序貫、多部分的臨床試驗，分為A、B、C三部分，最初入組17名患者，目前已有14名患者接受治療，此次公布的是試驗B和C部分的12名患者的數(shù)據(jù)。

在試驗剛開始時，參與研究的所有患者都有檢測不到的空腹C肽（內(nèi)源性胰島素分泌的標志物），篩選前一年有復發(fā)性嚴重低血糖病史，平均每天需要注射39.3單位的胰島素。在全劑量單次輸注VX-880后，所有12名患者在第90天都表現(xiàn)出胰島細胞植入和葡萄糖反應性胰島素的產(chǎn)生。

最近一次就診時，所有患者的血糖控制都得到了改善，并在連續(xù)血糖監(jiān)測中達到了HbA1c（糖化血紅蛋白，HbA1c超過6.5%通常被診斷為糖尿?。┑陀?%和時間范圍內(nèi)高于70%的目標。幾乎所有參與者（12人中的11人）在最后一次就診時都減少或不再使用外源性胰島素。所有患者在隨訪期間（從第90天開始）都沒有出現(xiàn)嚴重低血糖。有3名患者隨訪時間至少一年，均沒有出現(xiàn)嚴重低血糖，并且HbA1c<7%，實現(xiàn)胰島素獨立。

安全性方面，Vertex稱，VX-880 通常耐受性良好。大多數(shù)不良事件（AEs）為輕度或中度，沒有與VX-880治療相關的嚴重不良事件。此前曾有2名患者死亡，均與VX-880治療無關。其安全性與研究中使用的免疫抑制方案、輸注程序和長期糖尿病的并發(fā)癥基本一致。

當?shù)貢r間2023年6月24日，Vertex公布了該試驗的部分結果，在A和B部分的6名患者中，兩名1型糖尿病患者不再需要注射胰島素，并且疾病的生物標志物明顯減少。Vertex表示，此次試驗結果與先前報告的陽性結果一致，并意味著該療法的變革潛力加強。根據(jù)迄今為止的積極數(shù)據(jù)，Vertex計劃將患者人數(shù)擴大到約37位。

來源：澎湃新聞