被診斷出患上癌癥,并且離死亡不遠了,這令人痛苦,如果這個患者是一位尚未充分體驗過生命的孩子,那么這可以說是一個悲劇。但好消息是,對于高收入國家來說,兒童兒科癌癥的治愈率高達80%以上,不過從全球數(shù)據(jù)來看,在低收入和中等收入國家,兒童癌癥平均治愈率低于30%。

3月15日,Science公布了“Pediatric Cancer”專題,主要介紹了目前在改善兒童癌癥健康狀況方面的科學進展,其中一個關鍵討論點是為什么大多數(shù)的兒童癌癥患者并沒有從已顯示對成人癌癥有效,或有希望的新“靶向療法”中得到幫助?

這其中有幾個主要的原因,比如兒童癌癥的遺傳學與生物學與成人癌癥的不同。評估成人癌癥患者新療法的臨床試驗的設計對于兒童癌癥患者來說并不是最佳的。此外,由于許多兒童癌癥亞型很少見,不會引起制藥公司的注意。

科學家們希望能努力應對這些挑戰(zhàn),他們嘗試研究兒童癌癥的成年幸存者,這些患者經(jīng)歷了幾十年的侵略性治療引起的不良健康影響。世界各地的研究人員也正在探索全球兒童癌癥患者療效差異的原因。

盡管兒童腫瘤學界面臨的挑戰(zhàn)是多種多樣的,但提出的解決方案中的共同主題就是需要共同協(xié)作——通過共享數(shù)據(jù),專業(yè)知識或資源,那么這些成果將會帶來全球化的影響。

癌癥研究免費資源:兒童癌癥基因組數(shù)據(jù)

兒童癌癥基因組計劃(The Pediatric Cancer Genome Project)是由美國圣猶大兒童醫(yī)院-華盛頓大學主導進行,于2010年早期啟動,是世界上最大的分析兒童癌癥遺傳起源的項目。

Nature Genetics雜志曾公布了這一計劃的首批成果,并免費開放:www.ebi.ac.uk/ega/organisations/EGAO00000000046。

公布的數(shù)據(jù)包含520個基因組序列包含260個兒科癌癥患者的腫瘤樣品,以及相應對照的正常樣品,兒童癌癥基因組計劃希望能到今年年底,完成1200個基因組序列的測定。研究人員分析了這些基因組數(shù)據(jù),找出每個兒童正常和癌變細胞中的差別,從而了解最致命兒童癌癥中超過一半以上的致病原因。

雖然大多數(shù)癌癥基因組最初只聚焦于基因,但這只是基因組中的一小部分,兒童癌癥基因組計劃的研究人員則采取了一種不同的方法,他們進行的全基因組測序,對每個病人腫瘤樣品進行全部DNA的測定,這將能提供更豐富,更全面的,有關每位病患疾病發(fā)生與發(fā)展的DNA變化全景圖。

“沒有兒童癌癥基因組進行,就無法取得這些發(fā)現(xiàn)”,負責人說,他表示這些發(fā)現(xiàn)將有助于找到針對高危癌癥的治療方法,這一項目也證明了,在兒童癌癥和成人癌癥之間存在顯著差異,因而強調(diào)出專門用于兒童癌癥的治療方法的重要性。

特別的Lin28b

Lin28b是癌癥中一個具有吸引力的治療靶點,這是因為它通常只表達于胚胎之中,因此在兒童體內(nèi)阻斷它應該可以特異性地抑制癌癥生長,且不會引入許多的副作用。

以往的研究發(fā)現(xiàn),Lin28b是干細胞和胎兒組織發(fā)育的一個關鍵因子,這使得朱浩博士和他的研究小組猜測:相同的基因在某些癌癥的形成中發(fā)揮了重要的作用。

德克薩斯大學西南醫(yī)學中心(CRI)兒童醫(yī)學研究所的研究人員在對癌癥模型小鼠的研究中,鑒別出了一個促使包括Lin28b在內(nèi)的幾種兒童癌癥形成的基因。如果這些研究結果被證實適應于人類,該研究有可能促成一些在分子水平上針對某些兒童癌癥的新策略。

來源:生物通