2025年7月，擎科生物于北京成功主辦”寡核苷酸藥物沙龍（北京站）”，本次會議圍繞小核酸藥物的研發(fā)趨勢、遞送挑戰(zhàn)、CMC合規(guī)、專利策略與未來商業(yè)化路徑展開了深入探討，吸引了眾多來自科研機構、生物制藥企業(yè)及投資機構的專業(yè)人士參與。

本次沙龍設置了主題報告與圓桌討論環(huán)節(jié)，聚焦從核酸藥物的結(jié)構修飾、遞送系統(tǒng)，到適體藥物篩選、非肝靶向策略、臨床落地與知識產(chǎn)權等多個關鍵技術與產(chǎn)業(yè)話題。

技術縱深：從結(jié)構修飾到遞送系統(tǒng)的探索

王海盛博士主旨報告圍繞小核酸藥物的結(jié)構類型、作用機制、代表產(chǎn)品以及遞送系統(tǒng)的發(fā)展演進展開，指出化學修飾與組織靶向仍是推動核酸藥物成功上市的關鍵變量。

陳麟先副教授則從”非肝靶向遞送”的視角，展示了其團隊在環(huán)狀凝聚、結(jié)構控制、腦部靶向等遞送技術上的原創(chuàng)性研究成果。通過模擬海洋高鹽環(huán)境與構建環(huán)狀核酸結(jié)構，顯著提升了核酸穩(wěn)定性與組織滲透效率，并在血管再生與神經(jīng)系統(tǒng)疾病模型中展現(xiàn)良好應用前景。

張力勤副教授聚焦核酸適體的篩選與遞送策略，分享了通過熒光信號破壞機制進行親和力篩選的方法，同時指出核內(nèi)遞送仍是限制核酸適體廣泛應用的關鍵瓶頸，期待平臺工具進一步提速功能驗證路徑。

觀點交鋒：聚焦產(chǎn)業(yè)落地的現(xiàn)實問題與差異化策略

圓桌討論圍繞”國內(nèi)小核酸藥物遞送技術的突破路徑與產(chǎn)業(yè)化挑戰(zhàn)”展開。與會專家一致認為，國內(nèi)在核心修飾技術、專利保護、差異化策略等方面仍存在較大提升空間。

當前產(chǎn)業(yè)發(fā)展面臨的共性問題包括：遞送系統(tǒng)技術瓶頸、CMC一致性構建難度、醫(yī)生患者端認知不足、原料成本較高以及同質(zhì)化競爭嚴重。未來應聚焦未滿足的臨床需求和更具前瞻性的適應癥方向，如罕見病和神經(jīng)退行性疾病。

擎科立場：作為連接者、支持者與推動者

作為本次會議的主辦方，擎科生物希望通過此次沙龍搭建起產(chǎn)業(yè)鏈上下游的溝通橋梁，匯聚技術觀點，推動協(xié)作生態(tài)的建設。

擎科當前正積極布局小核酸合成與修飾服務平臺，聚焦高純度合成、差異化修飾開發(fā)、臨床級原料供應體系構建等方向，持續(xù)提升在核酸藥物原料與技術服務領域的專業(yè)能力。

未來，擎科將繼續(xù)攜手科研機構與藥企合作，共同推動小核酸藥物在中國實現(xiàn)更高效、更安全的產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化與臨床突破。