2019 年 9 月 17 日，基因編輯生物科技公司博雅輯因（EdiGene Inc.）宣布完成 8150 萬(wàn)人民幣的 Pre-B2 輪融資，由博雅輯因 A 輪領(lǐng)投方 IDG 資本及 Pre-B 輪領(lǐng)投方禮來(lái)亞洲基金共同投資。

同時(shí)，博雅輯因宣布啟動(dòng)一項(xiàng)新的研發(fā)合作以拓展異體 T 細(xì)胞癌癥療法。合作公司是一家臨床階段的致力于開(kāi)發(fā)創(chuàng)新 T 細(xì)胞療法的生物制藥公司。此次合作具體條款及合作公司名稱(chēng)未披露。

博雅輯因是一家專(zhuān)注于基因組編輯技術(shù)的生物科技公司，致力于使用基因組編輯技術(shù)為傳統(tǒng)療法難以治愈的疾病開(kāi)發(fā)新的療法，以及為新藥研發(fā)提供更創(chuàng)新的方案。

（來(lái)源：EdiGene）

博雅輯因首席執(zhí)行官魏東博士說(shuō)，“異體 T 細(xì)胞療法有望實(shí)現(xiàn)‘即需即用（off-the-shelf）’，以及有效的質(zhì)量控制和更低的成本，在中國(guó)及其他地區(qū)都具有巨大的潛力。我們一直在建設(shè)異體 CAR-T 平臺(tái)。這項(xiàng)新的研究合作進(jìn)一步表明了我們開(kāi)發(fā)此類(lèi)療法幫助那些亟待治療的癌癥患者的決心?！?/p>

基因編輯和CAR-T細(xì)胞療法

基因組編輯技術(shù)是指在生物體基因組里進(jìn)行 DNA 的定點(diǎn)插入、刪除、修飾或替換的基因工程學(xué)技術(shù)。因其巨大的想象空間，自其誕生之初，就受到人們的廣泛關(guān)注。

2011 年，以 ZFNs 及 TALENs 為代表的基因組編輯技術(shù)就曾被權(quán)威雜志?Nature Methods評(píng)為“2011 年度技術(shù)方案（2011 Method of the Year）”。2015 年，新一代基因編輯技術(shù) CRISPR-Cas 又被頂尖科學(xué)雜志?Science?評(píng)選為“2015 年度突破（2015 Breakthrough of the Year）”。

基因編輯技術(shù)的出現(xiàn)和發(fā)展，引領(lǐng)了通過(guò)基因編輯實(shí)現(xiàn)遺傳性疾病治療的突破性發(fā)展，也為傳統(tǒng)療法難以治愈的疾病開(kāi)發(fā)全新療法提供了可能。

（來(lái)源：EdiGene）

2017 年，制藥巨頭諾華的 Kymriah 成為美國(guó) FDA 批準(zhǔn)上市的首個(gè) CAR-T 療法，該療法用于治療兒童和年輕成人（2~25 歲）的急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）；之后不久，F(xiàn)DA 又宣布批準(zhǔn)吉利德旗下凱特的 CAR-T 療法 Yescarta 上市，Yescarta 成為 FDA 批準(zhǔn)的第二款 CAR-T 療法，主要用于治療復(fù)發(fā)或難治性?xún)和湍贻p成人 B 細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病的治療。

CAR-T 療法，全稱(chēng)是嵌合抗原受體 T 細(xì)胞免疫療法。這是一個(gè)出現(xiàn)了很多年，但是近幾年才被改良使用到臨床上的新型細(xì)胞療法。CAR-T 的治療過(guò)程，可以簡(jiǎn)單描述為，從患者體內(nèi)分離 T 細(xì)胞，通過(guò)基因工程技術(shù)給 T 細(xì)胞加入一個(gè)能識(shí)別腫瘤細(xì)胞的靶基因，使其可以特異性識(shí)別癌細(xì)胞，在體外擴(kuò)增后再次注入患者體內(nèi)，達(dá)到消滅癌細(xì)胞的效果。

目前 CAR-T 療法對(duì)急性淋巴細(xì)胞白血病、非霍奇金淋巴瘤等血液腫瘤都表現(xiàn)出較高的緩解率，被認(rèn)為是最有前景的腫瘤治療方式之一。經(jīng)過(guò)改進(jìn)后的 CAR-T 細(xì)胞療法，也有望用來(lái)治療實(shí)體瘤、自身免疫疾病、HIV 感染和移植排斥等疾病。

但不可否認(rèn)，CAR-T 療法目前還存在著包括強(qiáng)烈的毒性作用、適用人群有限、作用時(shí)長(zhǎng)和成本等諸多問(wèn)題，而這也是當(dāng)前各大科研機(jī)構(gòu)和技術(shù)公司積極努力的方向。

博雅輯因與遺傳疾病

博雅輯因成立于 2015 年，是一家專(zhuān)注于基因組編輯技術(shù)的生物科技公司，致力于使用基因組編輯技術(shù)為傳統(tǒng)療法難以治愈的遺傳疾病和癌癥開(kāi)發(fā)新的療法，以及為新藥研發(fā)提供更創(chuàng)新的方案。目前總部設(shè)在北京，并在廣州及美國(guó)劍橋擁有分公司。

（來(lái)源：EdiGene）

2018 年 8 月，作為國(guó)內(nèi)第一家基因編輯公司，博雅輯因宣布完成億元 Pre-B 輪融資，由禮來(lái)亞洲基金領(lǐng)投、華蓋資本跟投。作為國(guó)際領(lǐng)先的基因編輯公司，博雅輯因曾被生物技術(shù)頂級(jí)期刊?Nature Biotechnology?評(píng)為 2017 年十家受資本青睞的技術(shù)密集型初創(chuàng)企業(yè)之一，且是唯一一家入圍的亞洲公司。

2018 年 11 月，博雅輯因宣布首個(gè)基因編輯治療基地在廣東醫(yī)谷南沙產(chǎn)業(yè)園區(qū)建成并正式啟用，其首個(gè) β 地中海貧血基因編輯治療產(chǎn)品 ET-01 也將會(huì)在這里被推上臨床。

地中海貧血系單基因遺傳性疾病，是一組因珠蛋白肽鏈合成障礙而導(dǎo)致的遺傳性溶血性貧血，在全球熱帶和亞熱帶地區(qū)廣為流行，是我國(guó)南方最常見(jiàn)、危害最大的遺傳病之一。

據(jù) 世界衛(wèi)生組織（WHO）估計(jì)，全球約有 1.8 億地中海貧血基因攜帶者，每年出生的各類(lèi)重型地貧患兒數(shù)至少有 20 萬(wàn)。這種疾病被 WHO 列為危害人類(lèi)健康的六種常見(jiàn)疾病之一。

通過(guò)運(yùn)用基因編輯技術(shù)，取出病人的造血干細(xì)胞進(jìn)行基因編輯，以改進(jìn)其造血功能，然后再回輸人體，從而實(shí)現(xiàn) β 地中海貧血的基因編輯治療。2018 年 7 月正式加入博雅輯因，成為該公司首任 CEO 的魏東曾表示，基因編輯治療可以成為 β 地中海貧血最有效的一個(gè)治療方法。

（來(lái)源：EdiGene）

2019 年 2 月，博雅輯因宣布完成 Pre-B+ 輪約 7000 萬(wàn)人民幣融資，與此同時(shí)，擁有豐富臨床經(jīng)驗(yàn)的李云博士加盟公司，任職臨床研究部副總裁。這輪融資由松禾資本領(lǐng)投，并由公司 A 輪領(lǐng)投方 IDG 資本，Pre-B 輪領(lǐng)投方禮來(lái)亞洲基金等現(xiàn)有投資者跟投。

博雅輯因創(chuàng)始人、北京大學(xué)教授魏文勝是國(guó)內(nèi)最早從事基因編輯研究的學(xué)者之一。EdiGene 也擁有著完全基于自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的高通量遺傳篩選技術(shù)，可為藥物及療法開(kāi)發(fā)迅速鎖定疾病靶點(diǎn)，目前已開(kāi)發(fā)出針對(duì)多種遺傳性疾病及腫瘤的療法。其中用于治療 β 地中海貧血的 ET-01 進(jìn)展最快，目前正在進(jìn)行臨床前的準(zhǔn)備工作。

對(duì)于本次最新一輪融資，魏東表示，“我們很高興完成新一輪融資，非常感謝 IDG 資本及禮來(lái)亞洲基金對(duì)我們的繼續(xù)支持。我們期待與他們以及我們的其他現(xiàn)有投資人一起，繼續(xù)將博雅輯因激動(dòng)人心的研發(fā)管線(xiàn)向下一階段推進(jìn)?！?/p>

來(lái)源：MIT科技評(píng)論