巨頭武田制藥（Takeda）在外泌體遞送技術又落一子。

7 月 1 日，生物科技公司 Carmine Therapeutics（以下簡稱 “Carmine”）宣布已與武田制藥簽署研究合作協(xié)議，基于 Carmine 非病毒遞送載體技術——紅細胞外囊泡遞送平臺 REGENTTM，結合基因治療技術實現(xiàn)兩種罕見病相關靶標的開發(fā)和商業(yè)化，此外，武田還承諾提供 500 萬美元的可轉換貸款，以支持 Carmine REGENTTM平臺的開發(fā)。

（來源：Carmine）

根據(jù)協(xié)議條款，Carmine 將獲得預付款作為研究經(jīng)費支持，并且將獲得超過 9 億美元的里程碑付款總額和分層特許權使用費，武田制藥擁有在完成臨床前概念驗證研究后對該計劃進行許可，并負責臨床開發(fā)和商業(yè)化的權利。

Carmine Therapeutics 由新加坡風投機構 Esco Ventures 孵化，科學聯(lián)合創(chuàng)始人是世界知名的科學家和經(jīng)驗豐富的企業(yè)家，其中包括 Whitehead（MIT）研究所創(chuàng)始成員 Harvey Lodish 教授，他本人已參與創(chuàng)立了幾家生物技術公司，包括 Genzyme、Millennium Pharmaceuticals 和獨角獸 Rubius Therapeutics；香港城市大學（CityU）助理教授史家海教授，也是 Rubius Therapeutics 的紅細胞工程技術的共同發(fā)明者；原香港城市大學（CityU）的助理教授、現(xiàn)新加坡國立大學黎月明教授，他也是 EV 生物學和腫瘤學的專家，公司于 2019 年正式成立，總部位于美國波士頓。

Esco Ventures 的創(chuàng)始人林向前擔任 Carmine 的首席執(zhí)行官。

（來源：Esco Ventures）

Carmine 基于其 REGENTTM 技術開創(chuàng)了一類新的治療方法，該技術利用紅細胞外囊泡（RBCEV）以實現(xiàn)基因治療的成功遞送，相關研究于 2018 年首次在 Nature Communications 上發(fā)表。

與基于腺相關病毒（AAV）的基因治療相比，RBCEV 技術的基因治療具有重復給藥的潛力，對所遞送的核酸工具的有效負載能力超過 11KB，并且能通過 RBCEV 表面修飾增強了起所選組織中的生物分布。

對于此次合作，林向前表示：“我們很高興能與罕見病治療全球領導者武田制藥展開合作，自從 Carmine 創(chuàng)建并孵育一年多以來 Esco Ventures X 為 Carmine 提供了大量資金，以進一步開發(fā)公司的 REGENTTM 平臺，并推進我們獨資項目?！?/p>

“在武田，我們正在通過與 Carmine 這樣的伙伴合作，為基因治療搭建好基礎網(wǎng)絡?！?武田罕見病藥物研發(fā)部門負責人 Madhu Natarajan 表示。

誠如 Madhu Natarajan 所言，武田的相關布局早已開展。今年 4 月，德國公司 Evotec 與武田達成合作，Evotec 隨即在奧地利成立了 20 人規(guī)模的團隊，這是武田基因治療業(yè)務的重點之一。

2020 年 3 月，武田也與 Evox 公司達成一項 8.82 億美元的合作，以利用其外泌體藥物遞送技術開發(fā)針對五種蛋白質(zhì)替代療法和 mRNA 療法治療罕見病，包括 C 型尼曼 – 皮克病等。Evox 將負責推進項目以進行 IND 申請，并在 I 期臨床及之前生產(chǎn)制造外泌體。

針對本次與 Carmine 展開的合作，武田的罕見病藥物發(fā)現(xiàn)部門負責人 Madhu Natarajan 補充說：“在武田，我們正在通過與 Carmine 等伙伴合作來為基因治療打好基礎，他們正在尋求可以超越當今技術的非病毒載體方法?！?/p>

“開發(fā)可以應對 AAV 基因治療挑戰(zhàn)的替代基因治療遞送載體（如 REGENTTM 平臺），這對罕見疾病的治療至關重要。”

來源：麻省理工科技評論