TIMEDOO肽度（微信號(hào)：Time-doo）獲悉，濕性老年性黃斑變性和許多其他眼病，包括先天性疾病，都是因?yàn)榛蛲蛔儗?dǎo)致的血管異常。這些疾病都可以用基因療法來(lái)治療，但會(huì)遇到一個(gè)難點(diǎn)，在視網(wǎng)膜條件下處理常見的大基因序列時(shí)，不容易進(jìn)行遺傳物質(zhì)的傳遞。

一直以來(lái)，病毒是將基因送入眼睛的首選載體，但免疫系統(tǒng)會(huì)對(duì)病毒有抵抗作用。這就往往會(huì)導(dǎo)致后續(xù)治療效果不佳。此外，它們不擅長(zhǎng)攜帶大量的基因有效載荷，而且也有致癌的風(fēng)險(xiǎn)。

現(xiàn)在，約翰·霍普金斯大學(xué)的研究人員已經(jīng)設(shè)計(jì)出一種方法，可以將長(zhǎng)鏈DNA緊密包裝成納米顆粒，并將其送入眼睛。一旦進(jìn)入視網(wǎng)膜細(xì)胞，DNA束就會(huì)釋放出來(lái)，以促進(jìn)治療性蛋白質(zhì)的產(chǎn)生，而無(wú)需擔(dān)心任何病毒副作用。

為了實(shí)現(xiàn)這一點(diǎn)，研究小組創(chuàng)造了一種新型的大聚合物分子來(lái)非常緊密地壓縮DNA束。這種分子是可生物降解的，一旦完成工作就會(huì)離開眼睛和身體。DNA和聚合物的致密容器足夠小，可以進(jìn)入活細(xì)胞而不會(huì)造成損害。

最初，科學(xué)家將一種熒光蛋白的遺傳物質(zhì)送入老鼠的眼睛，看看它是否進(jìn)入細(xì)胞并產(chǎn)生這種蛋白。即使在幾個(gè)月后，老鼠的眼睛也繼續(xù)發(fā)光。一旦證實(shí)這種方法有效并持續(xù)了很長(zhǎng)時(shí)間，研究人員就向一組大鼠體內(nèi)輸送了一種基因，這種基因可以產(chǎn)生一種導(dǎo)致血管異常生長(zhǎng)的蛋白質(zhì)(血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子(VEGF))。這些動(dòng)物的血管生長(zhǎng)情況與濕性黃斑變性患者相似。

最后一次實(shí)驗(yàn)基本上是相反的，利用一種基因療法，產(chǎn)生一種能使VEGF失活的蛋白質(zhì)。這種療法與已有的療法相同，但以納米顆粒的形式出現(xiàn)，可產(chǎn)生長(zhǎng)期效果，不需要頻繁的眼部注射。結(jié)果顯示，注射納米顆粒后，與對(duì)照組相比，異常血管減少了60%，效果持續(xù)了一個(gè)多月。
約翰·霍普金斯大學(xué)醫(yī)學(xué)院生物醫(yī)學(xué)工程學(xué)教授喬丹·格林博士在一份新聞稿中說(shuō)：“這些結(jié)果非常值得期待的。我們有能力用非病毒療法接觸到受退行性眼病影響最嚴(yán)重的細(xì)胞，這種療法可以讓眼睛創(chuàng)造出自己的持續(xù)療法?！?/p>

更多信息請(qǐng)參考?Science Advances: Suprachoroidal gene transfer with nonviral nanoparticles

Via: Johns Hopkins

編輯：鄭亦妠