2021年6月24日，基石藥業(yè) (香港聯(lián)交所代碼：2616)， 一家專注于研究開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫療法及精準(zhǔn)治療藥物的領(lǐng)先生物制藥公司，今日公布了選擇性RET抑制劑普吉華^?在全球I/II期ARROW關(guān)鍵性試驗(yàn)的中國患者注冊研究結(jié)果。研究數(shù)據(jù)顯示，普吉華^?（普拉替尼膠囊）在一線治療RET融合陽性晚期NSCLC中國患者中具有優(yōu)越和持久的臨床抗腫瘤活性，整體安全可控，且沒有發(fā)現(xiàn)新的安全信號。基石藥業(yè)計(jì)劃近期向中國國家藥品監(jiān)督管理局遞交普吉華^?一線治療RET融合陽性的非小細(xì)胞肺癌的新適應(yīng)證上市申請。具體的研究數(shù)據(jù)將在近期召開的國際學(xué)術(shù)會議上公布。

ARROW研究主要研究者、廣東省人民醫(yī)院吳一龍教授表示： “目前，國內(nèi)臨床上針對RET融合陽性NSCLC患者的一線標(biāo)準(zhǔn)治療方案為含鉑雙藥化療，但仍然亟需新的治療方式。普吉華^?在國內(nèi)獲批使得RET融合陽性NSCLC治療步入了RET抑制劑時(shí)代。此次普吉華^?一線治療RET融合陽性NSCLC中國患者的注冊研究取得成功，令我們非常期待該藥物的更多、更廣適應(yīng)證能夠在中國獲批上市?！?/p>

基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“我們激動(dòng)的看到普吉華^?在中國RET融合陽性一線NSCLC患者中取得了優(yōu)異的療效結(jié)果，并且安全可控，這一結(jié)果進(jìn)一步夯實(shí)了普吉華^?的循證醫(yī)學(xué)證據(jù)。我們感謝所有參與普吉華^?研究的研究者、患者和家屬。我們很快會啟動(dòng)與NMPA的溝通，期待普吉華^?可以早日造福更多患者?！?/p>

2021年3月，普吉華^?作為一類新藥獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局的上市批準(zhǔn)，是目前國內(nèi)首個(gè)獲批用于治療RET融合陽性非小細(xì)胞肺癌的選擇性RET抑制劑，并于6月在全國多地開出處方，惠及患者。在近期發(fā)表的《2021非小細(xì)胞肺癌分子病理檢測臨床實(shí)踐指南》中，RET檢測被推薦用于識別RET融合NSCLC患者。此外，普吉華^?被納入《2021年中華醫(yī)學(xué)會肺癌臨床診療指南》，作為RET融合陽性的IV期非鱗狀非小細(xì)胞肺癌患者鉑類化療進(jìn)展后二線及后線治療的唯一推薦。普吉華^?擴(kuò)展適應(yīng)證申請也已經(jīng)于4月獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局受理并被納入優(yōu)先審評，該項(xiàng)擴(kuò)展適應(yīng)證包括需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變MTC，以及需要系統(tǒng)性治療且放射性碘難治（如放射性碘適用）的晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽性甲狀腺癌。

普吉華^?是一種強(qiáng)效、選擇性RET抑制劑，由基石藥業(yè)合作伙伴Blueprint Medicines公司開發(fā)。基石藥業(yè)與Blueprint Medicines公司達(dá)成了獨(dú)家合作和許可協(xié)議，獲得普吉華^?在大中華地區(qū)，包括中國大陸、香港、澳門和臺灣地區(qū)的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。

關(guān)于ARROW研究

ARROW研究是一項(xiàng)旨在評估普吉華^?在RET融合陽性NSCLC、RET突變型甲狀腺髓樣癌和其他RET融合的晚期實(shí)體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球臨床研究。2020年WCLC上公布的研究數(shù)據(jù)顯示，截至數(shù)據(jù)截止日期（2020年5月22日），普吉華^?在經(jīng)含鉑化療的RET融合陽性的NSCLC中國患者中顯示出了優(yōu)越和持久的抗腫瘤活性，32例基線有可評估病灶的患者中，總體緩解率(ORR) 為56%，中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）未達(dá)到，6個(gè)月的DOR率為83%，安全性及耐受性良好，未出現(xiàn)與普吉華^?相關(guān)的不良事件導(dǎo)致的終止治療或死亡。

關(guān)于RET融合陽性非小細(xì)胞肺癌

近年來肺癌發(fā)病率在中國持續(xù)增長。根據(jù)世界衛(wèi)生組織國際癌癥研究機(jī)構(gòu)（IARC）發(fā)布的2020年全球最新癌癥負(fù)擔(dān)數(shù)據(jù)，中國在2020 年約有82萬新發(fā)肺癌病例數(shù)，約有 71萬肺癌導(dǎo)致的死亡人數(shù)。在男性和女性癌癥患者中，肺癌均為癌癥相關(guān)死亡的主要原因。其中，非小細(xì)胞肺癌占肺癌的大多數(shù)。

在肺癌領(lǐng)域，EGFR、ALK、ROS1等驅(qū)動(dòng)基因突變已廣泛普及，針對這些驅(qū)動(dòng)基因的靶向藥物均已獲批上市。RET融合是新近發(fā)現(xiàn)的肺癌驅(qū)動(dòng)基因，在非小細(xì)胞肺癌中RET融合患者約占1- 2%，常見于不吸煙的年輕人群。

關(guān)于普吉華^?（普拉替尼膠囊）

普吉華^?是一種口服、每日一次、強(qiáng)效高選擇性RET抑制劑，已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療既往接受過含鉑化療的轉(zhuǎn)染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者。

美國食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)其以商品名為GAVRETO?上市銷售，三項(xiàng)適應(yīng)證分別為：用于治療經(jīng)FDA批準(zhǔn)的檢測方法檢測證實(shí)為轉(zhuǎn)移性RET融合陽性NSCLC的成人患者、需要系統(tǒng)性治療的晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變甲狀腺髓樣癌成人和12歲及以上兒童患者，以及需要系統(tǒng)性治療且放射性碘難治（如適用）的晚期或轉(zhuǎn)移性RET融合陽性甲狀腺癌成人和12歲及以上兒童患者。這些適應(yīng)證基于ORR 和 DOR 數(shù)據(jù)在加速審批途徑下獲得批準(zhǔn)。針對這些適應(yīng)證的持續(xù)批準(zhǔn)可能取決于確證性試驗(yàn)中臨床獲益的驗(yàn)證和描述。

普吉華^?在中國、美國還未獲批用于其他適應(yīng)證，或者其他地區(qū)的醫(yī)療監(jiān)管機(jī)構(gòu)均未對普吉華^?的任何適應(yīng)證做出批準(zhǔn)決定。

普吉華^?旨在選擇性地和有效地靶向致癌性RET突變，包括可能導(dǎo)致治療耐藥的繼發(fā)性RET突變。在臨床前研究中，普吉華^?抑制RET的濃度低于其他藥物相關(guān)激酶，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。

全球范圍內(nèi)，針對普吉華^?用于治療RET融合陽性的NSCLC、各類甲狀腺癌以及其他實(shí)體瘤患者的臨床開發(fā)正在進(jìn)行。歐洲藥品管理局受理了普吉華^?的上市許可申請，用于治療RET融合陽性NSCLC。FDA授予普吉華^?突破性療法認(rèn)定，用于治療鉑類化療后進(jìn)展的RET融合陽性NSCLC，以及需要全身治療且尚無替代療法的RET突變陽性甲狀腺髓樣癌。

關(guān)于基石藥業(yè)

基石藥業(yè)（香港聯(lián)交所代碼: 2616）是一家生物制藥公司，專注于研究開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及精準(zhǔn)治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫(yī)療需求。成立于2015年底，基石藥業(yè)已集結(jié)了一支在新藥研發(fā)、臨床研究以及商業(yè)運(yùn)營方面擁有豐富經(jīng)驗(yàn)的世界級管理團(tuán)隊(duì)。公司以腫瘤免疫治療聯(lián)合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產(chǎn)品管線。目前，基石藥業(yè)在全球范圍內(nèi)已經(jīng)獲得了三個(gè)新藥上市申請的批準(zhǔn)，分別在中國大陸獲得兩個(gè)新藥上市批準(zhǔn)、在臺灣地區(qū)獲得一個(gè)新藥上市批準(zhǔn)。多款后期候選藥物正處于關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)或注冊階段?；帢I(yè)的愿景是成為享譽(yù)全球的生物制藥公司，引領(lǐng)攻克癌癥之路。

參考：基石藥業(yè)官網(wǎng)