提要：基于2019年獲得了諾貝爾生理學(xué)和醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)的發(fā)現(xiàn)而開發(fā)的新藥物提高了透析和非透析腎病患者的血紅蛋白水平

貧血是慢性腎臟病(CKD)患者中常見的癥狀，有時(shí)會使人虛弱。當(dāng)腎臟受損時(shí)，限制了紅細(xì)胞生成素（EPO）的產(chǎn)生–一種向身體發(fā)出制造紅細(xì)胞信號的激素，這就會發(fā)生貧血。目前，CKD和貧血患者一般用促紅細(xì)胞生成劑（ESA）治療，這些藥物必須通過皮下注射或透析進(jìn)入體內(nèi)。而來自麻總百瀚的百瀚和婦女醫(yī)院（Brigham and Women’s Hospital）的研究人員研究了低氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF PH抑制劑），這是一類可以口服治療貧血的新藥物。

由葛蘭素史克（GSK）贊助的ASCEND研究在接受透析的CKD患者和未接受透析的CKD患者中測試了其中一種化合物daprodustat（達(dá)普司他），并將這種口服藥物的安全性和有效性與傳統(tǒng)治療進(jìn)行了比較。在《The New England Journal of Medicine》（新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志）和《American Society for Nephrology Kidney Week》（美國腎臟病學(xué)會腎臟周）上同時(shí)發(fā)表的兩項(xiàng)研究中，他們提供的數(shù)據(jù)表明達(dá)普司他與促紅細(xì)胞生成劑（ESA）一樣安全有效。

“貧血是許多慢性腎臟病患者的常見癥狀，他們不得不來醫(yī)院或給自己皮下注射會成為治療該病癥的瓶頸，而口服治療將為病人的治療和護(hù)理帶來巨大的變革?！甭榭偘馘陌馘蛬D女醫(yī)院腎臟醫(yī)學(xué)部的首席研究員Ajay Singh表示。

Ajay Singh博士

百瀚和婦女醫(yī)院腎臟醫(yī)學(xué)部首席研究員

百瀚和婦女醫(yī)院內(nèi)科和腎臟科繼續(xù)醫(yī)學(xué)教育主任

哈佛醫(yī)學(xué)院副教授

脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF PH）的開發(fā)是基于麻總百瀚和Dana-Farber癌癥研究所的William G.Kaelin Jr.博士在細(xì)胞如何感知和適應(yīng)氧氣供應(yīng)方面的發(fā)現(xiàn)而進(jìn)行的。這項(xiàng)發(fā)現(xiàn)在2019年獲得了諾貝爾生理學(xué)和醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。ESA作為EPO的替代物直接刺激紅細(xì)胞的產(chǎn)生，而HIF PH抑制劑則起到穩(wěn)定被稱為缺氧誘導(dǎo)因子的蛋白質(zhì)的作用，誘導(dǎo)機(jī)體產(chǎn)生自己的EPO，并改善鐵向骨髓的運(yùn)輸。

“我們發(fā)現(xiàn)口服daprodustat的效果與傳統(tǒng)療法一樣好，能夠增加和維持透析和非透析病人的血紅蛋白水平，而且同樣安全?！盨ingh表示：“這可能迎來一種治療腎臟疾病患者的新方法，避免注射，同時(shí)刺激身體產(chǎn)生紅細(xì)胞。”

關(guān)于美國麻總百瀚

麻總百瀚（Mass General Brigham）由美國波士頓的麻省總醫(yī)院（Mass General Hospital）與百瀚和婦女醫(yī)院（Brigham and Women’s Hospital）所創(chuàng)立，這兩家分別是哈佛醫(yī)學(xué)院規(guī)模最大的教學(xué)醫(yī)院和美國頂尖的學(xué)術(shù)醫(yī)學(xué)中心。麻總百瀚總共有16家成員機(jī)構(gòu)，其中包括我們世界知名的醫(yī)學(xué)中心、排名靠前的?？漆t(yī)院以及美國規(guī)模最大、最優(yōu)秀的康復(fù)系統(tǒng)之一。

為加強(qiáng)全球的醫(yī)療服務(wù)，我們的各家醫(yī)院前所未有地統(tǒng)一作為一個(gè)單一醫(yī)療保健系統(tǒng)一起共同行動(dòng)。隨著這一變化，麻總百瀚將帶領(lǐng)我們的系統(tǒng)開展國際化合作，促進(jìn)與同樣在改變世界的領(lǐng)先醫(yī)療機(jī)構(gòu)的合作。

編輯：李麗