心臟病發(fā)作是世界上人類死亡的主要原因之一，目前可用的為數(shù)不多的針對心臟病的治療方法往往比較昂貴。據(jù)世界衛(wèi)生組織2020年就警告稱，全球心臟病人數(shù)不斷上升。

一家名為Verve Therapeutics的公司給出治療心臟病的可行的答案——“改變?nèi)祟惢蚪M以防止壞膽固醇的積累”。低密度脂蛋白(LDL)通常被稱為“壞”膽固醇，則是動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病(ASCVD)的關(guān)鍵誘因之一。然而研究發(fā)現(xiàn)，有一些基因可以被關(guān)閉以通過一個(gè)療程的治療來降低心臟病發(fā)作的風(fēng)險(xiǎn)。或者正如Kathiresan所說的，這將是對一個(gè)在全球造成數(shù)百萬人死亡的問題的“一勞永逸的治療方法”。Verve的單療程系統(tǒng)以肝臟為目標(biāo)，其在那里輸送基因編輯材料并關(guān)閉有問題的基因。

根據(jù)美國彭博社近期發(fā)表的一篇關(guān)于上述突破的報(bào)道，Verve Therapeutics公司得到了谷歌風(fēng)險(xiǎn)投資公司的支持。Verve Therapeutics的聯(lián)合創(chuàng)始人中還包括一名哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)教授和一位屢獲殊榮的醫(yī)學(xué)專家。

Verve Therapeutics公司利用基因編輯技術(shù)將在已經(jīng)因遺傳性心臟病發(fā)作過的個(gè)人身上進(jìn)行試驗(yàn)，這種遺傳性疾病影響全球多達(dá)3100萬人。眾所周知，CRISPR基因編輯是一種功能強(qiáng)大但倫理復(fù)雜的基因工具。如果這一輪測試進(jìn)展順利，Verve可能會(huì)擴(kuò)大到更大的人群。

雖然有些人，比如特斯拉和 SpaceX 的首席執(zhí)行官埃隆馬斯克，擔(dān)心延長壽命對地球來說不是一個(gè)好主意，但對于那些可以挽救生命的人可能會(huì)有一點(diǎn)不同，尤其是考慮到藥物的價(jià)格昂貴。像胰島素這樣的挽救生命的治療方法并不少見，價(jià)格如此昂貴，人們買不起，反而死了。

如果Verve Therapeutics公司成功實(shí)現(xiàn)這一點(diǎn)，那么這一種人類可負(fù)擔(dān)得起的、可獲得的治療就真的指日可待了。

編輯：周敏

排版：李麗