近日，蘇州安天圣施醫(yī)藥科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱“安天圣施”或“公司”）完成千萬(wàn)元級(jí)preA+輪融資，本輪融資由和瑞創(chuàng)投SCA3產(chǎn)業(yè)基金投資。同時(shí)，公司宣布與中國(guó)脊髓小腦性共濟(jì)失調(diào)（SCA）患者組織北京企鵝之家小腦萎縮癥病患關(guān)愛(ài)中心（以下簡(jiǎn)稱“企鵝之家”）開(kāi)展全面合作，加速推進(jìn)罕見(jiàn)病藥物開(kāi)發(fā)及臨床研究，盡可能惠及全國(guó)更多的罕見(jiàn)病患者。

蘇州安天圣施醫(yī)藥科技有限公司，系中國(guó)首個(gè)以RNA剪接和 RNA 編輯為靶標(biāo)研發(fā)反義寡核苷酸（ASO）藥物的公司，目前有多個(gè)項(xiàng)目在推進(jìn)中，其中針對(duì)SCA3（脊髓小腦性共濟(jì)失調(diào)3型）、DMD（杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥）等疾病的藥物研發(fā)已取得良好的臨床前數(shù)據(jù)。公司創(chuàng)始人華益民是ASO藥物領(lǐng)域全球頂級(jí)的科學(xué)家，是全球銷售金額最大小核酸藥物諾西那生（Nusinersen,?商品名Spinraza）的主要發(fā)明人。

安天圣施華益民教授與研發(fā)團(tuán)隊(duì)成員

基于臨床需求，與“企鵝之家”緊密合作

近年來(lái)，罕見(jiàn)病藥物開(kāi)發(fā)受到全球藥監(jiān)機(jī)構(gòu)的鼓勵(lì)和支持。但一款孤兒藥的開(kāi)發(fā)歷程任重道遠(yuǎn)，產(chǎn)品從研發(fā)、面市到造福更多患者需要多方的共同努力。安天圣施此次同時(shí)宣布與 “企鵝之家”合作，就患者需求、臨床研究、產(chǎn)業(yè)資源等多方面形成共享互通，真正將業(yè)界研發(fā)與解決罕見(jiàn)病用藥需求的社會(huì)責(zé)任有機(jī)結(jié)合起來(lái)，并致力于在未來(lái)打造成為患者需求導(dǎo)向-原創(chuàng)研發(fā)驅(qū)動(dòng)的領(lǐng)先企業(yè)。

北京企鵝之家小腦萎縮癥病患關(guān)愛(ài)中心由脊髓小腦性共濟(jì)失調(diào)（SCA）病友及家屬建立，是中國(guó)唯一一家民政注冊(cè)、專注于SCA領(lǐng)域的非營(yíng)利性組織。企鵝之家致力于關(guān)愛(ài)患者身心健康，普及相關(guān)醫(yī)學(xué)知識(shí)和最新研發(fā)進(jìn)展，呼吁社會(huì)各方資源關(guān)注與幫助患者，維護(hù)患者合法權(quán)利，提高患者生活質(zhì)量。

自成立七年以來(lái)，企鵝之家與國(guó)內(nèi)SCA領(lǐng)域知名專家團(tuán)隊(duì)緊密合作，開(kāi)展了包括醫(yī)患交流會(huì)、患者調(diào)研、專家講座、在線疾病教育、患者援助等眾多項(xiàng)目，為中國(guó)SCA患者提供全方位的關(guān)愛(ài)與支持。憑借組織在SCA領(lǐng)域的專業(yè)累積，企鵝之家將繼續(xù)承擔(dān)責(zé)任、提升服務(wù)、發(fā)揮職能，深化與政府機(jī)構(gòu)、醫(yī)療單位和醫(yī)藥企業(yè)的溝通合作，充分整合各方的資源和優(yōu)勢(shì)，在患者支持、疾病管理、藥物研發(fā)、臨床試驗(yàn)和藥物準(zhǔn)入等環(huán)節(jié)發(fā)揮患者組織的積極作用，傳遞患者的真實(shí)訴求，助力患者獲益最大化。

未來(lái)，安天圣施將與企鵝之家一道，推動(dòng)SCA藥物研發(fā)進(jìn)步，共同促進(jìn)中國(guó)罕見(jiàn)病事業(yè)的發(fā)展，助力實(shí)現(xiàn)2030健康中國(guó)的宏偉目標(biāo)。

并不孤獨(dú)的“孤兒藥”產(chǎn)業(yè)基金

安天圣施與企鵝之家的合作，背后的促成者是和瑞創(chuàng)投SCA3產(chǎn)業(yè)基金。據(jù)悉，這支基金由SCA3患者與和瑞創(chuàng)投發(fā)起，是國(guó)內(nèi)首支、也是目前唯一專注于SCA3藥物及治療方法投資的私募股權(quán)基金。和瑞創(chuàng)投背后是一批醫(yī)療產(chǎn)業(yè)資深從業(yè)者，在產(chǎn)品研發(fā)、市場(chǎng)銷售、醫(yī)療投資等領(lǐng)域具備豐富的成功經(jīng)驗(yàn)。和瑞SCA3產(chǎn)業(yè)基金的愿景是，構(gòu)筑SCA3藥物治療開(kāi)發(fā)的生態(tài)系統(tǒng)，推動(dòng)SCA3治療藥物的開(kāi)發(fā)和迭代，主要投資于藥物研發(fā)企業(yè)、引進(jìn)在研海外產(chǎn)品權(quán)益并尋找團(tuán)隊(duì)孵化、投資SCA3相關(guān)產(chǎn)業(yè)鏈上下游。

和瑞創(chuàng)投SCA3產(chǎn)業(yè)基金設(shè)立之初，就投資了安天圣施，隨著安天圣施超預(yù)期的研發(fā)進(jìn)展，又再次對(duì)安天圣施加大投資并陸續(xù)布局了其他相關(guān)企業(yè)。和瑞創(chuàng)投對(duì)攻克SCA3及更多無(wú)有效藥品上市的多種罕見(jiàn)病抱有堅(jiān)定的決心，正在把這個(gè)領(lǐng)域內(nèi)最優(yōu)秀的一批從業(yè)者聚集起來(lái)，朝共同目標(biāo)前進(jìn)。

打造有機(jī)結(jié)合的罕見(jiàn)病領(lǐng)域生態(tài)系統(tǒng)

患者-資本-產(chǎn)業(yè)，三者的有機(jī)結(jié)合才能形成罕見(jiàn)病開(kāi)發(fā)領(lǐng)域的生態(tài)系統(tǒng)，共同攻克孤兒藥研發(fā)的難題，造福更多患者。安天圣施、企鵝之家、和瑞創(chuàng)投擁有各自的優(yōu)勢(shì)領(lǐng)域，已開(kāi)展了多方面的合作。一方面，與臨床醫(yī)生緊密結(jié)合，探討更快讓患者用上安全有效產(chǎn)品的途徑。另一方面，與有關(guān)監(jiān)管機(jī)構(gòu)充分溝通，呼吁未來(lái)產(chǎn)品加快上市審批速度，并在藥品獲批上市后盡快以合理價(jià)格納入醫(yī)保，增加藥物可及性。未來(lái)，三方還會(huì)在項(xiàng)目資金、患者臨床招募、臨床用藥普及、醫(yī)保支付準(zhǔn)入等方面探討多個(gè)具體的落地方案。

最重要的是，大量SCA患者通過(guò)企鵝之家了解到安天圣施及和瑞創(chuàng)投，并能夠以最直接的方式接觸到最領(lǐng)先的治療方法，真正得到臨床獲益，也愿意以多種方式親自為藥物開(kāi)發(fā)貢獻(xiàn)一份力量。眾人拾柴火焰高，患者的迫切需求是出發(fā)點(diǎn)也是終點(diǎn)。安天圣施創(chuàng)始人華益民博士發(fā)明的諾西那生已在全世界挽救了成千上萬(wàn)脊髓性肌萎縮癥兒童的生命。相信未來(lái)也會(huì)有千千萬(wàn)萬(wàn)更多的罕見(jiàn)病患者的生命被挽救。