近年來，真實世界研究如過江之鯽、熱度愈漲。真實世界研究最初僅被定位為滿足上市后藥物安全相關的監(jiān)管要求，至今突破層層限制，越來越被廣泛應用于醫(yī)療健康行業(yè)。自2016年12月美國公布《21世紀治愈法案》以來，探索利用真實世界證據(jù)支持已上市藥品的新適應癥批準，以及上市后研究需求已經(jīng)成為可能。我國關于真實世界研究的起步較晚，但也陸續(xù)發(fā)布《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導原則（試行）》、《用于產(chǎn)生真實世界證據(jù)的真實世界數(shù)據(jù)指導原則（試行）》(2021)等文件，為藥物研發(fā)給出明確的信號和政策保障。

國內(nèi)外政策的大力支持，讓企業(yè)紛紛布局，相應的聯(lián)盟、協(xié)會和平臺中心應運而生，真實世界研究市場熱鬧非凡，風頭無兩。但不可否認的是，一切才剛剛開始，產(chǎn)業(yè)發(fā)展依然面臨諸多技術和倫理的挑戰(zhàn)，數(shù)據(jù)質(zhì)量、合規(guī)問題、臨床可靠性等均是行業(yè)發(fā)展的掣肘。

圖 |?聯(lián)仁健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)科技股份有限公司

聯(lián)仁健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)科技股份有限公司（以下簡稱“聯(lián)仁健康”）作為健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)獨角獸企業(yè)，具備省級單位的區(qū)域醫(yī)療健康數(shù)據(jù)合規(guī)運營資質(zhì)，基于多年數(shù)據(jù)科技能力沉淀，以區(qū)域數(shù)據(jù)平臺為載體，進行深度的數(shù)據(jù)挖掘、清洗和分析，持續(xù)探索臨床有效性、患者管理新模式等領域，實現(xiàn)數(shù)據(jù)醫(yī)學價值挖掘放大以及商業(yè)價值延伸。在“數(shù)據(jù)二十條”政策背景激勵和創(chuàng)新型國有企業(yè)市場化條件下，激活醫(yī)療數(shù)據(jù)要素賦能新藥開發(fā)和上市后再評價方面，聯(lián)仁健康形成了一條運營合規(guī)、數(shù)據(jù)安全、價值明確、持續(xù)賦能的垂直領域“數(shù)商”通路。

|良莠不齊，真實世界研究的數(shù)據(jù)之困

真實世界研究是起源于實用性的臨床試驗，以患者為中心，特點是在較大的樣本量基礎上，集中挖掘出信息，同時還節(jié)約了臨床研究成本。這當中，真實世界研究數(shù)據(jù)質(zhì)量的控制是確保研究真實性、準確性和可靠性的關鍵，只有滿足適用性的真實世界數(shù)據(jù)才有可能產(chǎn)生真實世界證據(jù)，從而輔助臨床研發(fā)和醫(yī)學決策。但是在實際研究過程中常常面臨著數(shù)據(jù)質(zhì)量、數(shù)據(jù)編碼差異問題、院外的數(shù)據(jù)缺失等眾多問題，導致結果呈現(xiàn)偏倚和混雜；同樣的研究樣本量大、數(shù)據(jù)異構性強，易缺失變量，使得研究證據(jù)適用性、科學性及可解釋性等受到挑戰(zhàn)。

面對這些問題，大數(shù)據(jù)企業(yè)的涉足將發(fā)揮重要作用，不僅高效完成數(shù)據(jù)治理，還能實現(xiàn)多場景、多組學、多維度的數(shù)據(jù)互聯(lián)互通。

|?大有可為，大數(shù)據(jù)公司的優(yōu)勢所在

醫(yī)療健康大數(shù)據(jù)行業(yè)的壁壘建立在關注患者全生命周期、數(shù)據(jù)全方位運營的基礎上，從早期數(shù)據(jù)集采的接口管控，中期醫(yī)學自然語言知識體系建立，到后期應用于真實世界研究，每一個環(huán)節(jié)有的放矢的布局得以提供高質(zhì)量的真實世界研究服務。簡單來說，數(shù)據(jù)、治理、人才形成了大數(shù)據(jù)公司布局真實世界研究的核心優(yōu)勢。

就聯(lián)仁健康而言，通過搭建海量規(guī)模數(shù)據(jù)庫和多種數(shù)據(jù)治理模型，涵蓋數(shù)據(jù)匯治用的全鏈路閉環(huán)流程，以臨床研究場景需求為導向，最大程度保障數(shù)據(jù)的可溯源性和透明性。此外，聯(lián)仁健康采用醫(yī)工結合的數(shù)據(jù)專項治理和分析，按照相關法規(guī)監(jiān)管要求，實現(xiàn)對原始數(shù)據(jù)的保留和精準提??；基于自研疾病模型和醫(yī)學知識體系，以信息拆分與本體識別、多疾病與腫瘤形態(tài)學混合識別等前沿技術為擎，進行智能編碼和計算決策，自動填充數(shù)據(jù)缺失值，實現(xiàn)變量歸一化、文本結構化和數(shù)據(jù)完整化，保障數(shù)據(jù)關聯(lián)性、準確性和時效性。截至目前，聯(lián)仁健康運營區(qū)域數(shù)據(jù)中心覆蓋總?cè)丝诔?億；覆蓋醫(yī)療機構超千家，匯聚成數(shù)據(jù)湖，能夠較為全面反映真實世界診療狀況。

可以說，從數(shù)據(jù)中發(fā)現(xiàn)臨床實踐差異，并從差異中洞見醫(yī)學策略是使藥械產(chǎn)品生命周期健康可持續(xù)發(fā)展的最優(yōu)選擇。

|?俯拾即是，真實世界研究應用豐富

目前業(yè)內(nèi)普遍認為，真實世界研究可以為臨床證據(jù)添磚加瓦，像是指導臨床研究設計，參與外部對照的單臂試驗以及解決臨床試驗運營問題等。不光如此，還可以為醫(yī)藥企業(yè)運營細分市場提供足夠的決策依據(jù)，助力系統(tǒng)掌握產(chǎn)品的適應癥和臨床用藥特點，為藥物進一步推廣提供有效信息和獲取更多研究收益。

基于豐富的大數(shù)據(jù)治理經(jīng)驗，聯(lián)仁健康深入數(shù)據(jù)臨床價值，提供回顧性和前瞻性真實世界研究所需的高質(zhì)量數(shù)據(jù)、智能化工具和專業(yè)人員支撐，已開展多項藥械臨床價值和藥物經(jīng)濟學研究。

值得一提的是，聯(lián)仁健康現(xiàn)與多家國內(nèi)外知名藥企合作，成功在多個疾病領域給出了大數(shù)據(jù)解決方案并實現(xiàn)快速交付，例如：腫瘤領域的原發(fā)性肝癌治療現(xiàn)狀、膀胱癌患者旅程、乳腺腫瘤惡性影響因素分析，腦血管病領域的急性缺血性腦卒中患者現(xiàn)狀分析，自身免疫領域的重度哮喘預研究，罕見病領域的運動神經(jīng)元病診治旅程等諸多成功案例。通過對自營數(shù)據(jù)和外采數(shù)據(jù)的治理應用，聯(lián)仁健康不斷拓展醫(yī)療數(shù)據(jù)服務藥企業(yè)務能力邊界，挖掘醫(yī)療產(chǎn)品使用的真實世界證據(jù)，提升藥企核心競爭力。

圖 |?膀胱癌患者旅程

具體來看真實世界研究的應用落地，在危險因素探索場景中，聯(lián)仁健康陸續(xù)開展了多項真實世界研究。其中，聯(lián)仁健康協(xié)助某跨國藥企進行早產(chǎn)兒呼吸衰竭治療失敗的危險因素分析，進行數(shù)據(jù)的匯聚、治理和分析，完成可視化數(shù)據(jù)展示，對一系列結果進行研討和再研究：對患有呼吸衰竭的早產(chǎn)兒人口學基數(shù)特征進行描述，分析早中晚期早產(chǎn)兒呼吸衰竭的治療模式，尋找治療失敗的危險因素；并擬公開發(fā)表高水平論文，收獲醫(yī)學科研價值。

以探索上市藥品新適應癥場景為例，聯(lián)仁健康與國內(nèi)頭部創(chuàng)新藥企合作，協(xié)助完成FGFR抑制劑產(chǎn)品相關的臨床研究，探索其在其他腫瘤領域的有效性和安全性。聯(lián)仁健康通過遠程數(shù)據(jù)錄入的創(chuàng)新數(shù)據(jù)采集方式，配以OCR輔助錄入和人工校驗結合的數(shù)據(jù)匯聚方式，實現(xiàn)7個瘤種方向在10家中心的同步開展，覆蓋共計200例FGFR突變腫瘤的患者信息統(tǒng)計和分析，為客戶開展營銷推廣提供了重要的臨床證據(jù)。

總而言之，隨著大數(shù)據(jù)技術的不斷完善和指導原則的日趨成熟，真實世界研究必會在病因診斷、治療、預后、隨訪及臨床預測等多元場景發(fā)揮更大價值。

隨著各類醫(yī)療信息系統(tǒng)、數(shù)據(jù)采集系統(tǒng)的建設和廣泛應用，真實世界數(shù)據(jù)產(chǎn)生的渠道和路徑在近幾年得到長足發(fā)展，數(shù)據(jù)質(zhì)量和可及性也隨之改善。未來，聯(lián)仁健康將持續(xù)賦能真實世界研究，提供數(shù)據(jù)技術服務，支撐來源于多個渠道的真實世界數(shù)據(jù)，轉(zhuǎn)化為可溯源、滿足研究需求的真實世界證據(jù)，促進新藥開發(fā)降本增速，推動生命科學產(chǎn)業(yè)往更高標準發(fā)展，構建智慧健康新生態(tài)。

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編輯：李麗