馬薩諸塞州劍橋(美國商業(yè)資訊/肽度TIMEDOO)致力于釋放RNA藥物無限潛力的公司ReNAgade Therapeutics 今天宣布將在于2023年10月31日至11月2日在德國柏林舉行的第11 屆國際mRNA健康大會的全體會議上介紹臨床前數(shù)據(jù)，展示基于新型專有脂質(zhì)納米顆粒 (LNP) 的mRNA向肝外組織的遞送。

首席科學官Pete Smith博士表示：“這些令人鼓舞的數(shù)據(jù)凸顯了ReNAgade業(yè)界領先的遞送平臺如何幫助我們瞄準肝臟以外更廣泛的治療領域，并使我們能夠克服RNA藥物的局限性。遞送到肝外組織是我們方法的基礎，這些數(shù)據(jù)有助于驗證多樣化的LNP庫如何補充我們的多模式RNA平臺，以創(chuàng)建強大的治療管道。我們期待利用新技術(shù)開發(fā)有影響力的RNA藥物，以治療具有未滿足醫(yī)療需求的適應癥，由于遞送不佳，以前無法治療這些適應癥?！?/p>

演示的主要亮點：

• 在小鼠報告系統(tǒng)中單次靜脈注射后，遞送包裹cre重組酶mRNA的專有LNP導致短期和長期造血干細胞（HSC）以及多能祖細胞（MPP）的體內(nèi)編輯。 24 小時時，在骨髓集落形成測定中觀察到報道陽性 (cre+) 集落。
• 單次靜脈給藥24小時后，通過專有LNP遞送報告基因mRNA在非人靈長類動物 (NHP) 和人源化小鼠模型中的CD34+造血干細胞和祖細胞 (HSPC) 中產(chǎn)生mRNA表達。
• 還通過NHP模型中的高通量、功能性條形碼篩選，確定了向自然殺傷 (NK) 細胞的專有LNP傳遞。
• 綜上所述，在多種動物模型（包括NHP和人源化小鼠模型）的自然殺傷細胞和幾個HSC亞群中觀察到ReNAgade專有LNP的有效遞送，證明LNP能夠?qū)RNA貨物可靠地遞送至肝外組織。

演示詳情：

標題：“基于LNP的新型mRNA遞送至NHP中的肝外組織”

演講者：Muthusamy Jayaraman博士，ReNAgade Therapeutics遞送化學高級副總裁

日期和時間：2023年11月1日星期三下午 3:18 CET（上午10:18 ET）

關于 ReNAgade Therapeutics

ReNAgade的成立旨在釋放RNA藥物的潛力以治療身體任何部位的疾病。我們將新型RNA遞送平臺與綜合RNA平臺相結(jié)合，支持使用全RNA系統(tǒng)進行編碼、編輯和基因插入，進而開發(fā)新藥。

為了加速醫(yī)學的未來發(fā)展，我們匯集了一支具有深厚RNA和遞送專長的團隊來開發(fā)顛覆性的RNA藥物。

ReNAgade Therapeutics—釋放RNA無限潛力

有關該公司、其技術(shù)和領導力的更多信息，請訪問www.renagadetx.com

編輯：李麗