1月8日，香港中文大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院教授陳浩然在新聞發(fā)布會(huì)上表示，研究團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥（漸凍人癥）患者神經(jīng)元中一種“轉(zhuǎn)錄因子”受到干擾，從而激活的信號(hào)通路會(huì)引發(fā)漸凍人癥。當(dāng)該信號(hào)通路被抑制，患者神經(jīng)元細(xì)胞功能障礙會(huì)改善，證明了該信號(hào)通路可作為治療漸凍人癥神經(jīng)毒性的潛在藥物靶點(diǎn)。

該項(xiàng)目是陳浩然領(lǐng)導(dǎo)的研究團(tuán)隊(duì)與英國(guó)牛津大學(xué)最近的一項(xiàng)合作研究項(xiàng)目，揭示了漸凍人癥的一種發(fā)病誘因。有關(guān)研究成果已在國(guó)際權(quán)威科學(xué)期刊《自然通訊》上發(fā)表。該研究還獲得2023年泛亞洲肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥大會(huì)的墻報(bào)展示獎(jiǎng)即基礎(chǔ)科學(xué)一等獎(jiǎng)。

陳浩然介紹，目前，還沒有有效的治療方法可以治愈漸凍人癥患者。此次研究的突破不僅揭示潛在的疾病機(jī)制及發(fā)病機(jī)制，更重要的是，為開發(fā)新候選藥物提供指引，以對(duì)抗這種致命性的神經(jīng)退行性疾病。未來將為漸凍人癥的治療干預(yù)提供新的視角。

對(duì)于藥物的研究進(jìn)程，陳浩然表示，研究團(tuán)隊(duì)正篩選新的候選藥物并測(cè)試功效，之后計(jì)劃在鼠類和靈長(zhǎng)類模型作測(cè)試和評(píng)估有效性。

當(dāng)日記者會(huì)上香港肌健協(xié)會(huì)還公布了香港首個(gè)“漸凍人癥患者資料庫”。資料庫收集了香港四分之一患者的數(shù)據(jù)，患者平均在55歲發(fā)病，初期病癥分別為手和腳無力，平均向4名醫(yī)生求醫(yī)以及作5次詳細(xì)檢查后才確診，大部分患者存活時(shí)間由數(shù)個(gè)月至10年不等，中位數(shù)為3年。

新聞發(fā)布會(huì)現(xiàn)場(chǎng) 攝/李冰琪

一位患病7年的漸凍人患者在會(huì)上分享經(jīng)歷。7年前，患者49歲時(shí)發(fā)現(xiàn)自己有一個(gè)手指動(dòng)不了，之后去醫(yī)院檢查，長(zhǎng)達(dá)數(shù)月之后才能確診。而發(fā)現(xiàn)后病情惡化十分迅速，手和腳都動(dòng)不了需要坐輪椅，并且三年前需要使用呼吸機(jī)。他說：“我以前是一名司機(jī)，一家四口現(xiàn)在都只能靠太太一個(gè)人的收入維持生活，雖然有政府和社會(huì)團(tuán)體的補(bǔ)貼，但生活還是無法自理，一直需要人照顧。聽到未來可能有藥物醫(yī)治漸凍癥，我十分欣喜?！?/p>

漸凍人癥是一種成年發(fā)病的神經(jīng)退行性疾病，影響大腦和脊髓，導(dǎo)致肌肉無力、協(xié)調(diào)能力喪失并最終導(dǎo)致呼吸衰竭。全球漸凍人癥的發(fā)病率為每10萬人口約有4.4人，至今仍未有治愈的方法。

來源: 21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道