ReNAgade Therapeutics宣布在ASGCT第27屆年會上發(fā)表演講

1年前發(fā)布在 7X24h 資訊

介紹業(yè)界領(lǐng)先的NHP T細胞遞送技術(shù)
口頭報告重點介紹可實現(xiàn)外顯子大小基因組插入的全RNA系統(tǒng)

馬薩諸塞州劍橋-(美國商業(yè)資訊/肽度TIMEDOO)-釋放RNA藥物無限潛力的公司ReNAgade Therapeutics今天宣布，將在2024年5月7-11日于馬里蘭州巴爾的摩市舉行的美國基因與細胞治療學會(ASGCT)第27屆年會上進行口頭報告和海報展示，重點介紹支持其全面RNA技術(shù)平臺的臨床前數(shù)據(jù)。

ReNAgade首席科學官Pete Smith博士表示：“我們很高興能在ASGCT上重點介紹基礎(chǔ)研究和開發(fā)進展，我們的海報展示說明了ReNAgade在NHP中驗證基于脂質(zhì)納米顆粒(LNP)的免疫向性遞送系統(tǒng)的持續(xù)工作，該系統(tǒng)在腫瘤學和自身免疫性疾病中具有廣泛的潛在應(yīng)用前景。此外，我們的口頭報告還展示了一種非病毒、全RNA基因編輯系統(tǒng)，該系統(tǒng)可實現(xiàn)體內(nèi)、外顯子大小插入和可能的重新給藥，其目標是在臨床環(huán)境中使用時具有更高的特異性和更好的安全特性。這些充滿希望的數(shù)據(jù)是我們努力創(chuàng)新，超越目前RNA醫(yī)學局限性的又一重要步驟?！?/p>

摘要中的主要亮點：

采用系統(tǒng)化的條形碼篩選方法，從由200多種LNP組成的庫中評估和鑒定LNP。這些LNP涉及可電離脂質(zhì)、輔助脂質(zhì)、結(jié)構(gòu)脂質(zhì)和親水脂質(zhì)等多個結(jié)構(gòu)和化學性質(zhì)不同的類別。在非人靈長類動物模型中，主要候選LNP在總脾T細胞中的遞送效率約為60%，在外周血T細胞中的遞送效率約為80%。
通過結(jié)合改良的反轉(zhuǎn)錄子逆轉(zhuǎn)錄酶(RT)工程、非編碼RNA (ncRNA)最小化、化學修飾和同源依賴性修復(fù)操縱，改善了反轉(zhuǎn)錄子介導(dǎo)的靶點插入。結(jié)合反轉(zhuǎn)錄子系統(tǒng)優(yōu)化和ncRNA工程，造血干細胞中的305個堿基對插入率提高了2倍，編輯效率提高了約40%。

ASGCT年會演講詳情：