維也納-(美國商業(yè)資訊/肽度TIMEDOO)-?AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH (AOP Health)繼續(xù)在血液學/腫瘤學領域開展成功的臨床研究項目。該公司的兩篇摘要獲準在西班牙馬德里舉行的歐洲血液學協(xié)會(EHA) 2024年混合大會上發(fā)表。其中一篇促成了關于PROUD-PV和CONTINUATION-PV試驗最新結果的口頭報告。結果顯示，在接受了某種干擾素(ropeginterferon alfa-2b/BESREMi?)或現(xiàn)有最佳療法的罕見血癌（真性紅細胞增多癥/PV）患者中，基因水平的變化（分子反應）與無事件生存期(EFS)之間存在相關性。¹第二篇被接受的摘要報告了AOP Health最近啟動的III期臨床研究。該研究將ropeginterferon alfa-2b的研究范圍擴大到了另一種罕見血癌——原發(fā)性血小板增多癥(ET)患者。²一種首創(chuàng)的腫瘤學研究藥物由早期開發(fā)階段正在向臨床試驗邁進，進一步印證了AOP Health對于創(chuàng)新研究的承諾。

減少突變細胞可改善PV患者的無事件生存期，而ropeginterferon alfa-2b可有效實現(xiàn)這一目標

大型隨機對照PROUD-PV試驗及其擴展試驗CONTINUATION-PV³的最新研究結果表明，在所研究的患者群體中，ropeginterferon alfa-2b可減少攜帶某種基因（JAK2V617F，一種調節(jié)細胞生長的基因）突變的細胞數量。³對所有參與試驗的患者進行的至少6年的分析顯示，在最后一次評估中，突變細胞數量減少的患者的無事件生存期（患者在此期間沒有發(fā)生打算通過治療預防或推遲的事件）明顯延長。

該論文的第一作者、法國巴黎大學的Jean-Jacques Kiladjian教授強調：“這一新證據支持了減少JAK2V617F突變導致的負荷對改善PV患者長期預后的臨床意義，這應被視為治療的目標之一。Ropeginterferon alfa-2b以突變的造血干細胞為靶點，對減輕JAK2V617F基因突變造成的負荷非常有效。”

ropeginterferon alfa-2b治療ET的III期臨床研究正在歐洲進行

為了研究ropeginterferon α-2b在有重大未滿足需求的ET患者中的潛在效用，AOP Health啟動了ROP-ET試驗。這是一項前瞻性、多中心、單臂III期研究，旨在評估ropeginterferon alfa-2b在無法接受現(xiàn)有細胞減少療法的ET患者中的長期安全性和有效性。⁴該試驗正在歐洲10個國家的36個地點進行。該試驗目前已招募了近50%的所需患者。招募速度之快凸顯了臨床試驗的重要性。

候選新藥：即將正式開始臨床開發(fā)

在開發(fā)癌癥干細胞靶向療法取得成功的基礎上，AOP Health正在向一個新的研究領域拓展，開發(fā)一種一流的研究性腫瘤候選藥物。這種口服的高選擇性血清素受體1B拮抗劑由Leukos Biotech在Josep-Carreras白血病研究所的研究基礎上發(fā)現(xiàn)并初步開發(fā)，AOP Health獲得了進一步開發(fā)和商業(yè)權利的授權。在西班牙科學與創(chuàng)新部通過公私合作計劃(CPP2021-008715)提供的部分資助下，SERONCO-1將在Vall d’Hebron腫瘤研究所(VHIO)與Leukos Biotech合作開展，這是一項針對實體瘤和淋巴瘤患者的I期首次人體試驗。后續(xù)的急性骨髓性白血病試驗預計將于2026年開始。

參考文獻

1. Kiladjian J-J、Klade C、Georgiev P等。JAK2V617F MOLECULAR RESPONSE CORRELATES WITH EVENT-FREE SURVIVAL IN AN EARLY POLYCYTHEMIA VERA POPULATION（JAK2V617F 分子反應與早期真性紅細胞增多癥患者的無事件生存期相關）。2024年。https://library.ehaweb.org/eha/2024/eha2024-congress/422323。最后訪問日期：2024年5月27日。
2. Kiladjian J-J、Ferrer Marín F、Al-Ali FK 等。ROP-ET: A PROSPECTIVE PHASE III TRIAL INVESTIGATING THE EFFICACY AND SAFETY OF ROPEGINTERFERON ALFA-2B IN ESSENTIAL THROMBOCYTHEMIA PATIENTS WITH LIMITED TREATMENT OPTIONS（ROP-ET：一項研究ropeginterferon α-2b在治療選擇有限的原發(fā)性血小板增多癥患者中的療效和安全性的前瞻性III期試驗）。2024年。https://library.ehaweb.org/eha/2024/eha2024-congress/421616。最后訪問日期：2024年5月27日。
3. Gisslinger H、Klade C、Georgiev P等。Event-free survival in patients with polycythemia vera treated with ropeginterferon alfa-2b versus best available treatment（用ropeginterferon alfa-2b治療的真性紅細胞增多癥患者與現(xiàn)有最佳療法的無事件生存期對比研究）?！栋籽　贰?023年10月；37(10)：2129-32。
4. Kiladjian JJ、Marin FF, Al-Ali HK等。ROP-ET: a prospective phase III trial investigating the efficacy and safety of ropeginterferon alfa-2b in essential thrombocythemia patients with limited treatment options（ROP-ET：一項研究ropeginterferon α-2b在治療選擇有限的原發(fā)性血小板增多癥患者中的療效和安全性的前瞻性III期試驗）?！堆簩W年鑒》。2024年3月4日：1-2。

法國巴黎大學的Jean-Jacques Kiladjian教授（供圖：AOP Health/Lorenz Paulus）

編輯：李麗