阿伯丁，蘇格蘭-(美國商業(yè)資訊/肽度TIMEDOO)-基于 tau 的阿爾茨海默癥（AD）研究領域的全球領先企業(yè) TauRx Pharmaceuticals Ltd ( 卓睿藥業(yè)) 宣布提交了Hydromethylthionine Mesylate（HMTM）的英國上市許可申請（MAA），用于治療阿爾茨海默癥引起的輕度認知障礙（MCI-AD）和輕中度癡呆。

HMTM 已被英國藥品監(jiān)管局 (MHRA) 指定為創(chuàng)新許可和準入途徑 (ILAP) 的藥物。如果申請成功，英國將成為第一個向患者提供針對該病標志性的tau病理特征的安全口服治療藥物的國家。

MAA 是基于最近發(fā)布的為期 24 個月的 LUCIDITY 3 期臨床試驗數(shù)據(jù)和兩項早期輕度至中度AD 3 期試驗的完整數(shù)據(jù)證據(jù)。這些研究一致表明，在認知能力下降、正常日常生活能力以及腦萎縮率降低等方面，該藥物都能帶來益處。

Tau 蛋白的聚集與認知能力下降的速度和嚴重程度、腦萎縮以及神經(jīng)元的損傷密切相關，而神經(jīng)元的損傷正是該病神經(jīng)變性的特征。HMTM 通過選擇性抑制腦神經(jīng)細胞中 tau 蛋白的聚集發(fā)揮作用。它還具有第二種作用模式，可增強大腦功能。

TauRx 公司執(zhí)行主席 Claude Wischik 教授在評論該申請時說：“這是TauRx公司的一個重要里程碑，也是可能為承受這種可怕疾病負擔的患者和家庭帶來新型治療方法和新希望的重要一步?！?/p>

注釋

關于 HMTM

Hydromethylthionine Mesylate（HMTM）已被開發(fā)為一種潛在的針對tau聚集的AD口服治療藥物。它還有一種與 tau 無關的次要作用模式，即增加海馬體中的乙酰膽堿水平。全球 3 期臨床試驗 LUCIDITY 已于近期完成，相關數(shù)據(jù)已于 3 月 7 日在葡萄牙里斯本舉行的 AD/PD? 2024 阿爾茨海默癥和帕金森病大會上公布。在對 3000 多名受試者進行研究后發(fā)現(xiàn)，HMTM 具有很強的安全性，并且可以在患者和醫(yī)生極小負擔的情況下進行治療。

神經(jīng)絲蛋白輕鏈（NfL）是神經(jīng)退行性變的公認生物標志物。LUCIDITY 顯示，在隨機雙盲研究的 12 個月中，NfL 的變化明顯減少。臨床認知指標顯示，與基線水平相比，LUCIDITY 試驗中診斷出的 MCI 患者的認知改善持續(xù)了 18 個月。對照組患者盡管在12個月后的開放標簽階段過渡到了每天16毫克的HMTM（目標劑量），但在認知功能方面仍無法趕上。這就強調(diào)了對阿爾茨海默癥進行早期有效干預的重要性。

關于 TauRx Pharmaceuticals Ltd （ 卓睿藥業(yè)）

TauRx 公司于 2002 年在新加坡成立，其主要研究機構和運營總部設在英國阿伯丁。 過去二十年來，公司與阿伯丁大學合作，致力于開發(fā)治療和診斷阿爾茨海默氏癥和其他因 tau 蛋白及其他蛋白質病理聚集引起的神經(jīng)退行性疾病的方法。

阿爾茨海默癥（AD）是導致全球殘疾和死亡的主要原因，也是最重要的全球公共衛(wèi)生問題之一。TauRx 將利用從 LUCIDITY 和早期 AD 試驗中獲得的完整證據(jù)數(shù)據(jù)，為滿足這一尚未滿足的迫切需求做出貢獻，并爭取從英國開始獲得藥品監(jiān)管局的批準。TauRx 希望盡快為阿爾茨海默癥患者提供 HMTM。未來還計劃對其他相關的神經(jīng)退行性疾病進行研究。

https://taurx.com/

編輯：李麗