罕見疾病研究可幫助人們深入探索自身免疫性疾病和銀屑病。

東京-(美國商業(yè)資訊/肽度TIMEDOO)- 日本生產(chǎn)的Neu REFIX Beta葡聚糖已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(US FDA)罕見兒科疾病認(rèn)定(RPDD)和孤兒藥認(rèn)定(ODD)，可用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)。這些認(rèn)定有助于將在日本和印度進(jìn)行的臨床前和臨床研究進(jìn)展推向美國的臨床試驗，以獲得FDA批準(zhǔn)。

Neu-REFIX Beta 1,3-1,6葡聚糖是由黑酵母菌的N-163菌株產(chǎn)生的一種胞外多糖，是一種不含過敏源的口服食品補(bǔ)充劑，其安全性已得到了證實，在治療DMD方面具有以下潛力：

• 單獨使用時緩解了mdx小鼠的骨骼肌炎癥和纖維化
• 在45天內(nèi)，增強(qiáng)了mdx小鼠的肌肉再生能力
• 在臨床前研究中降低了疲勞評分
• 作為輔助治療手段與不同的標(biāo)準(zhǔn)治療方案聯(lián)合使用時，在臨床上被證明是安全的
• 在為期45天的臨床研究中，表現(xiàn)出提高血漿抗肌萎縮蛋白水平的功效
• 在為期六個月的臨床試驗中，安全阻斷了疾病進(jìn)展
• 幫助DMD患者實現(xiàn)了有益的腸道微生物組重建
• 改善了LGMD患者的臨床治療效果
• 緩解了mdx小鼠心肌纖維化

這項研究自2009年開始，已在多個同行評審的期刊和會議上發(fā)表了研究成果，包括Asian and Oceanian Myology Center – Japan Muscle Society聯(lián)合會議AOMC-JMS 2024。

DMD是一種罕見的遺傳性疾病，每5000名男嬰中就會有一人受到影響，在美國有近5萬名患者。Neu-REFIX在DMD這一罕見疾病中的抗炎潛力為進(jìn)一步擴(kuò)大研究鋪就了道路，例如，研究將其作為疾病改良佐劑，用于治療多發(fā)性硬化癥等自身免疫性罕見疾病以及銀屑病等常見皮膚疾病。

Neu-REFIX是一種由日本生產(chǎn)的食品補(bǔ)充劑，自2018年開始上市，根據(jù)日本標(biāo)準(zhǔn)被歸類為食品補(bǔ)充劑。它不是治療疾病的藥物，也不是診斷或預(yù)防疾病的用藥。研究結(jié)果不應(yīng)被解讀為醫(yī)療建議。發(fā)布此信息是為了獲得相關(guān)組織的支持，以進(jìn)行臨床試驗并獲得監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)。獲得RPDD和ODD認(rèn)定并非獲得批準(zhǔn)，這是一種方法驗證方式，具有市場獨占期、獲得資金支持和研究支持以及加快進(jìn)展等諸多優(yōu)勢。

牧人尋羊的比喻反映了我們尋找罕見疾病杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)解決方案的旅程。我們的全球跨學(xué)科團(tuán)隊很幸運(yùn)發(fā)現(xiàn)了Neu REFIX，并通過廣泛的臨床前和臨床研究，揭示了其潛在的有益免疫調(diào)節(jié)功能。這為DMD患者帶來了希望，有望改善他們的生活質(zhì)量，阻斷疾病進(jìn)展。當(dāng)我們在DMD研究中取得令人鼓舞的成果時，我們就像牧羊人找到丟失的羊一樣，快樂得無以言表。雖然我們現(xiàn)在獲得了美國FDA的孤兒藥和罕見兒科疾病認(rèn)定，值得慶祝，但在獲得最終批準(zhǔn)，使每位有需要的患者都能受益之前，我們還有很長的路要走。我們愿意與志同道合的機(jī)構(gòu)合作，來實現(xiàn)這一目標(biāo)。更深入的數(shù)據(jù)分析揭示了，Neu REFIX通過幫助腸道微生物組重建，在治療銀屑病、自身免疫性疾病和多發(fā)性硬化癥方面的潛力。

（圖示：美國商業(yè)資訊）

編輯：李麗