世界上第一種獲批的角膜內(nèi)皮疾病同種異體細胞療法
細胞療法發(fā)明者Shigeru Kinoshita, M.D.教授成功治療了第一批患者

西雅圖、馬薩諸塞州劍橋和東京-(美國商業(yè)資訊/肽度TIMEDOO)-?Aurion Biotech的使命是通過改變?nèi)松脑偕煼ɑ謴?fù)數(shù)百萬患者的視力，公司今天宣布開始在日本市售用于治療大皰性角膜病變的Vyznova?（通用名稱：neltependocel）。公司相信，這是第一種獲批用于治療角膜內(nèi)皮疾病的細胞療法；它已在日本獲得監(jiān)管和報銷批準。伴隨此次商業(yè)發(fā)布，日本京都府立醫(yī)科大學(xué)(KPUM)的Shigeru Kinoshita, M.D., Ph.D.教授實施了第一臺細胞療法手術(shù)。Kinoshita教授率先研發(fā)了角膜內(nèi)皮細胞療法，并開創(chuàng)了體外角膜內(nèi)皮細胞增殖的專有流程。幾年前，Aurion Biotech從Kinoshita和KPUM收購了該技術(shù)。自那以來，公司持續(xù)開展創(chuàng)新，不斷擴大完全分化的同種異體人角膜內(nèi)皮細胞（Vyznova?的活性部分）的生產(chǎn)規(guī)模。

Kinoshita教授表示：“我們超過25年的研究成果現(xiàn)在對患者來說已經(jīng)成為現(xiàn)實。我非常感謝我的同事、導(dǎo)師和京都府立醫(yī)科大學(xué)的非凡貢獻，以及我們?yōu)閷崿F(xiàn)這一里程碑而付出的共同努力。最重要的是，非常感謝我的患者幫助我了解他們的需求，并信任我們開發(fā)這種突破性的再生醫(yī)學(xué)。”

大皰性角膜病變是一種影響角膜內(nèi)皮細胞的可傷及視力和使人衰弱的疾病。大皰性角膜病變會導(dǎo)致水在角膜上以水泡的形式積聚，進而造成劇烈疼痛。當(dāng)內(nèi)皮細胞出現(xiàn)功能障礙或死亡時，由于無法在體內(nèi)復(fù)制，它們會永遠消失。隨后的混濁會損害角膜的透明度，并且隨著病情的進展，視力會逐漸惡化。患者可能會出現(xiàn)視力模糊、凝視強光時出現(xiàn)眩光和光暈、夜間駕駛困難以及整體的不適感。如果不及時治療，患者的癥狀將不可避免地隨著時間的推移而惡化，最終可能導(dǎo)致失明。

Aurion Biotech首席執(zhí)行官Greg Kunst表示：“我們在日本的商業(yè)發(fā)布對世界各地患有角膜內(nèi)皮疾病的患者來說是一個令人振奮的消息。在今年早些時候獲得日本的監(jiān)管和報銷批準后，我們打算與這里的角膜專家密切合作，采用和傳播他們在治療罹患這種使人衰弱的疾病的患者方面的最佳實踐?！?/p>

到目前為止，大皰性角膜病變一直通過使用供體角膜組織進行角膜移植來治療。然而，供體角膜的供應(yīng)長期不足。據(jù)一項調(diào)查估計，在全球范圍內(nèi)，每70只患病的眼睛中，只有一個供體角膜可用于移植1。在日本，角膜組織缺乏一直是治療大皰性角膜病變的重大挑戰(zhàn)。相比之下，Aurion Biotech開發(fā)了一種制造工藝，可以從單個供體的角膜內(nèi)皮細胞中生產(chǎn)多達1000劑制劑。

Aurion Biotech Japan高級董事總經(jīng)理Michael Hasegawa表示：“Vyznova的推出是辛勤工作和多方支持的結(jié)晶，包括日本政府對再生醫(yī)學(xué)的早期投資2。我們感謝Kinoshita教授鼓舞人心的領(lǐng)導(dǎo)力以及與Aurion Biotech的持續(xù)合作，還要感謝我們的CDMO合作伙伴S-RACMO按照嚴格的標準生產(chǎn)我們的藥品。我們期待將這種治療方法帶給需要通過安全、有效的微創(chuàng)手術(shù)來治療自身疾病的患者?！?/p>

這一消息是在Aurion Biotech宣布已在美國和加拿大的1/2期試驗中完成97名受試者的招募和給藥之后發(fā)布的。此外，美國食品藥品管理局(FDA)最近向Aurion Biotech授予了突破性療法認定和再生醫(yī)學(xué)先進療法認定。

關(guān)于Aurion Biotech

Aurion Biotech是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，其使命是通過改變?nèi)松脑偕煼ɑ謴?fù)數(shù)百萬患者的視力。2022年，它獲得了久負盛名的Prix Galien最佳生物技術(shù)初創(chuàng)企業(yè)獎。公司相信，其候選藥物是第一種經(jīng)過臨床驗證的角膜護理細胞療法，已在日本獲得監(jiān)管和報銷批準。公司已獲得美國FDA的突破性療法認定和再生醫(yī)學(xué)先進療法認定，并已在美國和加拿大的1/2期臨床試驗中完成了97名受試者的入組和給藥。Aurion Biotech是一家私人控股公司，得到了Deerfield、Alcon、Petrichor、Flying L Ventures、Falcon Vision / KKR 和Visionary Ventures的支持。如需了解更多信息，請訪問www.aurionbiotech.com。在LinkedIn和Facebook上關(guān)注我們。

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1?JAMA Ophthalmology. 2016;134(2):167-173. doi:10.1001/jamaophthalmol.2015.4776
2?https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1934590918300018

編輯：李麗