今年2月28日是第18個(gè)國(guó)際罕見(jiàn)病日。當(dāng)天，上海市罕見(jiàn)病基因編輯與細(xì)胞治療重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室（籌）啟動(dòng)會(huì)暨義診活動(dòng)在復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院舉行。

上海市罕見(jiàn)病基因編輯與細(xì)胞治療重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室（籌）依托復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院、復(fù)旦大學(xué)，圍繞罕見(jiàn)病的基因編輯、基因治療與細(xì)胞治療，聚焦罕見(jiàn)病致病機(jī)制研究、基因靶向治療技術(shù)開(kāi)發(fā)及臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用三大方向，致力于拓展罕見(jiàn)病治療的認(rèn)知邊界，通過(guò)多學(xué)科交叉合作，推動(dòng)罕見(jiàn)病診療技術(shù)的突破與轉(zhuǎn)化，降低罕見(jiàn)病的發(fā)病率與治療成本，為全球罕見(jiàn)病治療提供“中國(guó)方案”。

復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院院長(zhǎng)周行濤在歡迎辭中表示，實(shí)驗(yàn)室的啟動(dòng)標(biāo)志著醫(yī)院在罕見(jiàn)病研究領(lǐng)域邁出了堅(jiān)實(shí)的一步，未來(lái)將持續(xù)致力于推動(dòng)基因編輯技術(shù)的革新和基因治療與細(xì)胞治療技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化，惠及更多罕見(jiàn)病患者。

上海市科委副主任屈煒屈煒指出，罕見(jiàn)病雖名為“罕見(jiàn)”，卻關(guān)乎千萬(wàn)家庭的幸福與希望。上海市始終將罕見(jiàn)病診療與前沿生物技術(shù)研發(fā)作為科技創(chuàng)新布局的重點(diǎn)方向，未來(lái)將繼續(xù)支持實(shí)驗(yàn)室在基因編輯和細(xì)胞治療領(lǐng)域的創(chuàng)新研究，推動(dòng)罕見(jiàn)病診療技術(shù)的突破與轉(zhuǎn)化。

中國(guó)科學(xué)院院士、復(fù)旦大學(xué)校長(zhǎng)助理兼科學(xué)技術(shù)研究院院長(zhǎng)彭慧勝?gòu)?qiáng)調(diào)，復(fù)旦大學(xué)始終走在醫(yī)學(xué)科研的前沿，基因編輯與細(xì)胞治療技術(shù)的發(fā)展為罕見(jiàn)病治療帶來(lái)了前所未有的希望。學(xué)校將全力支持實(shí)驗(yàn)室的建設(shè)，助力其在罕見(jiàn)病研究領(lǐng)域取得更大突破。

中國(guó)科學(xué)院王正敏、李勁松分別代表實(shí)驗(yàn)室戰(zhàn)略咨詢顧問(wèn)專家和學(xué)術(shù)委員會(huì)致辭，從技術(shù)創(chuàng)新和合作的角度出發(fā)，強(qiáng)調(diào)技術(shù)突破是起點(diǎn)，臨床應(yīng)用是終極目標(biāo)，實(shí)驗(yàn)室應(yīng)形成產(chǎn)學(xué)研合力，始終以患者為中心，傳遞醫(yī)學(xué)溫度。

現(xiàn)場(chǎng)，上海市罕見(jiàn)病基因編輯與細(xì)胞治療重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室（籌）正式揭牌，復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院與復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院舉行了合作共建上海市重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室、推進(jìn)學(xué)科發(fā)展框架簽約儀式。

揭牌儀式。圖片由主辦方提供

復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院黨委書記錢飚在總結(jié)致辭中表示，罕見(jiàn)病防治是醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的重大挑戰(zhàn)，此次罕見(jiàn)病基因編輯與細(xì)胞治療重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室的啟動(dòng)標(biāo)志著向醫(yī)學(xué)深水區(qū)進(jìn)發(fā)的集結(jié)號(hào)。實(shí)驗(yàn)室的建設(shè)正是為了撬動(dòng)科技創(chuàng)新的力量，將醫(yī)學(xué)的邊界推向未知領(lǐng)域，真正為患者點(diǎn)亮生命和健康的曙光。

來(lái)源：中國(guó)科學(xué)報(bào)