SLD影響著全球高達5%的人口，這一領(lǐng)域存在大量未滿足的醫(yī)療需求，且治療選擇有限

II期臨床數(shù)據(jù)顯示，efimosfermin具有逆轉(zhuǎn)肝纖維化的潛力，在代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎（SLD的一種形式）中得到了驗證

獨特的特性使efimosfermin有潛力成為新的標準治療方案

顯著擴充了GSK的肝病藥物研發(fā)管線，旨在解決肝病的脂肪性和病毒性驅(qū)動因素，提供多種開發(fā)選擇，并有望于2029年首次推出

馬薩諸塞州劍橋-(美國商業(yè)資訊/肽度TIMEDOO)- GSK plc (LSE/NYSE: GSK)和致力于為嚴重肝病患者開發(fā)高度靶向治療方法的領(lǐng)先臨床階段生物制藥公司Boston Pharmaceuticals今日宣布，雙方已達成一項協(xié)議，GSK將收購Boston Pharmaceuticals的主要資產(chǎn)efimosfermin alfa。Efimosfermin是一種處于III期臨床階段、有望成為同類最佳的研究性?？扑幬铮糜谥委熀皖A防脂肪性肝病(SLD)的進展。根據(jù)該協(xié)議，GSK將支付12億美元的預付款，并可能基于里程碑達成情況追加總計8億美元的里程碑付款。

Efimosfermin是一種新型的每月注射一次的成纖維細胞生長因子21 (FGF21)類似物治療藥物，目前正處于臨床開發(fā)階段，用于治療包括肝硬化在內(nèi)的代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎(MASH)，并有望在酒精性肝?。ˋLD，同為SLD的一種形式）方面進行進一步開發(fā)。鑒于efimosfermin直接的抗纖維化作用機制，以及GSK在人類遺傳學和疾病表型研究中由數(shù)據(jù)驅(qū)動的洞察，它有潛力解決SLD更晚期的階段，并有機會與GSK’990（一種正在開發(fā)用于治療SLD其他患者子群體的siRNA治療藥物）聯(lián)合使用。

收購efimosfermin與GSK專注于免疫系統(tǒng)相關(guān)科學的研發(fā)重點高度契合，進一步證明了該公司意圖利用其對纖維化和自身炎癥的深入理解，開發(fā)精準干預措施以阻止和逆轉(zhuǎn)疾病進展。

SLD是一個存在大量未滿足醫(yī)療需求的領(lǐng)域，影響著全球約5%的人口，且患者的治療選擇有限。¹SLD（包括MASH和ALD）的特征是肝臟中脂肪的積累（脂肪變性），伴有相關(guān)的炎癥和纖維化。ALD影響著全球約2600萬患者，與MASH共同構(gòu)成美國肝移植的主要病因，給醫(yī)療保健系統(tǒng)帶來了巨大的負擔和成本。^1,3終末期肝病會帶來巨大且不成比例的醫(yī)療成本。減少中度至重度纖維化以預防肝硬化、肝癌、住院和移植的干預措施有望在未來二十年為美國醫(yī)療保健系統(tǒng)節(jié)省400億至1000億美元。⁴

efimosfermin II期臨床試驗的最新數(shù)據(jù)旨在評估每月皮下注射劑量在經(jīng)活檢證實為中度至重度（F2或F3）MASH患者中的療效和安全性。數(shù)據(jù)顯示，efimosfermin能夠快速且顯著地逆轉(zhuǎn)肝纖維化并阻止其進展，且耐受性可控。這些數(shù)據(jù)表明，與其他治療方法相比，其在改善纖維化方面具有潛在的更大優(yōu)勢，并且預期其獲益獨立于背景胰高血糖素樣肽-1 (GLP-1)治療。此外，efimosfermin可降低甘油三酯水平并改善血糖控制，這對于經(jīng)常面臨心臟代謝合并癥的MASH患者來說是重要的考慮因素。Efimosfermin的獨特特性，包括低免疫原性和延長的半衰期，也為每月給藥方案提供了潛力，并提高了患者的便利性。該試驗的完整數(shù)據(jù)已于2024年11月在美國肝病研究協(xié)會(AASLD)會議上公布。⁵

GSK首席科學官Tony Wood表示：“FGF21類藥物在MASH方面已顯示出一些振奮人心的數(shù)據(jù)，包括逆轉(zhuǎn)肝硬化的疾病首次證據(jù)，而efimosfermin憑借其每月給藥方案和耐受性，有潛力定義一種新的標準治療方案。Efimosfermin將顯著擴充我們的肝病藥物研發(fā)管線，并為我們提供開發(fā)一種新的潛在同類最佳藥物的機會，預計將于2029年首次推出。它與正在開發(fā)用于治療ALD和MASH的GSK’990相輔相成，為GSK提供了開發(fā)單藥治療和潛在聯(lián)合治療以改善患者治療效果的選擇?！?/p>

Boston Pharmaceuticals董事會主席、醫(yī)學博士Elias Zerhouni表示：“我為今天與GSK達成的協(xié)議感到非常自豪，GSK是我熟知且欽佩的公司，同時也為Sophie Kornowski領(lǐng)導的Boston Pharmaceuticals團隊的出色工作感到自豪。值得注意的是，如果沒有Bertarelli家族對前沿科學和生物技術(shù)企業(yè)的令人印象深刻、持續(xù)且長期的戰(zhàn)略承諾，這一切都不可能實現(xiàn)，正是這種承諾推動了我們的Efimosfermin alfa的開發(fā)，使其成為相關(guān)治療領(lǐng)域中有望成為同類最佳的療法。我們很高興全球領(lǐng)軍企業(yè)GSK認識到Efimosfermin在解決日益增長的全球公共衛(wèi)生問題和未滿足的醫(yī)療需求方面的潛力。我們共同期待Efimosfermin alfa在成為SLD患者同類最佳治療方案的道路上繼續(xù)前行?！?/p>

Boston Pharmaceuticals首席執(zhí)行官、藥學博士Sophie Kornowski表示：“今天對Boston Pharmaceuticals和Efimosfermin alfa來說是一個關(guān)鍵的時刻，我們與GSK開啟了新的篇章，GSK是一家在肝病領(lǐng)域擁有成熟專業(yè)知識的跨國企業(yè)，并且與我們有著為患者服務(wù)的共同承諾。我們的成就得益于Boston Pharmaceuticals的敬業(yè)團隊，他們以極大的緊迫感專注于開發(fā)Efimosfermin的使命。我要特別感謝Ernesto Bertarelli堅定不移的支持，以及他在過去幾年中所貢獻的專業(yè)知識?！?/p>

efimosfermin的加入進一步加強了GSK的肝病?？扑幬镅邪l(fā)管線，旨在解決纖維化肝病的病毒性（慢性乙型肝炎）和脂肪性(SLD)驅(qū)動因素。

財務(wù)對價

根據(jù)協(xié)議條款，GSK將收購Boston Pharmaceuticals的子公司BP Asset IX, Inc.，以獲取efimosfermin。GSK將支付總計20億美元的現(xiàn)金對價，包括12億美元的預付款以及基于里程碑達成情況的高達8億美元的里程碑付款。GSK還將負責基于里程碑達成情況的里程碑付款，以及向Novartis Pharma AG支付efimosfermin的分級特許權(quán)使用費。

GSK將把該交易視為一項企業(yè)合并進行會計處理。本次交易尚需滿足慣例條件，包括根據(jù)美國《哈特-斯科特-羅迪諾法案》獲得適用的監(jiān)管機構(gòu)批準。

Evercore Partners International LLP擔任GSK的獨家財務(wù)顧問，Cleary Gottlieb Steen & Hamilton LLP擔任其法律顧問。

Centerview Partners LLC擔任Boston Pharmaceuticals的獨家財務(wù)顧問，Sullivan & Cromwell LLP擔任其法律顧問。

關(guān)于efimosfermin alfa

Efimosfermin是一種研究性藥物，每月皮下注射一次，是FGF21的長效變體，旨在調(diào)節(jié)關(guān)鍵代謝途徑，以減少MASH患者的肝臟脂肪，改善肝臟炎癥，并逆轉(zhuǎn)肝纖維化。Efimosfermin目前正在進行中度至重度纖維化（包括肝硬化）的試驗，尚未在全球任何地方獲得處方許可。

關(guān)于Boston Pharmaceuticals

Boston Pharmaceuticals是一家臨床階段的生物制藥公司，依托一支經(jīng)驗豐富且敬業(yè)的藥物開發(fā)團隊，推進一系列高度差異化的治療方法，這些療法有望解決嚴重肝病領(lǐng)域中重要的未滿足醫(yī)療需求。Boston Pharmaceuticals是B-Flexion的投資組合公司，B-Flexion是一家私營創(chuàng)業(yè)投資公司，管理著與Bertarelli家族相關(guān)的聯(lián)合資金和投資，并與成熟的資方合作，以實現(xiàn)為子孫后代創(chuàng)造卓越價值的共同目標，同時為社會做出積極貢獻。

關(guān)于GSK

GSK是一家全球性生物制藥公司，其使命是整合科學、技術(shù)和人才，共同戰(zhàn)勝疾病。如需了解更多信息，請訪問gsk.com。

關(guān)于前瞻性陳述的警示性聲明

GSK提醒投資者，GSK做出的任何前瞻性陳述或預測，包括本公告中的陳述或預測，均存在風險和不確定性，可能導致實際結(jié)果與預測結(jié)果大相徑庭。這些因素包括但不限于GSK 2024年Form 20-F年度報告中“風險因素”部分所描述的因素，以及GSK 2025年第一季度業(yè)績報告中的相關(guān)內(nèi)容。

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參考文獻

1《2017年全球疾病負擔研究》肝硬化協(xié)作組。2020年

2 Allen等?！堆芯可t(yī)學》。2024年，第136卷，第3期，229–245頁。

3 Younossi等。《肝病通訊》。2023年12月22日；8(1):e0352

4 Wallace、Carolyn等?！陡尾‰s志》，第0卷，第0期

5《肝病學》（2004年）最新突破性摘要增刊，第28-30頁?TLM2024LBA_20241115A.pdf

編輯：李麗