在患有心臟缺陷或癌癥等嚴(yán)重基礎(chǔ)疾病的兒童中，靜脈血栓栓塞（VTE）是一種可能危及生命的并發(fā)癥。針對(duì)這類(lèi)兒童的抗凝治療或預(yù)防策略，一直是臨床實(shí)踐中的重大挑戰(zhàn)。2020年，一項(xiàng)針對(duì)兒童量身定制的利伐沙班（rivaroxaban）治療首次取得成功，開(kāi)啟了兒童抗凝治療的新篇章。

近日，由**維也納醫(yī)科大學(xué)（MedUni Vienna）領(lǐng)導(dǎo)的國(guó)際研究團(tuán)隊(duì)在《柳葉刀·血液學(xué)》（The Lancet Haematology）**期刊發(fā)表了該藥物的長(zhǎng)期隨訪研究成果，進(jìn)一步確認(rèn)了其在兒童中長(zhǎng)期使用的安全性與有效性。這是全球首個(gè)提供兒童長(zhǎng)期抗凝治療可靠證據(jù)的研究。

研究背景與成果

這項(xiàng)研究由維也納醫(yī)科大學(xué)兒科與青少年醫(yī)學(xué)系的 Christoph Male 教授領(lǐng)導(dǎo)，納入了約500名來(lái)自 EINSTEIN Jr. 項(xiàng)目的兒童與青少年參與者。該項(xiàng)目早在2020年就發(fā)布了急性階段抗凝治療數(shù)據(jù)，顯示利伐沙班在療效與安全性方面與傳統(tǒng)抗凝藥物相當(dāng)，甚至在實(shí)際應(yīng)用中更具優(yōu)勢(shì)。

本次長(zhǎng)期隨訪結(jié)果顯示，在最長(zhǎng)達(dá)一年的延長(zhǎng)治療期間，利伐沙班使用者的VTE復(fù)發(fā)率和嚴(yán)重出血風(fēng)險(xiǎn)依然維持在較低水平。研究證實(shí)，利伐沙班是首個(gè)經(jīng)過(guò)科學(xué)驗(yàn)證、適用于兒童長(zhǎng)期使用的抗凝藥物選擇。

兒童專(zhuān)屬配方填補(bǔ)研究空白

靜脈血栓栓塞是由于深靜脈中形成血栓，阻塞血管或?qū)е卵撀渲练尾浚l(fā)肺栓塞。這一疾病在成年人中研究相對(duì)成熟，但兒童人群的數(shù)據(jù)長(zhǎng)期稀缺。

在過(guò)去，兒童抗凝治療主要依賴(lài)“超說(shuō)明書(shū)”使用的成人藥物，如肝素或維生素K拮抗劑。但這些藥物存在注射給藥、不便于監(jiān)測(cè)、需頻繁驗(yàn)血等問(wèn)題，給兒童治療帶來(lái)極大不便。

近年來(lái)，直接口服抗凝藥（DOACs）如利伐沙班開(kāi)始進(jìn)入兒童臨床研究。與傳統(tǒng)藥物相比，其口服便捷、無(wú)需頻繁監(jiān)測(cè)等優(yōu)點(diǎn)，使其在兒科使用中更具潛力。

專(zhuān)家點(diǎn)評(píng)

“我們的 EINSTEIN Jr. 研究及此次長(zhǎng)期數(shù)據(jù)結(jié)果，清晰表明利伐沙班不僅在急性期治療中有效，也可安全地用于延長(zhǎng)治療，”Christoph Male 教授表示，“這項(xiàng)研究為兒童抗凝治療提供了第一個(gè)真正符合年齡特點(diǎn)的替代方案。”

《柳葉刀·血液學(xué)》同期還發(fā)表社論，強(qiáng)調(diào)該研究在兒童抗凝治療領(lǐng)域的重要意義，稱(chēng)其為“兒科血栓管理的重要里程碑”。

參考文獻(xiàn)：Christoph Male et al, Extended-phase anticoagulant treatment of acute venous thromboembolism in children: a cohort study from the EINSTEIN-Jr phase 3 trial,?The Lancet Haematology?(2025).?DOI: 10.1016/S2352-3026(25)00067-5

Editorial: Lesley Mitchell et al, Lessons from EINSTEIN-Jr and next steps for extended-phase anticoagulation in paediatric venous thromboembolism,?The Lancet Haematology?(2025).?DOI: 10.1016/S2352-3026(25)00109-7

編輯：王洪

排版：李麗