近日，2019 年美國(guó)癌癥研究協(xié)會(huì)（AACR）年會(huì)上傳來(lái)振奮人心的“中國(guó)聲音”：上海交通大學(xué)附屬胸科醫(yī)院腫瘤科主任陸舜教授匯報(bào)的“沃利替尼治療 MET 外顯子 14 跳躍變化的肺肉瘤樣癌及其他類型非小細(xì)胞肺癌的研究結(jié)果”，首批患者緩解率高達(dá)55%，有望為部分難治肺癌患者帶來(lái)新希望，因而獲得“大會(huì)主會(huì)”報(bào)告的殊榮。

美國(guó)癌癥研究協(xié)會(huì)年會(huì)以發(fā)布早期研究成果著稱。陸舜教授的這項(xiàng)研究報(bào)告是中國(guó)創(chuàng)新藥物臨床研究首次登上具有百年歷史的美國(guó)癌癥研究協(xié)會(huì)的講臺(tái)。

長(zhǎng)期以來(lái)，存在MET外顯子14跳變的肺癌，治療一直存在困境，患者預(yù)后差，對(duì)現(xiàn)有的標(biāo)準(zhǔn)治療很不敏感。

“這類肺癌患者通常具有年齡較大、吸煙、容易轉(zhuǎn)移的特點(diǎn)，且預(yù)后不佳?！标懰唇淌诜Q，一項(xiàng)回顧性研究證明，這類患者如果使用傳統(tǒng)化療，無(wú)進(jìn)展生存期大概只有1.9個(gè)月，總生存期只有8.1個(gè)月。

陸舜教授牽頭的這項(xiàng)研究始于2017年，是一項(xiàng)在中國(guó)開(kāi)展的多中心臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估“沃利替尼”治療具有MET外顯子14跳變的肺肉瘤樣癌或其他類型非小細(xì)胞肺癌患者中的療效和安全性。經(jīng)基因檢測(cè)確定為攜帶MET外顯子14跳變的患者，每日一次口服“沃利替尼”直至疾病進(jìn)展。

本次年會(huì)上，陸舜教授報(bào)告了截至今年2月首批接受“沃利替尼”治療的30多名患者的初步結(jié)果：緩解率接近55%。

30多名患者療效喜人，比如第一個(gè)入組的病人已存活兩年多。

兩年前，他在發(fā)現(xiàn)肺癌后接受了外科開(kāi)刀治療，隨后化療，在一個(gè)化療療程后出現(xiàn)了雙側(cè)腎上腺轉(zhuǎn)移，最大轉(zhuǎn)移灶達(dá)10公分。經(jīng)基因檢測(cè)，發(fā)現(xiàn)為MET外顯子14跳變的突變，進(jìn)入“沃利替尼”臨床研究項(xiàng)目，用藥6周后，轉(zhuǎn)移灶縮小到6公分；12周后，縮小到3公分。

這名70歲的患者存活至今，一天口服一次“沃利替尼”，病灶穩(wěn)定在2、3公分，定期到胸科醫(yī)院復(fù)查隨訪。

換言之，原本中位生存僅8個(gè)月，用藥后有望超過(guò)兩年。

該臨床研究團(tuán)隊(duì)，也發(fā)現(xiàn)“沃利替尼”能突破血腦屏障，對(duì)發(fā)生腦轉(zhuǎn)移的患者也有療效。

根據(jù)近年國(guó)際抗癌新藥臨床上市規(guī)律，緩解率大于50%即有望上市。不過(guò)，眼下陸舜團(tuán)隊(duì)需要擴(kuò)大病例樣本量，以進(jìn)一步驗(yàn)證藥物的有效性與安全性。

“希望在今年6月前完成擴(kuò)大入組，預(yù)計(jì)10月獲得緩解率數(shù)據(jù)，隨后不斷補(bǔ)充患者的生存數(shù)據(jù)。”陸舜分析，針對(duì)MET 外顯子14跳變，中外已有一些藥物在進(jìn)行臨床研究，但全世界目前都沒(méi)有一個(gè)藥物獲批上市，所以沃利替尼在中國(guó)的這項(xiàng)研究具有很重要的意義。

隨著更多患者的入組，樣本量的增加，如果緩解率能穩(wěn)定在這個(gè)水平，沃利替尼有望在中國(guó)批準(zhǔn)上市。

沃利替尼是由和記黃埔醫(yī)藥自主研發(fā)的口服MET受體酪氨酸激酶抑制劑。目前，和記黃埔醫(yī)藥與合作伙伴阿斯利康正在多種實(shí)體瘤中，在全球聯(lián)合開(kāi)展沃利替尼單藥和聯(lián)合療法的臨床試驗(yàn)。

陸舜教授說(shuō)，這項(xiàng)研究最重要意義在于，MET外顯子14跳變是個(gè)預(yù)后不好的靶點(diǎn)，以前沒(méi)有靶向治療藥物，化療效果極差，沃利替尼的這項(xiàng)研究如果成功，將會(huì)極大改善這類肺癌患者的預(yù)后。

他也談到，在這條通路上，國(guó)際上有幾個(gè)類似的藥物競(jìng)爭(zhēng)，如果中國(guó)能達(dá)到預(yù)期終點(diǎn)，有希望成為在這個(gè)靶點(diǎn)中第一個(gè)被相應(yīng)藥物審評(píng)部門批準(zhǔn)的藥物，意義非常大。

陸舜教授稱，中國(guó)是一個(gè)幅員廣闊的國(guó)家，也是肺癌高發(fā)國(guó)家，中國(guó)的臨床研究者和中國(guó)自己的企業(yè)，如果能一起做這樣一個(gè)國(guó)家1.1類新藥的研究，填補(bǔ)該領(lǐng)域治療空白，是非常令人振奮的。

來(lái)源：文匯報(bào)???作者：唐聞佳