2018年11月9日到10日北京，生物谷將舉辦第十屆干細胞會議，在秉承前九屆干細胞臨床與轉(zhuǎn)化的會議經(jīng)驗基礎上， 圍繞干細胞基礎研究、干細胞臨床轉(zhuǎn)化、干細胞制備標準與規(guī)范化等，邀請國內(nèi)外知名專家學者、業(yè)界翹楚、臨床醫(yī)生一道進行深入討論，促進合作交流。同時本次研討會特別設立“青年千人”論壇，為海內(nèi)外優(yōu)秀青年學者搭建學術(shù)交流平臺。

會議信息

會議名稱：2018（第十屆）干細胞國際研討會

會議時間：2018.11.09-10

會議地點：北京元辰鑫國際酒店

會議主辦機構(gòu)：生物谷

會議形式：演講+ 青千論壇

會議結(jié)構(gòu)：參會人群

高校,科研院所40%

醫(yī)院醫(yī)生30%

干細胞企業(yè)20%

其他10%

會議亮點

• 探討干細胞基礎研究的熱點與難點

圍繞干細胞重編程、干細胞干性維持與定向分化，干細胞與組織器官修復、類器官等進行深入交流

• 推動干細胞治療的臨床轉(zhuǎn)化

圍繞干細胞臨床轉(zhuǎn)化過程中遇到的問題， 邀請專家、臨床醫(yī)生等解答

• 促進干細胞治療的完善與發(fā)展

討論干細胞治療規(guī)范和標準， 干細胞的存儲、制備的自動化

大會內(nèi)容搶先看！嘉賓演講摘要集萃

• 演講人：

袁寶珠，醫(yī)學及理學博士，中國食品藥品檢定研究院、細胞資源保藏及研究中心主任\研究員，國家干細胞專家委員會委員。

• 演講題目：

《臨床研究‘備案’用（干）細胞質(zhì)量評價規(guī)范》

• 演講摘要：

自2015年8月正式出臺《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》（簡稱《管理辦法》），我國積極開展了干細胞臨床研究機構(gòu)及項目‘雙備案’工作。與《管理辦法》相配套的《干細胞制劑質(zhì)量控制及臨床前指導原則（試行）》（簡稱《指導原則》）在整個《管理辦法》的實施過程中起到了重要的指導作用。

《指導原則》涵蓋了質(zhì)量控制體系中的質(zhì)量保障體系（包括GMP等）和質(zhì)量評價體系。

其中的質(zhì)量評價體系，包含各類檢驗規(guī)范，如質(zhì)量檢驗、放行檢驗和復核檢驗。而‘質(zhì)量檢驗’是以評價整個生產(chǎn)工藝的質(zhì)量及穩(wěn)定性為主要目的、‘臨床研究’所需的最為重要的一種評價規(guī)范，其理念和內(nèi)涵適用于包括各類干細胞產(chǎn)品在內(nèi)的所有治療性細胞產(chǎn)品，也應是‘臨床試驗’注冊申報所需的質(zhì)量評價規(guī)范。

在‘質(zhì)量檢驗’基礎上，研發(fā)者須根據(jù)其產(chǎn)品的特殊性，建立相關(guān)產(chǎn)品的‘放行檢驗’，用于對中間產(chǎn)品（如細胞庫細胞）或終末制劑進行‘補充檢驗’，以確保相關(guān)產(chǎn)品從制備到使用全過程質(zhì)量評價和風險覆蓋的完整性及評價效率。

• 歷年研究領域及成果介紹：

擁有超過30年基礎研究及轉(zhuǎn)化醫(yī)學研究經(jīng)驗，現(xiàn)主要從事各類細胞治療產(chǎn)品的質(zhì)量控制研究及質(zhì)量評價，包括相關(guān)產(chǎn)品質(zhì)量屬性研究、質(zhì)量控制技術(shù)研發(fā)，和質(zhì)量評價用標準物質(zhì)及評價規(guī)范的研究及制定；

參于國家細胞治療產(chǎn)品的監(jiān)管和與監(jiān)管相關(guān)的技術(shù)性指導原則起草及修訂，其中，負責起草和修訂了《干細胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導原則（試行）》（2015年8月開始試行）；

承擔不同類型的國家及地方科研項目，作為項目首席科學家，于2016年獲得了首批國家‘干細胞與轉(zhuǎn)化研究’重點專項資助，用于“臨床級干細胞標準化評價體系”項目研究。

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• 演講人：

王霞，特別研究員，博士生導師，國家青年千人計劃入選者。

演講題目：

《成體干細胞體外培養(yǎng)和三維分化創(chuàng)新技術(shù)及其應用》

演講摘要：

報告將介紹一個創(chuàng)新性的成體干細胞體外培養(yǎng)和三維分化技術(shù)。

利用這一技術(shù)，培養(yǎng)出的干細胞系在體外能長期保持良好的自我更新狀態(tài)，并能分化成腸道上皮的各種細胞類型。我們可以從單個干細胞擴增培養(yǎng)成為大規(guī)模的干細胞系，便于后續(xù)的基因表達分析、基因組測序分析、功能分析及病理分析。干細胞進行氣液界面培養(yǎng)分化后，可以自發(fā)形成由各種類型腸上皮細胞組成的三維立體的腸上皮組織，該上皮組織具有完善的上皮屏障結(jié)構(gòu)和功能，并可用于構(gòu)建疾病模型(Wang X. et al., Nature, 2015, 522(7555):173-178）。

該技術(shù)適用于所有柱狀上皮組織的成體干細胞的體外培養(yǎng)和分化，包括胃、小腸、結(jié)直腸、肝管、胰腺導管等組織器官，是干細胞研究領域的重大突破和貢獻，為研究成體干細胞的自我更新和分化機理提供了重要的技術(shù)保障，具有非常重大的科學意義。

我們用上述創(chuàng)建的培養(yǎng)腸干細胞的方法，首次成功在體外培養(yǎng)了病人直接來源的巴瑞特食道干細胞。與同一病人來源的胃干細胞或食道干細胞相比，巴瑞特食道干細胞具有特異的基因表達譜，并只能分化為腸化生組織的各種細胞類型，轉(zhuǎn)化后在小鼠體內(nèi)能形成類似于人食道腺癌的腫瘤。對巴瑞特食道干細胞進行了基因組穩(wěn)定性檢測，表明不同病人演變?yōu)榘┌Y的風險、進展程度不同。此項研究表明巴瑞特干細胞在腫瘤發(fā)展中的重要性，可以將其作為靶點進行預防和阻斷食道腺癌的發(fā)生。

• 歷年研究領域及成果介紹：

2001年和2004年分別在大連海洋大學取得學士和碩士學位。2004-2009年，在中國科學院遺傳與發(fā)育生物學研究所取得細胞生物學博士學位。2009-2012年，在美國哈佛大學醫(yī)學院進行博士后研究，隨后在杰克遜實驗室基因組醫(yī)學研究中心從事副研究員(associate research scientist)工作（2012-2015）。2015年至2016年，作為高級研究學者(senior research scientist) 和研究經(jīng)理(research manager), 先后在德克薩斯大學休斯頓健康科學中心和休斯頓大學進行科研工作。

王霞博士主要從事成體干細胞和人類疾病的相關(guān)研究，截至目前，已在權(quán)威期刊（如Cell, Nature, Nature Communications 和Stem Cells）上發(fā)表SCI論文28篇。

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• 演講人：

劉學鋒，現(xiàn)任美國喬治城大學醫(yī)學院病理系教授，細胞永生化項目帶頭人，細胞重編程中心實驗室主任 ,是條件重編程技術(shù)（CR）的發(fā)明人和條件重編程細胞（CRC）的發(fā)現(xiàn)者和命名人。

• 演講題目：

《Conditional Reprogramming for Regenerative and Predictive Medicine》

• 演講摘要：

條件重編程（Conditional Reprogramming, CR）技術(shù)，即不添加任何病毒或細胞癌基因的非遺傳操作技術(shù)，在不改變細胞任何遺傳基因和表型的情況下使細胞在體外正常生長、持續(xù)傳代。與Organoids 培養(yǎng)一起，被美國NIH列為腫瘤精準醫(yī)學研究計劃和抗癌新藥發(fā)現(xiàn)的新一代篩選工具之一，最近數(shù)篇Nature或Cell綜述將CR技術(shù)稱為新一代人癌癥模型或癌癥精準或個體化功能性診斷新技術(shù)。

該技術(shù)主要利用飼養(yǎng)層細胞以及Rho激酶抑制劑，可以誘導哺乳動物或人的原代（成體）上皮細胞，在體外培養(yǎng)無限增殖。CR細胞在體外可形成具有正常生理功能的模擬微器官，如乳腺上皮細胞分化形成分泌導管，支氣管上皮細胞分化形成纖毛和分泌粘液并成功用于氣道重建，beta細胞經(jīng)過CR擴增后能在體外體內(nèi)實驗中反應于培養(yǎng)基或血液葡萄糖濃度而表達胰島素。

因此，通過該技術(shù)得到的CR細胞，應用于癌癥精準醫(yī)學或新藥發(fā)現(xiàn)和組織修復和再生（體內(nèi)外）有重要價值。

• 歷年研究領域及成果介紹：

CR和Organoids 代表著新一代來源患者的癌細胞模型（PDCM，Patient－Derived Cancer Cell Models），并被NCI（美國國立癌癥研究所）納入美國腫瘤精準醫(yī)學計劃和抗癌新藥發(fā)現(xiàn)項目計劃，也被NIH納入多項癌癥或再生醫(yī)學研究基金項目指南。

劉教授從事細胞重編程和永生化研究，主持和參加NIH研究項目10 余項，共發(fā)表科技論文90余篇，研究成果發(fā)表在學術(shù)期刊新英格蘭醫(yī)學雜志（The New England Journal of Medicine），自然子刊（Nature Protocols），美國科學院院刊（Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America），臨床研究雜志（Journal of Clinical Investigation） 等，被引用兩千次以上。擔任 20余SCI期刊編輯或?qū)徃迦恕?/p>

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• 演講人：

孫凌云，博士，主任醫(yī)師/教授，博士生導師 ，南京鼓樓醫(yī)院副院長、南京大學風濕免疫研究所所長?，F(xiàn)任國家干細胞專家委員會委員、中國醫(yī)藥學會干細胞質(zhì)量控制和研究委員會副主任委員，江蘇風濕病學會主任委員。曾任全國風濕病學會副主任委員。

• 演講題目：

《MSC與自身免疫病研究新進展》

• 演講摘要：

課題組開展MSC與自身免疫病的基礎和臨床研究20年，成功用異體MSC治療SLE等自身免疫病1000多例，其中治療SLE500余例，隨訪觀察發(fā)現(xiàn)MSC治療難治性SLE部分緩解和完全緩解率達到60%。MSC治療5年隨訪結(jié)果表明SLE生存率84%，大大減低了難治性SLE的5年死亡率（大于50%）。

進一步研究發(fā)現(xiàn)除了MSC的質(zhì)量和細胞數(shù)外，患者的微環(huán)境也影響MSC的治療療效。機制研究發(fā)現(xiàn)異體MSC治療在不同自身免疫病中的調(diào)節(jié)作用有共性也有個性，共性表現(xiàn)在抑制T和B細胞的增殖、活化、抗體和細胞因子的產(chǎn)生，上調(diào)Treg、Breg等，個性表現(xiàn)在SLE中MSC抑制CD4+細胞的凋亡，而在系統(tǒng)性硬化癥中促進CD4+細胞的凋亡，上調(diào)Treg。感染是SLE等自身免疫病的主要死亡原因之一，MSC除了免疫調(diào)節(jié)和組織修復作用外，還有抗感染作用，在SLE治療中有重要的作用，機制有待進一步研究。

• 歷年研究領域及成果介紹：

在國際上首先開展異體MSC治療SLE等，已完成1000余例，在國際大會發(fā)言40余次。

在Cell Stem Cell、Nat Immunol、Nat Med、Immunity等發(fā)表論文488篇，其中SCI論文160篇，主參編專著16部。Int J Rheum Dis、Pathologie? Biologie副主編，Arthritis Res Ther、QJM、Cell Mol Immunol 編委。獲江蘇省科技進步一等獎、中華醫(yī)學二等獎、教育部科技進步二等獎等。承擔國家省部級科研項目22項。2015年獲第七屆國家衛(wèi)生計生委突出貢獻中青年專家。江蘇省醫(yī)學杰出人才、江蘇省中青年首席科學家、南京十大科技之星、南京科技功臣、南京市勞模。2002國務院特殊津貼。

• 演講人：

Xianmin Zeng? Professor? Buck Institute for Research on Aging

• 演講題目：

《iPSC-based retinal progenitor therapy》

• 演講摘要：

We have developed several current Good Manufacture Practice (cGMP)-compliant induced pluripotent stem cell (iPSC) lines for clinical applications, and have shown that multiple cellular products can be generated from a single working cell bank (WCB). Using a stock prepared from the cGMP-compliant WCB, we tested differentiation into therapeutically relevant cell types of the three germ layers using standardized but generic protocols.

In addition, we introduced a constitutively expressed GFP cassette in Chr13 safe harbor site by genome editing and observed no significant difference in growth and differentiation between the engineered line and the control line, indicating that engineered products can be made using a standardized methodology.

We believe that our demonstration that multiple products can be made from the same WCB and that the same protocols can be used with multiple lines offers a path to a cost-effective strategy for developing cellular products from iPSC lines. I will discuss our IND-enabling studies with retinal progenitors derived from the cGMP grade for treating age related macular degeneration.

• 歷年研究領域及成果介紹：

Dr. Zeng is a leading stem cell biologist with expertise in human embryonic stem cells (ESC) and induced pluripotent stem cells (iPSC). One of her research focuses is to study neural development in human and to model neurodegenerative diseases using patient-specific and genome edited isogenic lines. She has developed scalable processes of generating functional cells of the central nervous system and peripheral nervous system from ESC/iPSC for cell therapies and drug screening.

Dr. Zeng received her PhD in Molecular Biology from the Technical University of Denmark in 2000 and had her postdoctoral training at the National Institutes of Health (NIH) in 2000-2005. She is Professor at the Buck Institute Research on Aging and Visiting Professor at the National University of Singapore. Dr. Zeng is a recipient of several major funding including a translational grant to develop PSC-based therapies for Parkinson’s disease from California Institute for Regenerative Medicine (https://www.cirm.ca.gov/our-progress/people/xianmin-zeng), and an iPSC-based toxicity screen grant from the NIH. She is also the Founder and Chief Executive Officer of two biotech companies, XCell Science Inc. and NxCell Inc.

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• 演講人：

王建軍 教授 美國韋恩州立大學

• 演講題目：

《一種新型蛋白質(zhì)誘導的原位組織重編程技術(shù)及應用》

• 演講摘要：

傳統(tǒng)的誘導多能干細胞（iPSC）技術(shù)利用病毒將Sox2，Oct4，Klf4和c-Myc基因傳遞到體細胞中，然后將該體細胞在培養(yǎng)皿中重編程為iPSC。然后誘導產(chǎn)生的iPSC在體外分化成體細胞或祖細胞，其可用于再生醫(yī)學的細胞療法。

我們最近發(fā)明了一種蛋白質(zhì)誘導的原位組織重編程技術(shù)，使用該重編程蛋白通過直接靶向體內(nèi)的疾病組織，將疾病細胞的時鐘重新設置為暫態(tài)干細胞。

與不能經(jīng)歷任何表型變化的疾病細胞不同，經(jīng)過蛋白質(zhì)處理的疾病細胞會變成重新獲得分化能力的暫態(tài)干細胞。在組織微環(huán)境下，由駐留組織提供的細胞因子將誘導原位產(chǎn)生的暫態(tài)干細胞重新分化成正常的組織細胞。因此，這種蛋白質(zhì)誘導的重編程和再分化過程使得疾病細胞的表型變化成為正常組織細胞，用于有效的疾病治療和再生醫(yī)學。

我們?yōu)檫@種原位組織重編程技術(shù)提供了強大的譜系追蹤實驗證據(jù)，證明了原位生成的暫態(tài)干細胞可以分化為正常組織。這項突破性技術(shù)提供了一種技術(shù)平臺，可廣泛用于疾病治療和受損組織修復的再生醫(yī)學，在現(xiàn)代醫(yī)學中具有顛覆性的影響。

• 歷年研究領域及成果介紹：

現(xiàn)任美國韋恩州立大學醫(yī)學院終身教授，干細胞實驗室主任，蛋白質(zhì)誘導多能干細胞技術(shù)的開創(chuàng)者，干細胞技術(shù)研究及應用領域的杰出科學家。他的團隊發(fā)明了幾種新技術(shù)，包括QQ-蛋白質(zhì)轉(zhuǎn)運技術(shù)，QQ-piPSC技術(shù)和蛋白質(zhì)誘導體內(nèi)組織重編程技術(shù)。這些技術(shù)在包括美國、中國和澳大利亞在內(nèi)的多個國家獲得專利。

王博士目前的主要重點是在他的實驗室中發(fā)明的這些創(chuàng)新技術(shù)的應用，用于治療多種癌癥，包括三陰性乳腺癌、腦癌和胰腺癌，以及急性心肌梗塞和慢性心力衰竭。

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• 演講人：

蔣衛(wèi) 教授? 武漢大學醫(yī)學研究院

• 演講題目：

《長非編碼RNA與內(nèi)胚層胰腺分化和糖尿病發(fā)生》

• 演講摘要：

Long non-coding RNAs (lncRNAs) play crucial roles in regulating diverse biological processes including cell lineage specification and involve in disease pathogenesis.

Based on our previous work on human pancreatic differentiation, we have generated a comprehensive transcriptome profile of human pancreatic lineage including undifferentiated human embryonic stem cells (ESCs), ESC-derivate definitive endoderm, pancreatic progenitors, as well as purified human primary pancreatic alpha cells and beta cells. This data revealed dynamic regulation of hundreds of long non-coding RNAs (lncRNAs) during pancreatic lineage differentiation. More interestingly, dozens of endodermal pancreatic-specific lncRNAs exhibit genomic overlap with diabetes-associated SNPs revealed by GWAS database. One of them is the lncRNA DEANR1 (Definitive Endoderm Associated long Non-coding RNA1).

Our previous work has shown DEANR1 positively regulates the expression of its neighboring gene FOXA2, which is crucial for endoderm differentiation and pancreatic specification, and thus contributes to definitive endoderm differentiation. To further analyze the functional link between SNP/DEANR1 and pancreatic differentiation and diabetes pathogenesis, we have analyzed the regulatory effect of the SNP on DEANR1 expression. Moreover, we have generated the knock-in human ESC lines of the DEANR1-assocated SNP using CRISPR/cas9 genome editing technology with the aim that modeling disease in a dish based of in vitro pancreatic differentiation technology.

• 歷年研究領域及成果介紹：

蔣衛(wèi)博士在北京大學先后獲得學士和博士學位，并在美國霍華德休斯醫(yī)學研究中心、哈佛醫(yī)學院完成博士后訓練，2015起年任武漢大學醫(yī)學研究院教授、武漢大學中南醫(yī)院特聘研究員。十余年來蔣衛(wèi)教授一直耕耘于細胞分化和表觀遺傳學研究，長期關(guān)注細胞命運決定這一基本的細胞生物學和發(fā)育生物學問題。

所取得的研究成果主要包括：系統(tǒng)建立多能干細胞（包括人/鼠/猴的ESC/iPSC）往胰腺方向分化的分步誘導方案，得到功能性的胰島細胞，同時體外再現(xiàn)人內(nèi)胚層、胰腺發(fā)育的過程；鑒定胰腺前體的表面標記CD24，使純化胰腺前體細胞成為可能；發(fā)現(xiàn)可用于預測細胞分化潛能的簡單生物標記分子WNT3，幫助選擇具有合適譜系分化能力的人多能干細胞系；功能性鑒定人內(nèi)胚層分化功能相關(guān)的組蛋白去甲基化酶KDM6和lncRNA分子DEANR1，探討了內(nèi)胚層命運決定的分子機制。

已發(fā)表20多篇論文，SCI引用數(shù)超過1400次。獲邀在ISSCR會議以及日本、韓國多個國際會議做口頭報告。目前主持國家自然科學基金重大研究計劃培育項目1項。

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• 演講人：

陳浩林 教授? 溫州醫(yī)科大學附屬第二醫(yī)院

• 演講題目：

《大鼠睪丸間質(zhì)干細胞的分離，體外培養(yǎng)及調(diào)控機制研究》

• 演講摘要：

雄激素缺乏影響男性的生殖能力及身心健康。睪丸間質(zhì)（Leydig）細胞是產(chǎn)生雄性激素的主要細胞。其干細胞（間質(zhì)干細胞，Stem Leydig Cell，SLC）具有修復，維護間質(zhì)細胞群體穩(wěn)定的作用。但SLC在睪丸內(nèi)的分布，其外周標志蛋白的表達，以及增殖分化的調(diào)控機制，仍然未知。為研究SLC發(fā)育的調(diào)控過程,我們建立了生精小管培養(yǎng)技術(shù)。在體外培養(yǎng)大鼠生精小管，4周后，其表面的SLC可以發(fā)育出能大量分泌雄激素的間質(zhì)細胞。利用該系統(tǒng)篩查了30多種潛在的激素及生長因子，我們發(fā)現(xiàn)SLC的增殖主要由DHH，F(xiàn)GF2，PDGF，activin及TGFb等因子調(diào)控。其分化主要由DHH，鋰離子相關(guān)的信號分子，BMP4及雌激素E2的調(diào)節(jié)。

為進一步分離純化間質(zhì)干細胞，我們通過轉(zhuǎn)錄組分析粗選的SLC，比較多種可表達于細胞表面的蛋白，最終發(fā)現(xiàn)CD90是一個比較理想的SLC標志蛋白。免疫染色顯示，CD90陽性細胞主要分布于睪丸間質(zhì)中的三個位置，生精小管外周（弱陽），毛細血管外周（弱陽）及淋巴管內(nèi)皮（強陽）。流式分選CD90弱陽性及強陽性細胞，在體外均可發(fā)育成間質(zhì)細胞。

結(jié)論：1）體外培養(yǎng)睪丸生精小管，可以誘導管周SLC向間質(zhì)細胞的發(fā)育；2）該培養(yǎng)體系可用于SLC調(diào)控機制的研究及環(huán)境污染物的篩查；3）CD90可以作為分離純化SLC的標志蛋白；4）SLC主要位于生精小管外周及毛細血管外周；5）位于淋巴管內(nèi)皮的CD90強陽性細胞，也具有分化成間質(zhì)細胞的潛能，表明間質(zhì)細胞的前體細胞可能不止一種。

• 歷年研究領域及成果介紹：

溫州醫(yī)科大學第二臨床醫(yī)學院教授，博士，博導；溫州醫(yī)科大學第二臨床醫(yī)學院干細胞中心主任；美國約翰霍普金斯大學公共健康學院資深科學家；溫州市580 海外精英引進人才；Asian Journal of Andrology 編委；中華男科雜志編委；中國藥理學會生殖與發(fā)育專業(yè)委員會副組委。

1983年本科畢業(yè)于北京大學生物系。1989年研究生畢業(yè)于中國醫(yī)學科學院，中國協(xié)和醫(yī)科大學基礎研究部細胞生物專業(yè)，博士。1990年-1995年，博士后培訓于美國約翰霍普金斯大學公共健康學院人口系。1995-2015任職于美國約翰霍普金斯大學公共健康學院生物化學與分子生物學系。資深科學家，研究型教授。2015年全職回國，受聘于溫州醫(yī)科大學第二臨床醫(yī)學院，任教授。

專長：男性雄激素分泌的調(diào)控、雄激素分泌細胞（Leydig Cell）的衰老、雄激素分泌細胞干細胞的鑒別、分離、培養(yǎng)及發(fā)育調(diào)控等方面的研究。曾獲美國NIH Merit Award。共發(fā)表SCI論文70余篇，包括PNAS（2篇），Stem Cell Report, Endocrinology 等高影響力期刊。近年建立了睪丸間質(zhì)干細胞的分離純化，及體外培養(yǎng)技術(shù)。其中包括生精小管培養(yǎng)技術(shù)。在干細胞方面的研究成果，獲國際媒體的報道。其中包括美國巴爾迪摩太陽報，美國匹斯堡大學再生醫(yī)學網(wǎng)站，約翰霍普金斯大學學報，及自然雜志（nature）的特別介紹。

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大會咨詢

彭凡

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