?COVID-19大流行的爆發(fā)，使臨床試驗向數(shù)字化轉(zhuǎn)型不斷提速，以患者為中心的研究正在被重新定位為一種標(biāo)準做法，以保持研究順利進行。疫情對新藥研發(fā)行業(yè)帶來了哪些影響？如何實現(xiàn)以患者為中心的臨床試驗？帶著這些問題，在2020年第三屆中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新合作大會上，TIMEDOO記者采訪了法國達索系統(tǒng)全資子公司、全球領(lǐng)先的生命科學(xué)臨床研究領(lǐng)域云解決方案供應(yīng)商Medidata的亞太區(qū)解決方案顧問總監(jiān) Stanley Han。Stanley Han先生在生命科學(xué)、臨床、生物醫(yī)學(xué)和制藥行業(yè)擁有25年的經(jīng)驗。

圖|Medidata亞太區(qū)解決方案顧問總監(jiān) Stanley Han作分享

肽度TIMEDOO：這次新冠疫情對新藥研發(fā)行業(yè)帶來的機遇是什么呢？Medidata在新冠疫苗的臨床試驗中做了哪些貢獻？

Stanley：首先我想說的是，疫情的爆發(fā)是我們所有人都不想看到的公共衛(wèi)生健康事件，但同時，這樣的突發(fā)狀況也確實推動了臨床試驗的數(shù)字化轉(zhuǎn)型。為了將疫情所帶來的負面影響降到最低，大數(shù)據(jù)、互聯(lián)網(wǎng)、可穿戴設(shè)備、人工智能等新興技術(shù)將被越來越多地應(yīng)用于患者招募與管理、臨床試驗數(shù)據(jù)采集與分析等各個領(lǐng)域，大幅提升臨床試驗的效率。同時，真實世界數(shù)據(jù)（RWD）的運用也為新藥研發(fā)提供了更加豐富和動態(tài)的數(shù)據(jù)支持，提高了藥物療效的精準性，降低了藥品的風(fēng)險性。

疫情對于臨床數(shù)字化的推動，特別是遠程（虛擬）試驗的推動是非常驚人的。因為疫情，從Medidata平臺的數(shù)據(jù)來看，在全球范圍內(nèi)，3月份每個項目研究機構(gòu)新患者入組的平均數(shù)量同比下降了 65%，因為很多限制政策，患者不能去研究中心。突如其來的疫情給大家?guī)砹撕芏嗵魬?zhàn)。對此，我們需要更好的辦法，讓患者可以在不能去研究中心的情況下，仍然參與到臨床試驗中。針對這樣的情況，我們提供了很多工具軟件，比如說myMedidata，受試者也可以遠程與醫(yī)生進行互動，從而讓患者更方便、更有效地參與到臨床試驗中。

作為全球領(lǐng)先的生命科學(xué)臨床研究領(lǐng)域云解決方案供應(yīng)商Medidata，我們整合的統(tǒng)一平臺支持在疫情中面臨重大挑戰(zhàn)的臨床試驗。這其中也包括針對新冠疫情的治療方法、疫苗等。10月以后，新冠疫苗的消息接連不斷，可以說，全球都在聯(lián)合起來開發(fā)疫苗和治療方法。截止目前，Medidata平臺正為290多項包括疫苗在內(nèi)的與新冠肺炎相關(guān)的試驗提供著支持。

肽度TIMEDOO：可否介紹一下Medidata的產(chǎn)品線？

Stanley：Medidata成立于1999年，有二十余年的歷史。我們開始于EDC。那時候我們是先考慮到怎么把這些基本的數(shù)據(jù)以電子的方式采集并存儲和管理。20年來，伴隨著行業(yè)的發(fā)展，我們一步一步擴大了我們的產(chǎn)品線。

作為業(yè)界領(lǐng)先的系統(tǒng)提供商，Medidata的產(chǎn)品支持臨床試驗全流程，包括試驗計劃、啟動，試驗數(shù)據(jù)采集和管理、數(shù)據(jù)分析，試驗管理、專業(yè)服務(wù)等。比如Medidata以統(tǒng)一平臺為基礎(chǔ)，擁有核心的Rave EDC和Rave RTSM平臺，適應(yīng)各種不同規(guī)模的研究項目。統(tǒng)一的CTMS和eTMF平臺，滿足不斷增長的試驗復(fù)雜性需求。這其中也包括以患者為中心的Patient Cloud。我們?nèi)€產(chǎn)品和綜合解決方案可以支持臨床試驗全流程數(shù)字化運轉(zhuǎn)，并借助AI和大數(shù)據(jù)實現(xiàn)數(shù)據(jù)監(jiān)查等場景的智能化應(yīng)用。

圖|專訪Medidata亞太區(qū)解決方案顧問總監(jiān) Stanley Han

肽度TIMEDOO：Medidata是否有一些針對中國本土化的產(chǎn)品？

Stanley：本土化一直是Medidata從2015年進入中國后一直在做的，提供更好的專業(yè)服務(wù)給我們的中國用戶。我們的產(chǎn)品在針對市場需求做本土化實施，我們的支持團隊也都是本土團隊，堅持為我們的客戶提供最專業(yè)的服務(wù)。今后我們也將持續(xù)投入本土化實施，更好地服務(wù)于中國的本土客戶。

我們對于移動端產(chǎn)品的開發(fā)也是不遺余力的，比如說Rave eCOA，直接采集患者數(shù)據(jù)，是遠程試驗不可或缺的一環(huán)。受試者在參與試驗過程中，將身體體征，如服藥后感受等在eCOA app中錄入數(shù)據(jù)，是研究中心遠程采集數(shù)據(jù)的手段之一。通過eCOA，受試者的數(shù)據(jù)可以用平板iPad方式梳理。同時研究中心或者研究員也可以觀察到患者的狀況，用這種電子的方式及時對數(shù)據(jù)進行更新。

肽度TIMEDOO：在臨床試驗環(huán)節(jié)，Medidata在哪些方面引入了人工智能AI技術(shù)？

Stanley：Medidata旗下Acorn AI一直致力于AI技術(shù)在臨床試驗領(lǐng)域的應(yīng)用開發(fā)。今年我們也看到了Acorn AI的進一步發(fā)展到了第三代平臺，數(shù)據(jù)和人工智能可以從根本上改變試驗流程。通過使用數(shù)據(jù)、洞察分析和數(shù)字工具，我們能夠以一種全新的方式處理核心試驗流程，如研究中心可行性和試驗設(shè)計。在今年的環(huán)境下，Acorn AI的數(shù)據(jù)和預(yù)測模型比以往更有價值了。這也是我們的CRO和申辦方合作伙伴信賴Medidata智能解決方案的原因之一。

首先， Acorn AI利用歷史上的臨床試驗數(shù)據(jù)以及對照組的患者來構(gòu)建合成對照組，這就是Medidata Rave SCA。通過龐大的歷史數(shù)據(jù)庫，精選對照患者，在人口統(tǒng)計學(xué)和疾病特征等層面與當(dāng)前試驗的患者數(shù)據(jù)進行比較和匹配，從而達到良性循環(huán)的目的。今年早前Medidata與Celsion公司共同宣布的合作，對比Medidata合成對照組（SCA）中所提供的對照組患者數(shù)據(jù)，Celsion公司在III期 / IV期卵巢癌患者中進行的GEN-1治療方案OVATION I 期研究1b階段劑量遞增臨床試驗數(shù)據(jù)表明，GEN-1療法在無進展生存期（PFS）這一關(guān)鍵指標(biāo)上取得了積極進展。就是這一套做法。目前，我們正與多個申辦方合作，向FDA或EMA提交合成對照組。

其次，通過智能結(jié)合臨床試驗數(shù)據(jù)和真實世界數(shù)據(jù)，Acorn AI能夠跨越這兩個數(shù)據(jù)集并帶來洞察。同時，Medidata的歷史臨床試驗數(shù)據(jù)與真實世界的結(jié)合可以為新型算法提供動力。用我們最近的一些工作舉例來說，包括預(yù)測試驗失敗、預(yù)測患者退出，以及為“通過/不通過決策”提供信心。

最后，現(xiàn)在很多臨床試驗項目跨國性的，不止在一個國家。對此，Acorn AI的 Intelligent Trials可以幫助判斷哪一個臨床研究院或者研究中心的運營是最高效的，或者患者的退出率最低，患者招聘的速度最快等，給臨床試驗從業(yè)者帶來預(yù)見性信息，從而助于選擇最佳的臨床試驗中心。

肽度TIMEDOO：Medidata一直倡導(dǎo)以患者為中心的臨床試驗理念，能不能詳細介紹一下具體在哪些環(huán)節(jié)會有所體現(xiàn)呢？

Stanley：?“以患者為中心” 這幾年來接受度比較高，它所指的是要提供基于患者的角度分析結(jié)果，衡量患者的健康和生活質(zhì)量，而不僅僅是治病或者延長壽命。在這個領(lǐng)域里，Medidata可以以個性化的形式與患者溝通，直接跟患者進行互動，并通過手機app、可穿戴設(shè)備等個性化的傳感器收集患者的數(shù)據(jù)。我們對測試結(jié)果進行個性化評估，了解對于個體而言哪種類型的藥物最有效，或者正在試驗的藥物是不是最有效果的。

以患者為中心簡言之就是以人為本，將患者的利益放在試驗的核心位置，也包括在試驗設(shè)計、實施和后期分析等多個階段積極讓患者參與其中。如何才能最大程度的降低患者負擔(dān)，優(yōu)化試驗體驗，這是全行業(yè)一直以來竭誠突破的關(guān)鍵點。患者可以在使用Medidata的臨床試驗中用到這些產(chǎn)品和解決方案，如eConsent（電子知情同意）、eCOA（患者結(jié)果自報）、虛擬試驗和myMedidata等。沒有患者，就不可能開發(fā)出新的藥物或疫苗?；颊呤桥R床試驗成功的關(guān)鍵，而缺乏意識、教育和復(fù)雜的試驗設(shè)計是試驗招募的一大障礙。以患者為中心，將切實加快患者招募速度、提高患者依從性和保留率、并最終提高臨床試驗整體效率。