當?shù)貢r間 1 月 8 日，瑞士諾華制藥宣布其鐮狀細胞病（SCD）新藥 crizanlizumab（SEG101）獲得美國 FDA 突破性療法認定。

Crizanlizumab 作為一款臨床試驗中的單克隆抗體藥物，被認為是預防鐮狀細胞病的潛在重磅藥物。在此前一天，諾華公司首席執(zhí)行官 Vas Narasimhan 曾表示，消費者和投資者將“最終”重視致力于治愈疾病而不是治療疾病的制藥公司。

圖 | 諾華制藥首席執(zhí)行官 Vas Narasimhan（來源：諾華官網(wǎng)）

鐮狀細胞病又叫鐮刀型細胞貧血癥，是一種遺傳性異常血紅蛋白 S(HbS) 所致的血液病。SCD 患者異常的血紅蛋白分子可以將紅細胞扭曲成鐮狀或新月形。當鐮狀紅細胞卡在血管內(nèi)時，會造成在兒童早期出現(xiàn)血管閉塞性危象（VOC），其癥狀包括貧血、反復感染和周期性疼痛等。

這些癥狀的發(fā)生導致身體富含氧氣的血液減少，從而造成廣泛的組織和器官損傷，特別是肺部、腎臟、脾臟、心臟和大腦，并且大大減少預期壽命。

2018 年 10 月，諾華公布了其針對鐮刀型細胞貧血癥的新藥 crizanlizumab（SEG101）在臨床 II 期試驗的積極數(shù)據(jù)，并發(fā)表在?American Journal of Hematology?期刊上。數(shù)據(jù)分析顯示，crizanlizumab 能夠顯著降低 SCD 患者中血管閉塞性危象的發(fā)生率。這意味著這款新藥在預防伴隨 SCD 產(chǎn)生的 VOC 方面的巨大潛力。

圖 | 鐮狀細胞病（來源：MIT Technology Review）

突破性療法（breakthrough therapy designation) 是 FDA 于 2012 年 7 月創(chuàng)建的政策，旨在加速開發(fā)及審查治療嚴重的或威脅生命的疾病新藥。FDA 也正是基于 crizanlizumab 在臨床試驗中的積極表現(xiàn)，才給出了突破性療法的認定。

作為繼快速通道、加速批準、優(yōu)先審評以后美國 FDA 的又一個新藥評審通道，獲得突破性療法認證的藥物開發(fā)能得到包括 FDA 高層官員在內(nèi)更加密切的指導，保障在最短時間內(nèi)為患者提供新的治療選擇。

處于研發(fā)階段的新藥如若獲得美國 FDA 突破性療法的認定，往往預示著該藥物較高的上市可能性以及各種利好政策的接踵而至。美國 FDA 自實施突破性療法認定政策至今，已有眾多新藥從中獲益，并加速了美國 FDA 對具有一定特殊條件的研究中的藥物上市。

諾華同時也表示，將在 2019 年上半年提交 crizanlizumab 的上市申請。

圖 | FDA（來源：biospace）

這種名為 crizanlizumab 的藥物，其實來自于諾華制藥 2016 年收購的美國制藥商 Selexys，當時以高達 6.65 億美元的價格完成交易。諾華此舉也被認為將要發(fā)展和擴大其血液病治療的業(yè)務范圍。

據(jù)估計，在美國約有 10 萬名 SCD 患者，平均每位鐮狀細胞病患者的終生醫(yī)療保健費用將近 100 萬美元，成人患者每年的費用超過 30000 美元。而現(xiàn)有的 SCD 療法是需要每日口服的藥物，藥物依從性（指患者對藥物治療方案的執(zhí)行程度）不足 50％。

Crizanlizumab 作為一種人源抗 P 選擇素單克隆抗體，每月靜脈注射即可。諾華表示，月度管理可以通過定期的醫(yī)療保健訪問提高藥物依從性。分析師也給出預測，認為到 2024 年該藥物的銷售額將達到 2 億美元。

諾華腫瘤全球藥物開發(fā)主管 Samit Hirawat 博士表示，“鐮狀細胞可以擾亂患者的生命，并且經(jīng)常需要就診和就醫(yī)。我們期待在未來幾個月與 FDA 密切合作，使 crizanlizumab 這種有可能預防鐮狀細胞病血管閉塞性危象的藥物，盡快在美國上市?！?/p>

來源：麻省理工deeptech