當(dāng)?shù)貢r(shí)間 1 月 8 日，瑞士諾華制藥宣布其鐮狀細(xì)胞?。⊿CD）新藥 crizanlizumab（SEG101）獲得美國(guó) FDA 突破性療法認(rèn)定。

Crizanlizumab 作為一款臨床試驗(yàn)中的單克隆抗體藥物，被認(rèn)為是預(yù)防鐮狀細(xì)胞病的潛在重磅藥物。在此前一天，諾華公司首席執(zhí)行官 Vas Narasimhan 曾表示，消費(fèi)者和投資者將“最終”重視致力于治愈疾病而不是治療疾病的制藥公司。

諾華鐮狀細(xì)胞病藥物獲FDA突破性治療認(rèn)定，將于上半年申請(qǐng)上市-肽度TIMEDOO

圖 | 諾華制藥首席執(zhí)行官 Vas Narasimhan（來(lái)源：諾華官網(wǎng)）

鐮狀細(xì)胞病又叫鐮刀型細(xì)胞貧血癥，是一種遺傳性異常血紅蛋白 S(HbS) 所致的血液病。SCD 患者異常的血紅蛋白分子可以將紅細(xì)胞扭曲成鐮狀或新月形。當(dāng)鐮狀紅細(xì)胞卡在血管內(nèi)時(shí)，會(huì)造成在兒童早期出現(xiàn)血管閉塞性危象（VOC），其癥狀包括貧血、反復(fù)感染和周期性疼痛等。

這些癥狀的發(fā)生導(dǎo)致身體富含氧氣的血液減少，從而造成廣泛的組織和器官損傷，特別是肺部、腎臟、脾臟、心臟和大腦，并且大大減少預(yù)期壽命。

2018 年 10 月，諾華公布了其針對(duì)鐮刀型細(xì)胞貧血癥的新藥 crizanlizumab（SEG101）在臨床 II 期試驗(yàn)的積極數(shù)據(jù)，并發(fā)表在?American Journal of Hematology?期刊上。數(shù)據(jù)分析顯示，crizanlizumab 能夠顯著降低 SCD 患者中血管閉塞性危象的發(fā)生率。這意味著這款新藥在預(yù)防伴隨 SCD 產(chǎn)生的 VOC 方面的巨大潛力。

諾華鐮狀細(xì)胞病藥物獲FDA突破性治療認(rèn)定，將于上半年申請(qǐng)上市-肽度TIMEDOO

圖 | 鐮狀細(xì)胞?。▉?lái)源：MIT Technology Review）

突破性療法（breakthrough therapy designation) 是 FDA 于 2012 年 7 月創(chuàng)建的政策，旨在加速開發(fā)及審查治療嚴(yán)重的或威脅生命的疾病新藥。FDA 也正是基于 crizanlizumab 在臨床試驗(yàn)中的積極表現(xiàn)，才給出了突破性療法的認(rèn)定。

作為繼快速通道、加速批準(zhǔn)、優(yōu)先審評(píng)以后美國(guó) FDA 的又一個(gè)新藥評(píng)審?fù)ǖ溃@得突破性療法認(rèn)證的藥物開發(fā)能得到包括 FDA 高層官員在內(nèi)更加密切的指導(dǎo)，保障在最短時(shí)間內(nèi)為患者提供新的治療選擇。

處于研發(fā)階段的新藥如若獲得美國(guó) FDA 突破性療法的認(rèn)定，往往預(yù)示著該藥物較高的上市可能性以及各種利好政策的接踵而至。美國(guó) FDA 自實(shí)施突破性療法認(rèn)定政策至今，已有眾多新藥從中獲益，并加速了美國(guó) FDA 對(duì)具有一定特殊條件的研究中的藥物上市。

諾華同時(shí)也表示，將在 2019 年上半年提交 crizanlizumab 的上市申請(qǐng)。

諾華鐮狀細(xì)胞病藥物獲FDA突破性治療認(rèn)定，將于上半年申請(qǐng)上市-肽度TIMEDOO

圖 | FDA（來(lái)源：biospace）

這種名為 crizanlizumab 的藥物，其實(shí)來(lái)自于諾華制藥 2016 年收購(gòu)的美國(guó)制藥商 Selexys，當(dāng)時(shí)以高達(dá) 6.65 億美元的價(jià)格完成交易。諾華此舉也被認(rèn)為將要發(fā)展和擴(kuò)大其血液病治療的業(yè)務(wù)范圍。

據(jù)估計(jì)，在美國(guó)約有 10 萬(wàn)名 SCD 患者，平均每位鐮狀細(xì)胞病患者的終生醫(yī)療保健費(fèi)用將近 100 萬(wàn)美元，成人患者每年的費(fèi)用超過(guò) 30000 美元。而現(xiàn)有的 SCD 療法是需要每日口服的藥物，藥物依從性（指患者對(duì)藥物治療方案的執(zhí)行程度）不足 50％。

Crizanlizumab 作為一種人源抗 P 選擇素單克隆抗體，每月靜脈注射即可。諾華表示，月度管理可以通過(guò)定期的醫(yī)療保健訪問(wèn)提高藥物依從性。分析師也給出預(yù)測(cè)，認(rèn)為到 2024 年該藥物的銷售額將達(dá)到 2 億美元。

諾華腫瘤全球藥物開發(fā)主管 Samit Hirawat 博士表示，“鐮狀細(xì)胞可以擾亂患者的生命，并且經(jīng)常需要就診和就醫(yī)。我們期待在未來(lái)幾個(gè)月與 FDA 密切合作，使 crizanlizumab 這種有可能預(yù)防鐮狀細(xì)胞病血管閉塞性危象的藥物，盡快在美國(guó)上市?！?/p>

來(lái)源：麻省理工deeptech