“我們敦促成立一個(gè)FDA特別工作組，由來自處理罕見病治療申請(qǐng)的所有部門、辦公室和中心的領(lǐng)導(dǎo)人組成，全面審查政策和程序的不一致和不足之處，以及最佳的實(shí)踐方式，并向政府和國(guó)會(huì)提供具體的改進(jìn)建議。”

當(dāng)?shù)貢r(shí)間5月12日，據(jù)行業(yè)媒體Endpoints News報(bào)道，來自美國(guó)眾議院和參議院的一批民主黨人和共和黨人，近日致信美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）專員羅伯·卡利夫（Rob Califf），要求FDA成立一個(gè)罕見病特別工作組，以確定審查罕見病療法的優(yōu)勢(shì)和挑戰(zhàn)：

“我們敦促成立一個(gè)FDA特別工作組，由來自處理罕見病治療申請(qǐng)的所有部門、辦公室和中心的領(lǐng)導(dǎo)人組成，全面審查政策和程序的不一致和不足之處，以及最佳的實(shí)踐方式，并向政府和國(guó)會(huì)提供具體的改進(jìn)建議。具體而言，我們要求特別工作組在2024年12月之前發(fā)布一份公開報(bào)告。”

據(jù)統(tǒng)計(jì)，自1983年以來，F(xiàn)DA已經(jīng)批準(zhǔn)了6400多個(gè)孤兒認(rèn)證，但在困擾美國(guó)人的10000多種罕見病中，絕大多數(shù)都沒有獲得FDA批準(zhǔn)的療法。

2023年2月，F(xiàn)DA生物制品評(píng)審與研究中心（CBER）主任彼得·馬克斯（Peter Marks）宣布即將推出下一代針對(duì)罕見病的“曲速行動(dòng)”（Operation Warp Speed）。據(jù)了解，第一代“曲速行動(dòng)”是美國(guó)政府于2020年5月15日發(fā)起的一項(xiàng)計(jì)劃，其目的是研發(fā)疫苗以預(yù)防新冠病毒在美國(guó)繼續(xù)傳播。

馬克斯在2023年2月舉辦的一場(chǎng)生物制藥大會(huì)上解釋稱，第二代“曲速行動(dòng)”的目標(biāo)是在罕見病領(lǐng)域真正研發(fā)出有效的藥物，可以授予它們突破性或先進(jìn)療法的稱號(hào)，讓它們進(jìn)入生產(chǎn)的過程，而不僅僅是一個(gè)概念。“我們有一個(gè)試點(diǎn)，不僅給罕見病療法化學(xué)、制造和控制的機(jī)會(huì)，而且要在提交新藥上市申請(qǐng)（NDA）或生物制品上市申請(qǐng)（BLA）之前，通過不斷的溝通和潛在結(jié)果的共享，推動(dòng)臨床進(jìn)步。我們的想法是，盡可能地推動(dòng)罕見病藥物研發(fā)的進(jìn)展。”

FDA和杜克-馬戈利斯衛(wèi)生政策中心（Duke-Margolis Center for Health Policy）將于2023年6月舉辦一個(gè)關(guān)于推進(jìn)新型罕見病終點(diǎn)的研討會(huì)，因?yàn)镕DA準(zhǔn)備啟動(dòng)其罕見病終點(diǎn)推進(jìn)（Rare Disease Endpoint Advancement Pilot Program ，RDEA）試點(diǎn)計(jì)劃。據(jù)悉，美國(guó)《2022年食品和藥物綜合改革法案》要求FDA建立RDEA試點(diǎn)項(xiàng)目，以增加與罕見病藥物研發(fā)企業(yè)的互動(dòng)，從而推進(jìn)新的療效終點(diǎn)，包括替代終點(diǎn)和中間終點(diǎn)。

馬克斯近日向媒體表示，F(xiàn)DA的加速審批途徑應(yīng)該用于加速更多超罕見疾病的基因療法上市，但一些專家對(duì)向更多基因療法開放加速審批途徑持保留意見。FDA前組織和先進(jìn)療法辦公室（OTAT）主任威爾遜·布萊恩（Wilson Bryan）曾于2022年2月表達(dá)其擔(dān)憂：如果出現(xiàn)問題，F(xiàn)DA可能無(wú)法足夠快地撤回通過加速批準(zhǔn)途徑批準(zhǔn)的基因療法，此外，一些驗(yàn)證性試驗(yàn)可能無(wú)法提供足夠的證據(jù)。

國(guó)內(nèi)也有推動(dòng)罕見病藥物研發(fā)的舉措。2023年3月31日，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）發(fā)布《藥審中心加快創(chuàng)新藥上市許可申請(qǐng)審評(píng)工作規(guī)范（試行）》，強(qiáng)調(diào)“早期介入、研審聯(lián)動(dòng)、滾動(dòng)提交”，以鼓勵(lì)研究和創(chuàng)制新藥、兒童用藥、罕見病用藥創(chuàng)新研發(fā)進(jìn)程，加快創(chuàng)新藥品種審評(píng)審批速度。

來源：澎湃新聞