環(huán)碼生物宣布與輝瑞達(dá)成研發(fā)合作協(xié)議，共同探索環(huán)形RNA療法的潛力-肽度TIMEDOO2023年7月13日，環(huán)碼生物宣布與輝瑞達(dá)成研發(fā)合作協(xié)議，雙方將共同探索環(huán)形RNA療法的潛力。

本次合作將充分發(fā)揮環(huán)碼生物獨有的環(huán)形RNA技術(shù)平臺，結(jié)合輝瑞在制藥行業(yè)的廣泛專長及經(jīng)驗，雙方攜手深化對環(huán)形RNA技術(shù)的理解，共同促進(jìn)環(huán)形RNA技術(shù)轉(zhuǎn)化為藥物候選分子。

環(huán)狀RNA究竟是什么？

環(huán)狀RNA（CircRNA）是真核生物中具有組織特異性和細(xì)胞特異性表達(dá)模式的共價封閉內(nèi)源性生物分子，其生物發(fā)生受特定的順式作用元件和反式作用因子調(diào)節(jié)。到目前為止，CircRNA被報道與人類多種疾病相關(guān)，包括糖尿病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、心血管疾病等。

環(huán)碼生物宣布與輝瑞達(dá)成研發(fā)合作協(xié)議，共同探索環(huán)形RNA療法的潛力-肽度TIMEDOO

RNA是如何環(huán)化的（圖片來源：安諾優(yōu)達(dá)）
1976年，環(huán)狀RNA（circRNA）首次被發(fā)現(xiàn)，但當(dāng)時認(rèn)為它們是細(xì)胞內(nèi)mRNA剪接錯誤導(dǎo)致的副產(chǎn)物，經(jīng)過了30多年的沉寂后，在2013年一鳴驚人，并迅速成為新一代明星分子。
2013年，《Nature》 同期刊登兩篇circRNA研究論文，指出circRNA是一類具有調(diào)控作用的RNA，可作為miRNA海綿，調(diào)控其他基因的表達(dá)。此后，circRNA不再被認(rèn)為是mRNA剪接的副產(chǎn)物，而是一類在正常細(xì)胞分化、組織穩(wěn)態(tài)、疾病發(fā)展，以及免疫代謝中具有重要調(diào)節(jié)作用的分子，同時，因其不受RNA外切酶影響，穩(wěn)定性高。

多個領(lǐng)域已證明環(huán)狀RNA治療潛力

從默默無聞到一鳴驚人的幾十年進(jìn)程中，有關(guān)環(huán)狀RNA的研究越來越豐富，也證明了環(huán)狀RNA在疾病治療中的前景。
比如，北京大學(xué)研究團(tuán)隊曾在預(yù)印本平臺 bioRxiv 上發(fā)表研究論文，該研究報告了一種編碼新冠病毒刺突蛋白三聚體受體結(jié)合域（RBD）的環(huán)狀RNA疫苗（circRNA-RBD），該疫苗可以通過體外轉(zhuǎn)錄快速生成，且不需要核苷酸修飾，具有高度穩(wěn)定性。研究團(tuán)隊利用編碼RBD變體（K417N-E484K-501Y）的環(huán)狀RNA疫苗成功在小鼠體內(nèi)誘導(dǎo)產(chǎn)生有效中和Beta變異株的抗體，表明環(huán)狀RNA疫苗在抗擊新冠變種病毒上具有十分良好的應(yīng)用前景。
此外，中國科學(xué)院合肥物質(zhì)科學(xué)研究院研究團(tuán)隊也曾發(fā)現(xiàn)，環(huán)狀RNA會參與胃癌轉(zhuǎn)移，相關(guān)研究成果以CircURI1 interacts with hnRNPM to inhibit metastasis by modulatingalternative splicing in gastric cancer為題發(fā)表在了國際期刊《PNAS》上。該研究首次發(fā)現(xiàn)環(huán)形核糖核酸（RNA）能夠通過調(diào)控基因的可變剪接（Alternative Splicing）參與腫瘤的轉(zhuǎn)移過程，進(jìn)一步拓寬了環(huán)形RNA的作用機(jī)制。
除了以上的研究，環(huán)狀RNA也被證明在心血管疾病、免疫代謝疾病的發(fā)生和發(fā)展中發(fā)揮了重要的調(diào)控作用。2020年中山大學(xué)研究團(tuán)隊在《Cell》刊登的一項研究揭示了線粒體環(huán)狀RNA調(diào)控肝臟免疫代謝性炎癥新機(jī)制，研究團(tuán)隊構(gòu)建了靶向線粒體環(huán)狀RNA的納米遞送系統(tǒng)，實現(xiàn)了在體內(nèi)外干預(yù)線粒體環(huán)狀RNA，為靶向線粒體信號治療代謝性免疫疾病提供新思路。

關(guān)于環(huán)碼：環(huán)形RNA藥物的開拓者

環(huán)碼生物是一家專注于環(huán)形RNA藥物開發(fā)的創(chuàng)新生物技術(shù)公司。與線性RNA相比，環(huán)形RNA擁有更好的穩(wěn)定性及更低的免疫原性，使其在治療領(lǐng)域擁有更大的優(yōu)勢。環(huán)碼生物完成了多項關(guān)鍵環(huán)形RNA技術(shù)的開發(fā)并搭建了完善的全球?qū)＠Ｗo(hù)體系，這些技術(shù)為環(huán)形RNA藥物開發(fā)鋪平了道路。環(huán)碼生物將積極推動科學(xué)技術(shù)成就的轉(zhuǎn)化，造福廣大病患。
消息來源：公眾號“細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域”、環(huán)碼生物、生物探索、醫(yī)藥魔方、易企說