近日，南方醫(yī)科大學南方醫(yī)院血液內(nèi)科教授劉啟發(fā)團隊與北京大學人民醫(yī)院教授黃曉軍團隊合作，研究發(fā)現(xiàn)FLT3-ITD突變急性髓系白血病（AML）移植后索拉非尼維持治療可改善長期生存和降低復發(fā)。相關研究論文發(fā)表于Lancet Haematology。

FLT3-ITD突變是AML的獨立預后不良因素，該類患者移植后復發(fā)率仍較高、生存期較短。劉啟發(fā)團隊2020年發(fā)起了國際首個索拉非尼預防FLT3-ITD突變AML移植后復發(fā)的III期多中心隨機對照試驗，證實FLT3-ITD突變AML移植后索拉非尼維持治療可降低復發(fā)、改善生存，該方案改變了包括2022年NCCN指南在內(nèi)的國內(nèi)與國外指南。

在此研究基礎上，研究團隊進行了該項臨床試驗的5年長期隨訪，發(fā)現(xiàn)：移植后索拉非尼維持治療可改善長期生存和降低復發(fā)，進一步支持索拉非尼維持治療作為行異基因造血干細胞移植的FLT3-ITD 突變AML患者的標準治療。

該研究為靶向藥物預防復發(fā)開辟新的思路、為靶向藥物治療聯(lián)合造血干細胞移植提供理論依據(jù)。

上述研究得到國家重點研發(fā)計劃項目、國家自然科學基金項目、南方醫(yī)科大學南方醫(yī)院臨床研究計劃項目的資助。

相關論文信息：https://doi.org/10.1016/S2352-3026(23)00117-5

來源：《柳葉刀血液學》