
在加拿大再生醫(yī)學加速器CCRM的首席開發(fā)官Sven Kili的講話中,他將誘導多能干細胞(iPSCs)稱為先進治療的“起始物料圣杯”。他表示,在未來的生物制造趨勢中,iPSCs有望成為治療的起始細胞。
Kili表示:“與使用患者自身細胞的自體療法(如CAR-T療法)相比,使用從健康供體中提取的異種療法可以更具成本效益地治療更多患者,但仍需要進行處理。”他強調說:“iPSCs作為起始物料圣杯是下一個階段?!?/p>
據Kili介紹,自體療法的劣勢在于每個制造批次只能治療一個患者,這些患者的細胞可能由于遺傳疾病或接受過大量癌癥治療而質量較差。
為了改善起始物料的質量,Kili表示,公司正在轉向使用從健康供體采集的異種療法,并面臨著識別哪些供體細胞具有耐久擴增和工程化能力的挑戰(zhàn)。
他指出:“我們需要在采集血液的單采室中識別超級供體。團隊已經開始著手研究這個領域?!?/p>
然而,他解釋稱,這些細胞仍需要進行大量的工程化處理,而“圣杯”就是iPSCs。iPSCs是一種“空白模板”細胞,可以輕松進行工程化,包括使用CAR、TCR或其他相關受體進行治療,例如抗腫瘤治療。
此外,Kili表示,iPSCs易于擴大規(guī)模,可以以低成本治療數萬名患者。
他說:“它們是幾乎無限的細胞來源,可以在封閉的過程中生成,而且使用大型生物反應器可以將成本降低到很低?!彼a充說,CCRM可能是iPSCs細胞系生成方面的全球領先者。

△誘導性多能干細胞 (iPS 細胞) 和再生醫(yī)學,矢量插圖。[Metamorworks/Getty Images]
通過投資于iPSCs細胞系開發(fā),并將這些細胞授權給其他公司使用,CCRM可以降低最終用戶的成本。細胞治療制造的其他趨勢包括提高生產速度,治療大量患者以及在醫(yī)院保持床邊制造的設備。
Kili表示:“隨著我們從治療罕見孤兒病轉向治療常見病,如鐮刀細胞病,再到影響每年成千上萬人的疾病,我們需要一個完全自動化的過程,細胞從一側輸入,產品從另一側輸出。”
然而,他認為在未來的五年內,將繼續(xù)面臨許多實際挑戰(zhàn),他不認為床邊制造已經準備好。例如,如果出現過程問題,甚至是斷電,以及制造中的安全問題,誰將負責?
通過投資于iPSCs細胞系的開發(fā),并將這些細胞授權給其他公司使用,CCRM可以降低最終用戶的成本。
總的來說,iPSCs作為先進治療的“起始物料圣杯”具有巨大的潛力,它們可以改善治療的效率和質量,為更多患者提供可負擔的治療手段。這一領域的發(fā)展前景令人期待。
編輯:王洪
排版:李麗
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