各有關(guān)單位：
歷經(jīng)四十多年積淀，核酸藥物發(fā)展歷程跌宕起伏，隨著相關(guān)技術(shù)不斷取得突破進(jìn)展，逐漸走出低迷并迎來(lái)收獲時(shí)代，并在遺傳疾病，腫瘤，病毒感染等疾病治療上得到廣泛應(yīng)用。
小核酸藥物目前主要分為反義寡核酸藥物（ASO）、RNA 干擾藥物（siRNA，miRNA）， 目前miRNA尚無(wú)獲批藥物。
自小核酸類(lèi)第一個(gè)藥物 Vitravene 上市以來(lái)，小核酸行業(yè)已經(jīng)歷了 20 年的時(shí)間，迄今為止一共有 10 個(gè) RNA 的藥物上市，而且由于行業(yè)技術(shù)以及監(jiān)管的逐步成熟，近年來(lái)小核酸類(lèi)藥物的審批有了明顯的加速。
隨著2018年全球首款siRNA藥物獲批上市, 2020年底首款mRNA疫苗獲批上市, 截至目前，已有18款小核酸藥物以及10款mRNA疫苗獲批上市。
相比于現(xiàn)有的小分子與抗體藥物，小核酸藥物優(yōu)勢(shì)顯著，具有靶點(diǎn)篩選快、研發(fā)成功率高、不易產(chǎn)生耐藥性、更廣治療領(lǐng)域和長(zhǎng)效性等優(yōu)點(diǎn)。在化學(xué)修飾和GalNAc遞送系統(tǒng)成熟后, 治療方向逐漸從罕見(jiàn)病向肝相關(guān)心血管及代謝疾病等常見(jiàn)病過(guò)渡，并探索肝外組織/器官靶向，長(zhǎng)期布局中樞神經(jīng)和眼科等疾病領(lǐng)域。
目前，從治療領(lǐng)域來(lái)看，小核酸藥物研發(fā)的重點(diǎn)治療領(lǐng)域包括杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良、腫瘤、囊性纖維化等各類(lèi)疾病。由于小核酸藥物兼具基因修飾和傳統(tǒng)藥物的雙重特點(diǎn)，故未來(lái)將在多個(gè)領(lǐng)域大展身手，預(yù)計(jì)在基因遺傳性疾病和病毒感染性疾病領(lǐng)域中將有不俗表現(xiàn)。
目前小核酸藥物已有多款藥物獲批，并且在商業(yè)上取得了一定的成功。成功的代表藥物是ASO藥物Nusinersen，用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)，截至2019年底，其累計(jì)銷(xiāo)售額為47億美元；另外，目前批準(zhǔn)的兩種siRNA 藥物Patisiran和Givosiran也都取得了極好的銷(xiāo)售額，Patisiran在2019 年上市的第一年銷(xiāo)售額已超過(guò) 1.5 億美元。
與此同時(shí)，mRNA 疫苗在新冠疫情背景下進(jìn)入了快速發(fā)展階段。隨著mRNA體外合成與遞送技術(shù)的不斷成熟，mRNA藥物的穩(wěn)定性和翻譯效率大幅提高，mRNA技術(shù)得以快速發(fā)展。根據(jù)沙利文分析，全球mRNA藥物進(jìn)入臨床管線(xiàn)的已有132個(gè)，研發(fā)主要集中在疫苗領(lǐng)域。除此之外，mRNA在免疫療法, 蛋白質(zhì)替代療法, 細(xì)胞治療, 再生醫(yī)學(xué)等領(lǐng)域應(yīng)用潛力巨大。據(jù)PubMed預(yù)測(cè), mRNA市場(chǎng)總規(guī)模將在2035年達(dá)到230億美元。為此我們將于2024年07月27日至28日在線(xiàn)上舉辦“2024小核酸藥物分子的設(shè)計(jì)與開(kāi)發(fā)培訓(xùn)班”，邀請(qǐng)業(yè)內(nèi)權(quán)威專(zhuān)家針對(duì)相關(guān)問(wèn)題進(jìn)行深入解析，請(qǐng)各單位積極選派人員參加。
?
一丶會(huì)議安排

會(huì)議地點(diǎn)：線(xiàn)上直播
會(huì)議時(shí)間：2024年7月27日-28日
??????????????
二丶會(huì)議主要研討內(nèi)容及主講老師
見(jiàn)附件
?
三丶日程安排及講課老師：
?附件一
?
目錄：
第一部分??小干擾RNA (siRNA)納米遞送系統(tǒng)研究進(jìn)展
1 RNA干擾
1.1 RNA干擾作用機(jī)制
1.2 RNA干擾的應(yīng)用
1.3 siRNA藥物的優(yōu)勢(shì)
2 siRNA納米遞送系統(tǒng)與上市藥物
2.1 siRNA納米遞送系統(tǒng)
2.2 siRNA納米藥物
2.3 siRNA藥物臨床開(kāi)發(fā)中的困難
3. siRNA納米藥物遞送的主要挑戰(zhàn)
4 設(shè)計(jì)siRNA藥物納米載體的主要策略
4.1納米載體表面裝載siRNA藥物
4.2 siRNA藥物與納米載體共組裝
4.3納米載體包裹siRNA藥物
4.4 siRNA自組裝實(shí)現(xiàn)siRNA藥物的高效遞送
5 總結(jié)與展望
?
第二部分??反義寡核苷酸ASO領(lǐng)域研究進(jìn)展
1、反義寡核苷酸ASO行業(yè)現(xiàn)狀
2、反義核酸的設(shè)計(jì)原理與作用機(jī)制
3. 反義核酸的研究現(xiàn)狀
3.1.反義寡核苷酸類(lèi)合成藥物介紹
3.2. 反義寡核苷酸藥物上市情況
3.3. 反義寡核苷酸藥物在研情況
4、反義寡核苷酸(ASO)的科學(xué)研究方法—實(shí)驗(yàn)、合成、生物活性
4.1 反義寡核苷酸(ASO)實(shí)驗(yàn)方法
4.2反義寡核苷酸(ASO)的化學(xué)合成與生物活性研究
4.2.1. 項(xiàng)目背景與研究基礎(chǔ)
4.2.2.實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)
（1）設(shè)計(jì)策略
（2）環(huán)氧中間體的構(gòu)建
（3）異核苷的合成
（4）異核苷的保護(hù)
（5）亞磷酰化單體的制備
（6）異雜寡核苷酸的合成
4.2.3異雜寡核苷酸的性質(zhì)研究
（1）雜交穩(wěn)定性
（2）RNase H激活研究
4.2.4. 研究總結(jié)
5、反義核酸的化學(xué)修飾
6.、AON/RNA雜交雙鏈結(jié)構(gòu)與RNaseH活性的關(guān)系
?
第三部分 RNAi干擾技術(shù)及腫瘤治療
1、RNAi現(xiàn)象的發(fā)現(xiàn)與作用機(jī)制
1.1RNAi 現(xiàn)象的發(fā)現(xiàn)
1.2. RNAi的作用機(jī)制
1.3.RNAi的設(shè)計(jì)與導(dǎo)入
1.4. dsRNA 至siRNA 的轉(zhuǎn)化
1.5. dsRNA 誘導(dǎo)mRNA 的降解
2. RNAi的作用特點(diǎn)
2.1 特異性
2.2 高效性
2.3優(yōu)化了傳統(tǒng)的轉(zhuǎn)染方法???
2.4 RNAi 需要 ATP的參與
3.RNAi技術(shù)在基因功能和基因治療研究中的應(yīng)用
3.1基因功能研究的新工具
3.2 RNAi的抗病毒作用
3.3腫瘤基因治療的新方法
3.4將可能解決對(duì)神經(jīng)元細(xì)胞基因研究難的問(wèn)題
4.RNAi技術(shù)的應(yīng)用前景
?
第四部分???siRNA小分子的設(shè)計(jì)與開(kāi)發(fā)
1、siRNA小分子的研發(fā)流程
2、siRNA的制備方法及各種方法優(yōu)缺點(diǎn)分析
3、Bcl-2 siRNA對(duì)HL-60 Bcl-2基因表達(dá)的干擾作用研究實(shí)例
4、siRNA介導(dǎo)的RhoA基因沉默對(duì)肝癌HepG2細(xì)胞增殖和遷移能力的影響
5、siRNA靶向抑制4-1BBL基因表達(dá)在HL-60細(xì)胞對(duì)淋巴細(xì)胞增殖和凋亡的影響
?
第五部分???核酸適配體藥物的設(shè)計(jì)與開(kāi)發(fā)
1、核酸適配體藥物偶聯(lián)物及其制備方法和用途
2、青蒿素衍生物核酸適體藥物偶聯(lián)物及其制備方法和用途
3、靶向肝癌標(biāo)志物核酸適配體、載藥脂質(zhì)體及其制備方法和應(yīng)用
4、靶向蛋白的核酸適體、核酸適體衍生物及其應(yīng)用
?
老師介紹：
主講老師：董博士??近十多年的小核酸藥物分子的設(shè)計(jì)與開(kāi)發(fā)研究經(jīng)驗(yàn)，在siRNA小分子、反義寡核苷酸(ASO)、RNAi干擾技術(shù)及腫瘤治療、小干擾RNA (siRNA)納米遞送系統(tǒng)、核酸適配體藥物的設(shè)計(jì)與開(kāi)發(fā)，以及實(shí)驗(yàn)、合成、生物活性的科學(xué)研究方法有豐富的實(shí)戰(zhàn)經(jīng)驗(yàn)。協(xié)會(huì)特聘專(zhuān)家。
?
四丶參會(huì)對(duì)象
小核酸藥物研發(fā)、注冊(cè)、質(zhì)量、生產(chǎn)、QA、QC等相關(guān)人員等。
?
五丶會(huì)議費(fèi)用
1.會(huì)務(wù)費(fèi)：4000元/單位（會(huì)務(wù)費(fèi)包括：培訓(xùn)、研討、電子版資料、視頻回放、電子培訓(xùn)證書(shū)等）；
?
六丶掃碼報(bào)名

??
?
中國(guó)化工企業(yè)管理協(xié)會(huì)醫(yī)藥化工專(zhuān)業(yè)委員會(huì)
?????????????????????????????????2024年6月14日