據(jù)Biospace報(bào)道，由于與英國(guó)國(guó)家健康服務(wù)系統(tǒng)（NHS）達(dá)成了價(jià)格協(xié)議，英國(guó)的輸血依賴型β地中海貧血患者將可以使用Vertex制藥公司的基因編輯療法Casgevy。Vertex制藥公司于周三宣布，他們已與英國(guó)NHS達(dá)成了一項(xiàng)關(guān)于其基于CRISPR的基因編輯療法Casgevy（學(xué)名：exagamglogene autotemcel）的報(bào)銷協(xié)議，該療法用于治療輸血依賴型β地中海貧血患者。

據(jù)Vertex公司稱，這項(xiàng)報(bào)銷協(xié)議是在英國(guó)國(guó)家健康與護(hù)理卓越研究所（NICE）對(duì)Casgevy在這一適應(yīng)癥上的推薦之后達(dá)成的。NICE是英國(guó)的一個(gè)執(zhí)行和非部門政府機(jī)構(gòu)，負(fù)責(zé)發(fā)布有關(guān)健康服務(wù)和藥物的建議和質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)。NHS使用NICE的指導(dǎo)來(lái)確定為患者提供哪些治療。

Vertex國(guó)際高級(jí)副總裁Ludovic Fenaux在一份聲明中表示，這項(xiàng)與NHS達(dá)成的報(bào)銷協(xié)議是英國(guó)輸血依賴型β地中海貧血患者的“歷史性時(shí)刻”，這些患者長(zhǎng)期以來(lái)一直受到“這一縮短壽命的疾病限制選擇”的困擾。

Fenaux說(shuō)：“通過(guò)與NHS英格蘭和NICE的合作，我們達(dá)成了這一具有里程碑意義的協(xié)議，認(rèn)識(shí)到一次性治療對(duì)患者、他們的家庭和醫(yī)療系統(tǒng)所能帶來(lái)的價(jià)值?！?/p>

根據(jù)該機(jī)構(gòu)的新聞稿，Casgevy將在英格蘭的七個(gè)?？芅HS設(shè)施提供，并將在幾周內(nèi)上市?？偣灿写蠹s460名年滿12歲的英格蘭患者可能符合Casgevy治療的條件。

NHS英格蘭是全球首批提供Casgevy的醫(yī)療系統(tǒng)之一。

Casgevy是一種一次性基因編輯療法，使用CRISPR技術(shù)來(lái)修改患者自身的CD34陽(yáng)性造血干細(xì)胞，以減少BCL11A基因的表達(dá)水平。該療法可促進(jìn)胎兒血紅蛋白的生成，而胎兒血紅蛋白在鐮狀細(xì)胞病和β地中海貧血中通常受損。

2023年11月，英國(guó)藥品和健康產(chǎn)品管理局成為首個(gè)批準(zhǔn)使用Casgevy的衛(wèi)生機(jī)構(gòu)，允許其用于這兩種血液疾病。隨后，F(xiàn)DA也于2023年12月批準(zhǔn)其用于治療鐮狀細(xì)胞病，并于2024年1月批準(zhǔn)其用于治療β地中海貧血。

Vertex及其合作伙伴CRISPR Therapeutics為Casgevy設(shè)定的標(biāo)價(jià)為220萬(wàn)美元。

2024年3月，Vertex未能說(shuō)服NICE接受Casgevy在鐮狀細(xì)胞病中的價(jià)值。該機(jī)構(gòu)當(dāng)時(shí)拒絕推薦資助該基因編輯療法，理由是成本效益問(wèn)題。

Vertex周三表示，他們正在與歐盟的報(bào)銷機(jī)構(gòu)合作，以將該療法帶給符合條件的鐮狀細(xì)胞病和β地中海貧血患者。

編輯：周敏

排版：李麗