2024年11月20日，由金斯瑞生物科技主辦的全球產(chǎn)業(yè)論壇將在倫敦盛大啟幕，論壇主題為“Unlock the Full Potential of Cell and Gene Therapies”，旨在搭建一個高端對話平臺，匯聚全球各地的關(guān)鍵意見領(lǐng)袖齊聚一堂，就細胞與基因療法領(lǐng)域的最新突破、技術(shù)創(chuàng)新及未來發(fā)展趨勢等行業(yè)熱門話題展開深入交流與探討。

全球生物醫(yī)藥意見領(lǐng)袖匯聚倫敦， 2024金斯瑞全球產(chǎn)業(yè)論壇邀您傾聽最新觀點-肽度TIMEDOO

本屆論壇議程緊湊、內(nèi)容豐富、亮點紛呈。兩位行業(yè)大咖——Gemma Biotherapeutics (GEMMABio)總裁兼首席執(zhí)行官James Wilson博士，擔(dān)任國際細胞與基因治療協(xié)會（ISCT）主席與Kiji Therapeutics首席執(zhí)行官的Miguel Forte博士以及Emily Whitehead Foundation聯(lián)合創(chuàng)始人Tom Whitehead，將為大家?guī)韨涫芷诖闹髦佳葜v，分享前沿見解。與此同時， 4場富有深度的圓桌討論，分別圍繞細胞治療、基因治療與mRNA疫苗、CMC等領(lǐng)域的挑戰(zhàn)與機遇，以及投資視角下的未來發(fā)展等話題逐次展開。

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細胞治療領(lǐng)域

巨擎聚首，共話技術(shù)創(chuàng)新突破與挑戰(zhàn)

憑借獨特的作用機制與顯著的療效優(yōu)勢，CAR-T療法在血液腫瘤領(lǐng)域取得了空前成功，特別是CD19、BCMA靶向產(chǎn)品，已經(jīng)成為治療急性淋巴細胞白血病（ALL）、彌漫大B細胞淋巴瘤（DLBCL）、濾泡性淋巴瘤（FL）及多發(fā)性骨髓瘤（MM）等難治性惡性血液腫瘤的重要手段。CAR-T療法在血液腫瘤領(lǐng)域取得的成功，讓我們領(lǐng)略到了其無限的潛力。如今，這一療法的突破還在繼續(xù)，并不斷向更廣闊的治療領(lǐng)域邁進。在血液腫瘤方面，CAR-T療法正從前線治療入手，日益拓展其應(yīng)用范圍，體內(nèi)CAR-T產(chǎn)品首次進入人體臨床試驗則為其描繪出更多可能性；在實體瘤領(lǐng)域，CAR-T療法也實現(xiàn)了跨越式發(fā)展。受到腫瘤高度異質(zhì)性、專一性靶點稀缺以及免疫抑制微環(huán)境等多重因素影響，CAR-T療法的實體瘤探索之路可謂是荊棘叢生。然而，值得慶幸的是，隨著技術(shù)的創(chuàng)新更迭以及更多特異性靶點的揭示，CAR-T實體瘤研發(fā)迎來了諸多成果與進展，不少在研產(chǎn)品已經(jīng)在肝癌、胃癌、胰腺癌、結(jié)直腸癌、膠質(zhì)母細胞瘤、前列腺癌等實體腫瘤中展現(xiàn)出令人鼓舞的腫瘤浸潤能力、抗腫瘤活性及安全性。

與此同時，腫瘤浸潤淋巴細胞（TIL）療法、TCR-T療法也在實體瘤治療中彰顯了出色的治療潛力，并在今年迎來了里程碑式進展。今年2月，全球首款獲批實體瘤的細胞療法–TIL療法Amtagvi獲得FDA批準上市，用于治療晚期黑色素瘤，宣告細胞療法正式進入實體瘤治療的新時代。隨后8月，Adaptimmune Therapeutics的Tecelra也獲得了FDA加速批準，用于治療不可切除或轉(zhuǎn)移性滑膜肉瘤，成為全球首款治療實體瘤的T細胞療法。

同種異體細胞療法領(lǐng)域，振奮人心的進展也在發(fā)生。今年7月，Atara Biotherapeutics開發(fā)的一款同種異體、“現(xiàn)貨型”愛潑斯坦-巴爾病毒（EBV）特異性T細胞免疫療法tabelecleucel（tab-cel）上市申請被FDA納入優(yōu)先審評，有望成為全球首款同種異體T細胞免疫療法。

無論是CAR-T療法，還是TIL療法、同種異體療法，這一系列創(chuàng)新突破背后傳遞出來的訊號十分明顯——細胞治療領(lǐng)域是一個充滿想象力的賽道，而受邀前來的探索不同路線細胞治療的大咖們，將點燃這些熱點話題。

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本屆論壇設(shè)置了細胞療法技術(shù)創(chuàng)新與突破專題圓桌討論，特別邀請了CAR-T/TIL療法/同種異體細胞療法領(lǐng)域巨頭公司領(lǐng)袖們，包括傳奇生物首席執(zhí)行官黃穎、Atara Biotherapeutics董事會主席Pascal Touchon、邦耀生物首席執(zhí)行官鄭彪，以及Ori Biotech首席執(zhí)行官Jason Foster等。他們將聚焦細胞治療領(lǐng)域技術(shù)創(chuàng)新突破，特別是CAR-T療法/TIL療法/同種異體細胞療法等細分類別的前沿進展，同時也會圍繞現(xiàn)存的挑戰(zhàn)定向提供解題思路，為行業(yè)高水平發(fā)展出謀劃策。

基因治療與mRNA疫苗

巔峰對話，洞悉未來發(fā)展趨勢

精準醫(yī)療理念是近些年藥物研發(fā)的主旋律，諸多直擊病癥的靶向性極強的創(chuàng)新藥物走向臨床實踐，不僅革新了各類腫瘤、自免等常見疾病的治療路徑，也填補了不少罕見疾病治療空白。在這之中，基因治療、mRNA疫苗等前沿技術(shù)因其能從核酸層面更早期地干預(yù)疾病發(fā)生發(fā)展，展現(xiàn)出巨大的治療潛力。目前，基因治療在創(chuàng)新技術(shù)的推動下逐漸從基因遺傳病擴展至癌癥、病毒感染、神經(jīng)退行性疾病等領(lǐng)域。同樣，mRNA疫苗不僅在傳染病預(yù)防方面彰顯出強大的實力，其在癌癥治療等領(lǐng)域也大有可為?？偠灾蛑委熀蚼RNA疫苗領(lǐng)域均已取得了長足的進步，但其繁榮發(fā)展背后仍面臨諸多挑戰(zhàn)。基因療法高昂的研發(fā)與生產(chǎn)成本，導(dǎo)致治療費用居高不下，大大阻礙了患者可及性。此外，這類療法制備過程非常復(fù)雜，特別是載體的選擇、生產(chǎn)與優(yōu)化，對基因療法/mRNA藥物開發(fā)進程有著深遠影響。高效安全的遞送系統(tǒng)則是實現(xiàn)更廣泛應(yīng)用的重要抓手，其中，基因治療目前最常用的載體包括病毒載體（VP），如腺相關(guān)病毒（AAV）、慢病毒（LV）、腺病毒（Ad），以及非病毒載體（NVP），如脂質(zhì)納米顆粒（LNP）、質(zhì)粒、轉(zhuǎn)座子、mRNA以及CRISPR/Cas9系統(tǒng)等，這些載體的優(yōu)化與創(chuàng)新對于推動基因治療與mRNA疫苗的應(yīng)用至關(guān)重要。

病毒載體以其高效的基因遞送能力和穩(wěn)定的表達特性而受到青睞，但免疫原性和安全風(fēng)險等問題不容忽視。相比之下，非病毒載體則具有低免疫原性和易于制備的優(yōu)勢，然而其遞送效率和表達穩(wěn)定性尚需提高?？傮w而言，兩類載體都存在較大的改進空間，而這些不足之處也蘊藏了破局契機。VP與NVP，孰優(yōu)孰劣？臨床應(yīng)用中，何種載體會成為基因編輯的技術(shù)路線趨勢？基因治療、mRNA疫苗領(lǐng)域取得的具體進展有哪些？從技術(shù)到臨床實踐，還將面臨哪些挑戰(zhàn)？

本屆論壇邀請到了全球知名制藥企業(yè)、科研機構(gòu)及監(jiān)管機構(gòu)的專家，包括GENYO（輝瑞、格拉納達大學(xué)、安達盧西亞地區(qū)政府支持的基因組學(xué)與腫瘤學(xué)研究中心）首席研究員Karim Benabdellah、阿斯利康資深科學(xué)家Deividas Pazeraitis等，他們將圍繞基因治療與mRNA疫苗領(lǐng)域的創(chuàng)新技術(shù)、突破進展、發(fā)展趨勢以及現(xiàn)存挑戰(zhàn)等多個行業(yè)熱門話題，展開深入討論，為參會者呈現(xiàn)全方位、多維度的行業(yè)視角。

產(chǎn)業(yè)的高質(zhì)量發(fā)展，離不開全行業(yè)的推動。期望本屆論壇能夠厘清當(dāng)下細胞與基因治療領(lǐng)域的前沿技術(shù)、發(fā)展方向、挑戰(zhàn)與解決方案。誠邀您的參與，共同譜寫細胞與基因治療的美好華章。
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議程更新中

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