近日，匹茲堡大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究人員在《自然醫(yī)學(xué)》雜志上發(fā)布了令人振奮的研究成果，提出了一種全新的治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的方法。這項(xiàng)創(chuàng)新的無藥物、微創(chuàng)療法通過電刺激脊髓感官神經(jīng)，成功激活了患者體內(nèi)的沉默運(yùn)動神經(jīng)元，從而改善了肌肉力量和運(yùn)動能力，為SMA患者帶來了希望。

脊髓性肌萎縮癥是一種由基因突變引起的神經(jīng)退行性疾病，患者的運(yùn)動神經(jīng)元逐漸喪失，導(dǎo)致肌肉無力、運(yùn)動功能障礙。目前，雖然已有一些神經(jīng)保護(hù)治療手段，但尚無有效的方法能夠逆轉(zhuǎn)病情進(jìn)展。此次研究的突破為SMA治療領(lǐng)域帶來了新的曙光。

通過電刺激逆轉(zhuǎn)神經(jīng)退化

此次研究的核心是通過電刺激脊髓感官神經(jīng)，改善神經(jīng)回路的功能。研究人員發(fā)現(xiàn)，SMA患者在早期雖然神經(jīng)元尚未完全死亡，但存在感官神經(jīng)輸入減少的問題。這一缺失的神經(jīng)反饋會加劇運(yùn)動功能的下降。通過針對性的脊髓電刺激，可以增強(qiáng)感官神經(jīng)的信號輸入，激活退化的運(yùn)動神經(jīng)元，從而恢復(fù)神經(jīng)功能，改善患者的運(yùn)動能力。

臨床試驗(yàn)顯示顯著療效

研究團(tuán)隊(duì)在一項(xiàng)小規(guī)模臨床試驗(yàn)中招募了三名輕度SMA患者（3型或4型），為期29天。每位患者在下背部脊髓區(qū)域植入了兩個脊髓電刺激電極，專門刺激感官神經(jīng)根，進(jìn)行為期四小時的治療，每周五次，共進(jìn)行19次治療。

治療結(jié)果令人振奮：所有參與者的運(yùn)動功能都有明顯改善?！?分鐘步行測試”成績提高了至少20米，遠(yuǎn)超通常的治療效果。此外，患者的肌肉力量、步態(tài)穩(wěn)定性和運(yùn)動耐力也得到了大幅提升，日常生活能力顯著改善。

未來應(yīng)用前景廣闊

此次研究的成功，為脊髓性肌萎縮癥的治療提供了新的方向。研究人員表示，電刺激脊髓感官神經(jīng)不僅能改善SMA患者的癥狀，還可能應(yīng)用于其他神經(jīng)退行性疾病的治療，如肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）和亨廷頓舞蹈癥等。研究團(tuán)隊(duì)計(jì)劃繼續(xù)擴(kuò)大臨床試驗(yàn)規(guī)模，評估該療法的長期療效和安全性。

“這項(xiàng)研究開辟了一個全新的治療領(lǐng)域，極有可能為更多神經(jīng)退行性疾病患者帶來福音。”研究團(tuán)隊(duì)的共同作者之一、匹茲堡大學(xué)神經(jīng)外科教授羅伯特·弗里德蘭德（Robert Friedlander）表示。

隨著進(jìn)一步研究的深入，這項(xiàng)脊髓電刺激療法有望成為神經(jīng)退行性疾病治療的新利器，給全球患者帶來切實(shí)的治療選擇和生活質(zhì)量的改善。

參考文獻(xiàn)：irst-in-human study of epidural spinal cord stimulation in individuals with spinal muscular atrophy,?Nature Medicine?(2025).?DOI: 10.1038/s41591-024-03484-8

編輯：王洪

排版：李麗