近日，《自然》（Nature）雜志發(fā)表了兩項重要研究，分別使用人誘導(dǎo)多能干細胞（iPSCs）和人胚胎干細胞（ESCs）來源的細胞，驗證了干細胞治療帕金森病的安全性。雖然這項前沿療法尚需進一步驗證其療效和臨床獲益，但這些初步成果為未來干細胞治療帕金森病奠定了堅實基礎(chǔ)。

帕金森病是一種神經(jīng)退行性疾病，其主要特征是多巴胺能神經(jīng)元的逐漸喪失。當(dāng)前常用的治療方法，如左旋多巴（L-dopa），雖能在早期緩解癥狀，但隨著病情進展，療效逐漸減弱，并可能引發(fā)異動癥等副作用。干細胞療法通過補充大腦中的多巴胺能神經(jīng)元，有望提供一種更持久、低副作用的治療選擇。

在日本，Takahashi Ryosuke 和 Takahashi Jun 等人開展了一項 I/II 期臨床試驗，向7名年齡介于50至69歲之間的患者大腦雙側(cè)移植了由人誘導(dǎo)多能干細胞分化而來的多巴胺前體細胞。試驗持續(xù)24個月，期間未報告嚴重不良事件，移植的細胞可成功產(chǎn)生多巴胺，且未出現(xiàn)腫瘤或異常增殖等風(fēng)險。

在療效評估方面，研究團隊觀察到部分患者的運動癥狀有所緩解。在未使用常規(guī)藥物的情況下，6名完成療效評估的患者中有4人表現(xiàn)出改善；在使用藥物的情況下，則有5人癥狀有所好轉(zhuǎn)。然而，不同評估指標的改善程度存在差異，部分指標顯示變化較小。

與此同時，美國紀念斯隆-凱特琳癌癥中心的 Viviane Tabar 團隊開展了另一項 I 期臨床試驗，測試了一種由人胚胎干細胞來源的多巴胺前體細胞產(chǎn)品（bemdaneprocel）。共有12名中位年齡為67歲的患者接受了該細胞的外科移植，目標區(qū)域為大腦的殼核（putamen）雙側(cè)。其中5人接受低劑量（每側(cè)殼核90萬個細胞），7人接受高劑量（每側(cè)270萬個細胞）。

結(jié)果顯示，該細胞產(chǎn)品具有良好的耐受性，18個月的隨訪中未發(fā)現(xiàn)與治療相關(guān)的嚴重不良事件，也未觀察到曾在胎兒組織移植中出現(xiàn)過的異動癥。此外，兩個劑量組的患者在運動功能方面也表現(xiàn)出一定改善，盡管改善幅度因測量方法而異。

這兩項試驗均采用異體（非自體）細胞移植，驗證了從干細胞來源獲得的多巴胺前體細胞在治療帕金森病方面的安全性。不過，研究人員也指出，樣本量小、開放標簽設(shè)計（醫(yī)生和患者都知道所接受的治療）等局限性仍需進一步解決。

“這兩項獨立研究均證實了干細胞移植治療帕金森病的安全性，并初步顯示出潛在療效，這是該療法走向廣泛應(yīng)用的重要一步，”《自然》同期“新聞與觀點”專欄中，神經(jīng)科學(xué)家岡野英之（Hideyuki Okano）評論道。

參考文獻：

Nobukatsu Sawamoto et al, Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease,?Nature?(2025).?DOI: 10.1038/s41586-025-08700-0

V. Tabar et al, Phase I trial of hES cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson’s disease,?Nature?(2025).?DOI: 10.1038/s41586-025-08845-y

Hideyuki Okano, Clinical trials test the safety of stem-cell therapy for Parkinson’s disease,?Nature?(2025).?DOI: 10.1038/d41586-025-00688-x

編輯：周敏

排版：李麗