1月12日，在刊登于細(xì)胞出版社（Cell Press）旗下期刊Cell（《細(xì)胞》）的論文中，研究人員報(bào)告了工程設(shè)計(jì)的無(wú)DNA病毒樣粒（eVLPs）的工程設(shè)計(jì)和應(yīng)用，它可以有效地包裝和傳遞堿基編輯器或Cas9核糖核蛋白。

通過(guò)設(shè)計(jì)VLPs克服“貨物”包裝、釋放和本地化瓶頸，研究人員開(kāi)發(fā)了第四代eVLPs，可以在幾種主要的小鼠和人類(lèi)細(xì)胞類(lèi)型中進(jìn)行高效的堿基編輯。

研究人員表示，在eVLPs中使用不同的糖蛋白改變了它們的細(xì)胞向性。單次向小鼠注射eVLPs支持治療性堿基編輯水平，在肝臟編輯63%后，血清Pcsk9水平降低了78%，并部分恢復(fù)了遺傳性失明小鼠模型的視覺(jué)功能。

研究人員表示，他們幾乎未被檢測(cè)到eVLPs的體外和體內(nèi)脫靶編輯，這比AAV或質(zhì)粒傳遞有了改善。這些結(jié)果表明，eVLPs結(jié)合了病毒和非病毒傳遞的優(yōu)點(diǎn)，成為治療性大分子傳遞的有前途的載體。

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