遺傳治療領(lǐng)域似乎正在集體向探索遞送系統(tǒng)的方向轉(zhuǎn)變，囊性纖維化基金會(huì)（CFF）也不例外。這家非營(yíng)利組織最近宣布，他們將投資高達(dá)200萬美元，探索一種新穎的將基因治療遞送至肺部的方法。他們將通過資助波士頓公司Nanite開發(fā)創(chuàng)新的遞送方法來實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)——使用聚合物納米粒子，包括小型聚合物結(jié)構(gòu)和基因載體的組合。Nanite是一家非病毒基因遞送公司，正在開發(fā)一種新型可編程聚合物納米粒子，用于各種模式和指示。這項(xiàng)投資是該公司最近宣布的600萬美元種子融資的基礎(chǔ)上建立的。

對(duì)于囊性纖維化（CF）患者開發(fā)新療法最大的挑戰(zhàn)之一是有效的藥物遞送。聚合物納米粒子（PNP）是一種遞送模式，可能比其他基因治療遞送方式具有幾個(gè)優(yōu)勢(shì)。具體來說，與病毒和脂質(zhì)納米粒子相比，PNP可能不太可能引發(fā)免疫反應(yīng)，并且可能比脂質(zhì)納米粒子更穩(wěn)定和多功能，后者釋放給細(xì)胞的藥物載荷量可能更有限。

Nanite的平臺(tái)SAYER將高通量合成和人工智能（AI）相結(jié)合，旨在快速探索大量的化學(xué)空間，以確定最佳的PNP候選物，用于將基因材料傳遞到不同組織。

有了CFF的這筆新資金，Nanite將致力于開發(fā)聚合物納米粒子，可以準(zhǔn)確地將信使RNA療法輸送到肺部，同時(shí)可能更好地抵抗粘稠的黏液，該黏液會(huì)堵塞患有CF的患者的肺部。最終，Nanite希望擴(kuò)展這些進(jìn)展，以傳遞任何類型的基因療法，并針對(duì)CF影響的其他器官，如胰腺。

Nanite的CEO兼聯(lián)合創(chuàng)始人Sean Kevlahan博士表示：“我們非常高興宣布Cystic Fibrosis Foundation的這項(xiàng)投資，我們將利用這筆資金探索一種將基因療法輸送到CF患者肺部的新方式。我們的專有SAYER平臺(tái)結(jié)合了自動(dòng)化聚合物合成和高通量體內(nèi)篩選技術(shù)以及AI，允許設(shè)計(jì)可編程的聚合物納米粒子，以具有組織特異性的方式輸送各種基因載體。我們計(jì)劃與其他患者倡導(dǎo)團(tuán)體和生物技術(shù)合作伙伴合作，開發(fā)針對(duì)多種不同適應(yīng)癥的有針對(duì)性的藥物輸送工具?！?/p>

編輯：周敏

排版：李麗