阿爾茨海默病（AD）靶向治療領(lǐng)域迎來重大進(jìn)展，又一款創(chuàng)新藥投入到臨床開展應(yīng)用。

3月31日，澎湃新聞?dòng)浾邚膹?fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院獲悉，國際創(chuàng)新藥物Kisunla（多奈單抗，donanemab）在該院神經(jīng)內(nèi)科成功實(shí)現(xiàn)全國首次臨床應(yīng)用。此次首批開展臨床應(yīng)用的患者共有12人，經(jīng)醫(yī)生嚴(yán)格篩選，均為早期AD患者。他們中最年輕的58歲，最年長的75歲，這些患者都是經(jīng)過淀粉樣蛋白PET確診，并完成頭顱MRI、APOE基因檢查等安全性評估后獲得用藥資格的患者。

為確保治療安全，所有患者首次給藥都在華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科認(rèn)知障礙病房進(jìn)行，由?？漆t(yī)護(hù)團(tuán)隊(duì)全程監(jiān)護(hù)。后續(xù)，每月一次的維持治療將轉(zhuǎn)至門診日間診療中心完成。

阿爾茨海默病是一種致命的神經(jīng)退行性疾病，會(huì)導(dǎo)致記憶力和認(rèn)知功能逐漸衰退，是全球主要致死病因之一。全球確診阿爾茨海默病癡呆患者約有3200萬人，并有確診的淀粉樣蛋白病理學(xué)改變。當(dāng)前，中國有近983萬阿爾茨海默病患者，且因癡呆導(dǎo)致的死亡總數(shù)的排名已從1990年的第十位上升至2019年的第五位。

淀粉樣蛋白病理學(xué)改變是確診阿爾茨海默病的重要標(biāo)志物之一。淀粉樣蛋白是身體自然產(chǎn)生的一種蛋白質(zhì)，它可以凝聚在一起形成淀粉樣斑塊。大腦中淀粉樣蛋白斑塊的過度積聚可能導(dǎo)致與阿爾茨海默病相關(guān)的記憶和思考問題。

澎湃新聞此前報(bào)道稱，2024年6月26日，“侖卡奈單抗”在國家神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心、華山醫(yī)院開出全國首方，用于早期AD患者，每個(gè)月輸注兩次，治療周期為18個(gè)月，一年的治療費(fèi)用約18萬元人民幣。

“侖卡奈單抗”是20年來全球首個(gè)獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）完全批準(zhǔn)的AD新藥，屬于抗β樣淀粉蛋白（Aβ）藥物，通過清除大腦中的有毒Aβ蛋白，逆轉(zhuǎn)AD的病理進(jìn)展，延緩臨床進(jìn)程。而“多奈單抗”也是2024年以來繼“侖卡奈單抗”之后全球第二款獲批上市的阿爾茨海默病療法的創(chuàng)新藥。

華山醫(yī)院此次快速實(shí)現(xiàn)該藥物的臨床應(yīng)用，標(biāo)志著中國AD治療水平與國際前沿保持同步。最新臨床研究數(shù)據(jù)顯示，多奈單抗對早期AD患者具有顯著的疾病修飾作用：在整體人群中可延緩疾病進(jìn)展達(dá)22%，而在低或中度Tau病理沉積患者（主要研究人群）中，療效更為突出，疾病進(jìn)展延緩幅度高達(dá)35%。

專家強(qiáng)調(diào)，臨床應(yīng)用過程中，目前開展臨床應(yīng)用的這兩款創(chuàng)新藥都必須嚴(yán)格篩選適宜患者，并密切監(jiān)測淀粉樣蛋白相關(guān)影像學(xué)異常風(fēng)險(xiǎn)，確保治療的安全性和有效性。

來源：澎湃新聞